Fase II undersøgelse af Gleevec/Imatinib Mesylate (STI-571, NCS 716051) i neurofibromatosis (NF1) patienter med plexiforme neurofibromer

Inklusionskriterier:

1. Patienter i alderen 3-65 år.
2. Diagnose af neurofibromatose (NF1), som ambulant.
3. Tilstedeværelse af klinisk signifikante plexiforme neurofibromer (biopsi bevist om muligt med tilgængelige vævsblokke); det er tumorer, der er potentielt livstruende eller påvirker vitale strukturer eller væsentligt forringer livskvaliteten på grund af smerter eller andre symptomer.
4. Patienter skal have målbar sygdom ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI). Patienter skal have en Karnofsky eller Lansky Performance score på > 80 % og en forventet levetid på > 2 måneder.

5. Tilstrækkelig endeorganfunktion, defineret som følgende:

   total bilirubin < 1,5 x ULN, SGOT og SGPT < 2,5 x UNL, kreatinin < 1,5 x ULN, ANC > 1,5 x 109/L, blodplader > 100 x 109/L.

6. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have negativ graviditetstest inden for 7 dage før påbegyndelse af dosering af studielægemiddel. Postmenopausale kvinder skal være amenoréiske i mindst 12 måneder for at blive betragtet som ikke-fertile. Mandlige og kvindelige patienter med reproduktionspotentiale skal acceptere at anvende en effektiv barrieremetode til prævention gennem hele undersøgelsen og i op til 3 måneder efter seponering af forsøgslægemidlet.
7. Skriftligt, frivilligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

1. Patienten har modtaget andre forsøgsmidler inden for 28 dage efter første dag efter dosering af studielægemidlet, medmindre sygdommen udvikler sig hurtigt.
2. Patienten er < 5 år fri for en anden primær malignitet undtagen: hvis den anden primære malignitet i øjeblikket ikke er klinisk signifikant eller kræver aktiv intervention, eller hvis anden primær malignitet er en basalcellehudkræft eller et cervikalt carcinom in situ. Eksistensen af ​​enhver anden malign sygdom er ikke tilladt.
3. Patient med grad III/IV hjerteproblemer som defineret af New York Heart Association Criteria. (dvs. kongestiv hjertesvigt, myokardieinfarkt inden for 6 måneder efter undersøgelsen)
4. Kvindelige patienter, der er gravide eller ammer.
5. Patienten har en alvorlig og/eller ukontrolleret medicinsk sygdom (dvs. ukontrolleret diabetes, kronisk nyresygdom eller aktiv ukontrolleret infektion).
6. Patienten har en kendt hjernemetastase. Ikke-specifikke CNS-ændringer på MRI/CT karakteristiske for NF1 er tilladt, men ikke kendte CNS-maligniteter.
7. Patienten har kendt kronisk leversygdom (dvs. kronisk aktiv hepatitis og cirrhose).
8. Patienten har en kendt diagnose af human immundefektvirus (HIV) infektion.
9. Patienten modtog kemoterapi inden for 4 uger (6 uger for nitrosourea eller mitomycin-C) før studiestart, medmindre sygdommen udvikler sig hurtigt.
10. Patienten har tidligere modtaget strålebehandling til mere end 25 % af knoglemarven
11. Patienten gennemgik en større operation inden for 2 uger før studiestart.
12. Patient med nogen betydelig historie med manglende overholdelse af medicinske regimer eller med manglende evne til at give pålideligt informeret samtykke.