Fase II-studie van Gleevec/Imatinib Mesylaat (STI-571, NCS 716051) bij patiënten met neurofibromatose (NF1) met plexiforme neurofibromen

Inclusiecriteria:

1. Patiënten van 3-65 jaar.
2. Diagnose van neurofibromatose (NF1), als poliklinische patiënten.
3. Aanwezigheid van klinisch significante plexiforme neurofibromen (biopsie bewezen indien mogelijk met beschikbare weefselblokken); dat zijn tumoren die mogelijk levensbedreigend zijn of vitale structuren aantasten of de kwaliteit van leven aanzienlijk aantasten door pijn of andere symptomen.
4. Patiënten moeten een meetbare ziekte hebben door middel van magnetische resonantiebeeldvorming (MRI). Patiënten moeten een Karnofsky- of Lansky Performance-score hebben van > 80% en een levensverwachting van > 2 maanden.

5. Adequate eindorgaanfunctie, gedefinieerd als volgt:

   totaal bilirubine < 1,5 x ULN, SGOT en SGPT < 2,5 x UNL, creatinine < 1,5 x ULN, ANC > 1,5 x 109/L, bloedplaatjes > 100 x 109/L.

6. Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest hebben binnen 7 dagen voor aanvang van de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel. Postmenopauzale vrouwen moeten ten minste 12 maanden amenorroe zijn om als niet-vruchtbaar te worden beschouwd. Mannelijke en vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden, moeten ermee instemmen een effectieve barrièremethode voor anticonceptie toe te passen tijdens het onderzoek en tot 3 maanden na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel.
7. Schriftelijke, vrijwillige geïnformeerde toestemming.

Uitsluitingscriteria:

1. De patiënt heeft binnen 28 dagen na de eerste dag van de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel andere onderzoeksgeneesmiddelen gekregen, tenzij de ziekte snel vordert.
2. Patiënt is < 5 jaar vrij van een andere primaire maligniteit behalve: als de andere primaire maligniteit momenteel niet klinisch significant is en geen actieve interventie vereist, of als de andere primaire maligniteit een basaalcelkanker of een cervicaal carcinoom in situ is. Het bestaan ​​van een andere kwaadaardige ziekte is niet toegestaan.
3. Patiënt met graad III/IV hartproblemen zoals gedefinieerd door de New York Heart Association Criteria. (d.w.z. congestief hartfalen, myocardinfarct binnen 6 maanden na studie)
4. Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven.
5. Patiënt heeft een ernstige en/of ongecontroleerde medische ziekte (d.w.z. ongecontroleerde diabetes, chronische nierziekte of actieve ongecontroleerde infectie).
6. Patiënt heeft een bekende hersenmetastase. Niet-specifieke CZS-veranderingen op MRI/CT kenmerkend voor NF1 zijn toegestaan, maar geen bekende CZS-maligniteiten.
7. Patiënt heeft een bekende chronische leveraandoening (d.w.z. chronische actieve hepatitis en cirrose).
8. Patiënt heeft een bekende diagnose van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
9. Patiënt kreeg chemotherapie binnen 4 weken (6 weken voor nitroso-ureum of mitomycine-C) voorafgaand aan deelname aan de studie, tenzij de ziekte snel vordert.
10. Patiënt kreeg eerder radiotherapie tot meer dan 25% van het beenmerg
11. Patiënt onderging een grote operatie binnen 2 weken voorafgaand aan deelname aan de studie.
12. Patiënt met een significante geschiedenis van niet-naleving van medische regimes of met het onvermogen om betrouwbare geïnformeerde toestemming te verlenen.