Gleevec/imatinibmesylaatin (STI-571, NCS 716051) vaiheen II tutkimus neurofibromatoosi (NF1) -potilailla, joilla on pleksimuotoisia neurofibroomeja

Sisällyttämiskriteerit:

1. Potilaat 3-65 vuotta.
2. Neurofibromatoosin (NF1) diagnoosi avohoidossa.
3. Kliinisesti merkittävien pleksiformisten neurofibroomien esiintyminen (biopsia todistettu, jos mahdollista saatavilla olevilla kudoslohkoilla); eli kasvaimia, jotka ovat mahdollisesti hengenvaarallisia tai jotka vaikuttavat elintärkeisiin rakenteisiin tai heikentävät merkittävästi elämänlaatua kivun tai muiden oireiden vuoksi.
4. Potilailla on oltava magneettikuvauksella (MRI) mitattava sairaus. Potilaiden Karnofsky- tai Lansky Performance -pistemäärän on oltava > 80 % ja elinajanodote yli 2 kuukautta.

5. Riittävä pääteelimen toiminta, joka määritellään seuraavasti:

   kokonaisbilirubiini < 1,5 x ULN, SGOT ja SGPT < 2,5 x UNL, kreatiniini < 1,5 x ULN, ANC > 1,5 x 109/l, verihiutaleet > 100 x 109/l.

6. Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden raskaustestin tulee olla negatiivinen 7 päivän kuluessa ennen tutkimuslääkkeen annostelun aloittamista. Postmenopausaalisilla naisilla on oltava amenorreaa vähintään 12 kuukautta, jotta he eivät voi tulla raskaaksi. Lisääntymiskykyisten mies- ja naispotilaiden on suostuttava käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan ja enintään 3 kuukauden ajan tutkimuslääkkeen käytön lopettamisen jälkeen.
7. Kirjallinen, vapaaehtoinen tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

1. Potilas on saanut muita tutkimusaineita 28 päivän kuluessa tutkimuslääkkeen ensimmäisestä annostelusta, ellei sairaus etene nopeasti.
2. Potilaalla ei ole alle 5 vuotta muita primäärisiä pahanlaatuisia kasvaimia, paitsi jos toinen primaarinen pahanlaatuisuus ei ole tällä hetkellä kliinisesti merkittävä eikä vaadi aktiivista hoitoa tai jos muu primaarinen pahanlaatuisuus on tyvisolu-ihosyöpä tai kohdunkaulan karsinooma in situ. Muiden pahanlaatuisten sairauksien esiintyminen ei ole sallittua.
3. Potilas, jolla on asteen III/IV sydänongelmia New York Heart Associationin kriteerien mukaisesti. (eli kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä tutkimuksesta)
4. Naispotilaat, jotka ovat raskaana tai imettävät.
5. Potilaalla on vakava ja/tai hallitsematon lääketieteellinen sairaus (eli hallitsematon diabetes, krooninen munuaissairaus tai aktiivinen hallitsematon infektio).
6. Potilaalla on tiedossa aivometastaasi. NF1:lle ominaiset epäspesifiset keskushermoston muutokset MRI/TT:ssä ovat sallittuja, mutta eivät tunnetut keskushermoston pahanlaatuiset kasvaimet.
7. Potilaalla on tiedossa krooninen maksasairaus (eli krooninen aktiivinen hepatiitti ja kirroosi).
8. Potilaalla tiedetään olevan HIV-infektio (ihmisen immuunikatovirus).
9. Potilas sai kemoterapiaa 4 viikon sisällä (6 viikkoa nitrosourealla tai mitomysiini-C:llä) ennen tutkimukseen tuloa, ellei sairaus etene nopeasti.
10. Potilas on saanut aiemmin sädehoitoa yli 25 %:iin luuytimestä
11. Potilaalle tehtiin suuri leikkaus 2 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa.
12. Potilas, jolla on merkittävää historiaa lääketieteellisten hoito-ohjelmien noudattamatta jättämisestä tai hän ei pysty antamaan luotettavaa tietoon perustuvaa suostumusta.