Исследование фазы II гливека/иматиниба мезилата (STI-571, NCS 716051) у пациентов с нейрофиброматозом (NF1) с плексиформными нейрофибромами

Критерии включения:

1. Пациенты от 3 до 65 лет.
2. Диагностика нейрофиброматоза (НФ1) амбулаторно.
3. Наличие клинически значимых плексиформных нейрофибром (подтверждается биопсией, если это возможно с наличием тканевых блоков); то есть опухоли, которые потенциально опасны для жизни или воздействуют на жизненно важные структуры или значительно ухудшают качество жизни из-за боли или других симптомов.
4. Пациенты должны иметь измеримое заболевание с помощью магнитно-резонансной томографии (МРТ). Пациенты должны иметь показатель эффективности Карновски или Лански > 80% и ожидаемую продолжительность жизни > 2 месяцев.

5. Адекватная функция конечного органа, определяемая следующим образом:

   общий билирубин < 1,5 x ВГН, SGOT и SGPT < 2,5 x UNL, креатинин < 1,5 x ULN, ANC > 1,5 x 109/л, тромбоциты > 100 x 109/л.

6. Пациентки детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность в течение 7 дней до начала приема исследуемого препарата. Женщины в постменопаузе должны иметь аменорею в течение не менее 12 месяцев, чтобы считаться недетородным. Пациенты мужского и женского пола с репродуктивным потенциалом должны дать согласие на использование эффективного барьерного метода контрацепции на протяжении всего исследования и в течение 3 месяцев после прекращения приема исследуемого препарата.
7. Письменное, добровольное информированное согласие.

Критерий исключения:

1. Пациент получал какие-либо другие исследуемые препараты в течение 28 дней после первого дня приема исследуемого препарата, за исключением случаев, когда заболевание быстро прогрессирует.
2. У пациента менее 5 лет отсутствует другое первичное злокачественное новообразование, за исключением случаев, когда другое первичное злокачественное новообразование в настоящее время не является клинически значимым и не требует активного вмешательства, или если другое первичное злокачественное новообразование представляет собой базально-клеточный рак кожи или рак шейки матки in situ. Наличие любого другого злокачественного заболевания не допускается.
3. Пациент с проблемами сердца III/IV степени по критериям Нью-Йоркской кардиологической ассоциации. (т.е. застойная сердечная недостаточность, инфаркт миокарда в течение 6 месяцев исследования)
4. Пациенты женского пола, которые беременны или кормят грудью.
5. У пациента тяжелое и/или неконтролируемое заболевание (например, неконтролируемый диабет, хроническое заболевание почек или активная неконтролируемая инфекция).
6. У пациента есть известные метастазы в головной мозг. Допускаются неспецифические изменения ЦНС на МРТ/КТ, характерные для NF1, но не известные злокачественные новообразования ЦНС.
7. У пациента имеется известное хроническое заболевание печени (например, хронический активный гепатит и цирроз).
8. Пациент имеет известный диагноз инфекции вируса иммунодефицита человека (ВИЧ).
9. Пациент получил химиотерапию в течение 4 недель (6 недель для нитромочевины или митомицина-С) до включения в исследование, если только болезнь не прогрессирует быстро.
10. Пациент ранее получил лучевую терапию более чем на 25 % костного мозга.
11. Пациент перенес серьезную операцию в течение 2 недель до включения в исследование.
12. Пациент с любой значительной историей несоблюдения медицинских режимов или с неспособностью дать надежное информированное согласие.