Studie účinnosti a bezpečnosti sorafenibu k léčbě pokročilého medulárního karcinomu štítné žlázy (SUMMIT)

Kritéria pro zařazení:

• Ústavní nebo ambulantní pacient ve věku ≥ 18 let
• Histologicky potvrzený medulární karcinom štítné žlázy
• Recidivující nebo přetrvávající lokální onemocnění a/nebo vzdálené metastázy
• Ne více než jedna předchozí linie systémové terapie
• Nejlepší dostupná podpůrná péče ke kontrole (endokrinních) příznaků
• Alespoň jedna definovaná léze na CT nebo MRI hodnotitelná pro kritéria hodnocení odpovědi u solidních nádorů (RECIST v1.1) nebo alespoň jedna definovaná léze na CT nebo MRI nehodnotitelná pomocí RECIST v kombinaci se zvýšenými nádorovými markery
• Progrese během předchozích 12 měsíců
• Hb > 8 g/dl, bílé krvinky (WBC) > 3 000 buněk/mm³ (ANC > 1 500 buněk/mm³), krevní destičky > 100 000 buněk/mm³, bilirubin < 2 mg/dl, alaninaminotransferáza (ALT) a aspartátaminotransferáza (AST) < 2,5 x horní hranice normálu (ULN)
• Stav výkonnosti: WHO ≤ 2; Karnofského index ≥ 50 %
• Dostatečná funkce ledvin (kreatinin <1,5 mg/dl a clearance kreatininu > 30 ml/min)
• Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) a parciální tromboplastinový čas (PTT) < 1,5 x ULN
• Žádné akutní infekce
• Stagingové studie (MRT nebo CT a kalcitonin nebo CEA) dokončeny do čtyř týdnů od randomizace protokolu
• Ženy ve fertilním věku s negativním těhotenským testem v séru
• Ženy a muži ve fertilním věku používající vhodnou antikoncepci
• Podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

• Nevyřešená toxicita (tj. neurotoxicita) přisuzovaná jakékoli předchozí léčbě vyšší než National Cancer Institute-Common Toxicity Criteria for Adverse Effects (NCI-CTCAE verze 4) stupeň 2 (s výjimkou případů alopecie)
• Pacienti s anamnézou alergické reakce nebo reakce přecitlivělosti na studovaný lék nebo placebo nebo jejich pomocné látky
• Současná účast v jiném vyšetřovacím procesu
• Pacienti s významným kardiovaskulárním onemocněním
• Srdeční ventrikulární arytmie vyžadující antiarytmickou léčbu jinou než beta-blokátory nebo digoxin
• Vrozený syndrom dlouhého korigovaného QT intervalu (QTc), anamnéza lékem indukovaného prodloužení QTc nebo QTc interval neměřitelný nebo delší než 450 ms
• Abnormální sérové ​​elektrolyty, jako je draslík, hořčík a vápník
• Nekontrolovaná hypertenze, navzdory optimální léčbě
• Velký chirurgický zákrok, otevřená biopsie nebo významné traumatické poranění během 30 dnů před randomizací
• Nehojící se rána, vřed nebo zlomenina kosti
• Důkaz nebo anamnéza krvácivé diatézy nebo poruchy koagulopatie
• Krvácení/krvácení ≥ 3. stupně
• Trombotické nebo embolické příhody včetně přechodných ischemických ataků během posledních 6 měsíců
• Subjekty se symptomatickými mozkovými metastázami nebo Subjekty s mozkovými metastázami léčené kortikosteroidy
• Těhotné nebo kojící pacientky
• Pacienti s nekontrolovanými infekcemi
• Známá infekce HIV nebo infekce hepatitidou B nebo C
• Imunosuprese
• Subjekty se záchvatovou poruchou vyžadující medikaci • Subjekty podstupující renální dialýzu
• Zneužívání návykových látek, zdravotní, psychologické nebo sociální podmínky, které mohou narušovat účast subjektu ve studii nebo hodnocení výsledků studie
• Jakýkoli stav malabsorpce