Effekt- og sikkerhetsstudie av Sorafenib for å behandle avansert medullært skjoldbruskkarsinom (SUMMIT)

Inklusjonskriterier:

• Innlagt eller poliklinisk ≥ 18 år
• Histologisk bekreftet medullært skjoldbruskkarsinom
• Tilbakevendende eller vedvarende lokal sykdom og/eller fjernmetastaser
• Ikke mer enn én tidligere linje med systemisk terapi
• Beste tilgjengelige støttende behandling for å kontrollere (endokrine) symptomer
• Minst én definert lesjon i CT eller MR evaluerbar for responsevalueringskriterier i solide svulster (RECIST v1.1), eller minst én definert lesjon i CT eller MR som ikke kan evalueres av RECIST i kombinasjon med forhøyede tumormarkører
• Progresjon innen siste 12 måneder
• Hb > 8g/dl, hvite blodlegemer (WBC) >3.000 celler/mm³ (ANC > 1.500 celler/mm³), blodplater > 100.000 celler/mm³, bilirubin < 2mg/dl, alaninaminotransferase (ALT) og aspartataminotransferase (AST) < 2,5 x øvre normalgrense (ULN)
• Ytelsesstatus: WHO ≤ 2; Karnofsky-indeks ≥ 50 %
• Tilstrekkelig nyrefunksjon (kreatinin <1,5 mg/dl og kreatininclearance > 30 ml/min)
• International normalized ratio (INR) og partiell tromboplastintid (PTT) < 1,5 x ULN
• Ingen akutte infeksjoner
• Stadiestudier (MRT eller CT og Calcitonin eller CEA) fullført innen fire uker etter protokollrandomisering
• Kvinner i fertil alder med negativ serumgraviditetstest
• Kvinner og menn i fertil alder bruker adekvat prevensjon
• Signert og datert skriftlig informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

• Uløst toksisitet (dvs. nevrotoksisitet) tilskrevet enhver tidligere behandling høyere enn National Cancer Institute-Common Toxicity Criteria for Adverse Effects (NCI-CTCAE versjon 4) Grad 2 (unntatt tilfeller av alopecia)
• Pasienter med allergisk eller overfølsomhetsreaksjon i anamnesen på studiemedisin eller placebo eller deres hjelpestoffer
• Nåværende deltakelse i en annen etterforskningsrettssak
• Pasienter med betydelig kardiovaskulær sykdom
• Hjerteventrikulære arytmier som krever annen antiarytmisk behandling enn betablokkere eller digoksin
• Medfødt langt korrigert QT-intervall (QTc)-syndrom, historie med legemiddelindusert QTc-forlengelse, eller QTc-intervall som ikke kan måles eller mer enn 450 ms
• Unormale serumelektrolytter som kalium, magnesium og kalsium
• Ukontrollert hypertensjon, til tross for optimal behandling
• Større operasjon, åpen biopsi eller betydelig traumatisk skade innen 30 dager før randomisering
• Ikke-helende sår, sår eller benbrudd
• Bevis eller historie med blødende diatese eller koagulopatiforstyrrelse
• Blødning/blødningshendelse ≥ Grad 3
• Trombotiske eller emboliske hendelser inkludert forbigående iskemiske anfall i løpet av de siste 6 månedene
• Personer med symptomatiske hjernemetastaser eller forsøkspersoner med hjernemetastaser under kortikosteroidbehandling
• Gravide eller ammende pasienter
• Pasienter med ukontrollerte infeksjoner
• Kjent HIV-infeksjon eller infeksjon med hepatitt B eller C
• Immunsuppresjon
• Personer med anfallslidelse som krever medisinering • Personer som gjennomgår nyredialyse
• Rusmisbruk, medisinske, psykologiske eller sosiale forhold som kan forstyrre forsøkspersonens deltakelse i studien eller evaluering av studieresultatene
• Enhver malabsorpsjonstilstand