Transplantace mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z pupečníku pro aktivní a refrakterní systémový lupus erythematodes
1. listopadu 2013 aktualizováno: Lingyun Sun, The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School
Fáze I/II: Transplantace mezenchymálních kmenových buněk derivovaných z pupečníku pro aktivní a refrakterní systémový lupus erythematodes
Tato studie prozkoumá bezpečnost a účinnost alogenní transplantace mezenchymálních kmenových buněk (MSCT) odvozených z alogenní pupečníkové šňůry (UC) k léčbě pacientů s aktivním a refrakterním systémovým lupus erythematodes (SLE), kteří byli rezistentní na více standardních léčebných postupů.
Základní hypotézou je, že aktivní stav SLE je způsoben abnormální imunitní homeostázou, kterou lze obnovit pomocí MSCT.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Kritéria pro zařazení:
- Všichni pacienti splnili kritéria SLE podle American College of Rheumatology (ACR), muž nebo žena ve věku od 15 do 70 let, SLEDAI≥8;
- Lupusová nefritida s proteinem v moči ≥ 1 g za 24 hodin;
Refrakterní onemocnění zjištěné selháním následujících režimů:
Zkouška kortikosteroidů (perorální prednison více než 20 mg/den); Zkouška cyklofosfamidu 0,4 ~ 0,6 / m2 každé dva týdny po dobu šesti měsíců nebo jiných imunosupresivních léků, jako je mykofenolát mofetil 2 g / den, po dobu tří měsíců;
- Pacienti musí podepsat informovaný souhlas, že jsou si vědomi vyšetřovací povahy studie v souladu s politikou nemocnice;
- Ochota používat antikoncepci po celou dobu studie a 12 měsíců po léčbě
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
40
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Čína, 210008
- Nábor
- The Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School
-
Kontakt:
- Sun
- Telefonní číslo: +86-25-83105209
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
15 let až 60 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Všichni pacienti splnili kritéria SLE podle American College of Rheumatology (ACR), muž nebo žena ve věku od 15 do 60 let, SLEDAI≥8;
- Lupusová nefritida s proteinem v moči ≥ 1 g za 24 hodin;
- Refrakterní onemocnění zjištěné selháním následujících režimů:
Zkouška kortikosteroidů (perorální prednison více než 20 mg/den); Zkouška cyklofosfamidu 0,4 ~ 0,6 / m2 každé dva týdny po dobu šesti měsíců nebo jiných imunosupresivních léků, jako je mykofenolát mofetil 2 g / den, po dobu tří měsíců;
- Pacienti musí podepsat informovaný souhlas, že jsou si vědomi vyšetřovací povahy studie v souladu s politikou nemocnice;
- Ochota používat antikoncepci po celou dobu studie a 12 měsíců po léčbě
Kritéria vyloučení:
- Abnormální funkce jater (ALT vyšší než 3násobek normální hodnoty);
- Konečné stadium selhání ledvin;
- Těžké srdeční a plicní selhání nebo poškození jiných důležitých orgánů;
- Nekontrolované infekce
- Těhotné nebo kojící ženy, muži nebo ženy, které zamýšlely nedávno otěhotnět
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: MSC odvozené z lidské pupeční šňůry
transplantace MSC derivované z lidské pupeční šňůry pro SLE
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Skóre British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)
Časové okno: až 12 měsíců
|
až 12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Sérologie lupusu (Alb, ANA, dsDNA, C3, C4)
Časové okno: před transplantací MSC, 1, 3, 6 a 12 měsíců po transplantaci MSC
|
před transplantací MSC, 1, 3, 6 a 12 měsíců po transplantaci MSC
|
|
Funkce ledvin (GFR, dusík močoviny v krvi, analýza moči)
Časové okno: před transplantací MSC, 1, 3, 6 a 12 měsíců po transplantaci MSC (pro GFR hodnocenou na začátku a 12 měsíců po MSCT)
|
před transplantací MSC, 1, 3, 6 a 12 měsíců po transplantaci MSC (pro GFR hodnocenou na začátku a 12 měsíců po MSCT)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Lingyun Sun, MD, PhD, The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing University Medical School
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Liang J, Zhang H, Hua B, Wang H, Lu L, Shi S, Hou Y, Zeng X, Gilkeson GS, Sun L. Allogenic mesenchymal stem cells transplantation in refractory systemic lupus erythematosus: a pilot clinical study. Ann Rheum Dis. 2010 Aug;69(8):1423-9. doi: 10.1136/ard.2009.123463. Erratum In: Ann Rheum Dis. 2011 Jan;70(1):237.
- Liang J, Gu F, Wang H, Hua B, Hou Y, Shi S, Lu L, Sun L. Mesenchymal stem cell transplantation for diffuse alveolar hemorrhage in SLE. Nat Rev Rheumatol. 2010 Aug;6(8):486-9. doi: 10.1038/nrrheum.2010.80. Epub 2010 Jun 1.
- Sun L, Akiyama K, Zhang H, Yamaza T, Hou Y, Zhao S, Xu T, Le A, Shi S. Mesenchymal stem cell transplantation reverses multiorgan dysfunction in systemic lupus erythematosus mice and humans. Stem Cells. 2009 Jun;27(6):1421-32. doi: 10.1002/stem.68.
- Sun L, Wang D, Liang J, Zhang H, Feng X, Wang H, Hua B, Liu B, Ye S, Hu X, Xu W, Zeng X, Hou Y, Gilkeson GS, Silver RM, Lu L, Shi S. Umbilical cord mesenchymal stem cell transplantation in severe and refractory systemic lupus erythematosus. Arthritis Rheum. 2010 Aug;62(8):2467-75. doi: 10.1002/art.27548.
- Zhang H, Zeng X, Sun L. Allogenic bone-marrow-derived mesenchymal stem cells transplantation as a novel therapy for systemic lupus erythematosus. Expert Opin Biol Ther. 2010 May;10(5):701-9. doi: 10.1517/14712591003769816.
- Shi D, Wang D, Li X, Zhang H, Che N, Lu Z, Sun L. Allogeneic transplantation of umbilical cord-derived mesenchymal stem cells for diffuse alveolar hemorrhage in systemic lupus erythematosus. Clin Rheumatol. 2012 May;31(5):841-6. doi: 10.1007/s10067-012-1943-2.
- Che N, Li X, Zhou S, Liu R, Shi D, Lu L, Sun L. Umbilical cord mesenchymal stem cells suppress B-cell proliferation and differentiation. Cell Immunol. 2012;274(1-2):46-53. doi: 10.1016/j.cellimm.2012.02.004. Epub 2012 Feb 23.
- Wang D, Akiyama K, Zhang H, Yamaza T, Li X, Feng X, Wang H, Hua B, Liu B, Xu H, Chen W, Shi S, Sun L. Double allogenic mesenchymal stem cells transplantations could not enhance therapeutic effect compared with single transplantation in systemic lupus erythematosus. Clin Dev Immunol. 2012;2012:273291. doi: 10.1155/2012/273291. Epub 2012 Jul 9.
- Wang D, Feng X, Lu L, Konkel JE, Zhang H, Chen Z, Li X, Gao X, Lu L, Shi S, Chen W, Sun L. A CD8 T cell/indoleamine 2,3-dioxygenase axis is required for mesenchymal stem cell suppression of human systemic lupus erythematosus. Arthritis Rheumatol. 2014 Aug;66(8):2234-45. doi: 10.1002/art.38674.
- Wang D, Li J, Zhang Y, Zhang M, Chen J, Li X, Hu X, Jiang S, Shi S, Sun L. Umbilical cord mesenchymal stem cell transplantation in active and refractory systemic lupus erythematosus: a multicenter clinical study. Arthritis Res Ther. 2014 Mar 25;16(2):R79. doi: 10.1186/ar4520.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. ledna 2012
Primární dokončení (Očekávaný)
1. prosince 2013
Dokončení studie (Očekávaný)
1. prosince 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. listopadu 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
4. prosince 2012
První zveřejněno (Odhad)
5. prosince 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
5. listopadu 2013
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
1. listopadu 2013
Naposledy ověřeno
1. října 2012
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NJGLYY005
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .