IVIG-Behandlung bei systemischer Sklerose
13. Juli 2018 aktualisiert von: Georgetown University
Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer intravenösen Behandlung mit Immunglobulinen bei Patienten mit systemischer Sklerose
Der Zweck dieser Forschung ist es, die Wirkungen von Privigen (intravenöses Immunglobulin) auf die Haut bei Patienten mit Sklerodermie zu untersuchen.
Etwa 24 Probanden werden an dieser von Prüfärzten initiierten Studie am Georgetown University Hospital und am Johns Hopkins Hospital teilnehmen.
Diese Studie dauert ein Jahr (12 Monate).
Diese Forschung wird durchgeführt, weil systemische Sklerose eine schwere, fortschreitende Organbeteiligung verursachen kann.
Die Forscher hoffen, dass diese Studienbehandlung die Ergebnisse bei dieser Krankheit verbessern wird, einschließlich Haut-, Muskel-, Gelenk-, Magen-Darm- und Lungenbeteiligung.
Studienübersicht
Status
Unbekannt
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Prüfärzte schlagen eine doppelblinde, kontrollierte Studie mit 24 Patienten mit Privigen® (Immunglobulin intravenös (Mensch), 10 % flüssige Behandlung) mit 3:1-Randomisierung vor.
Probanden mit Sklerodermie erhalten 6 Monate lang 2 g/kg/Monat Privigen® oder Placebo (Albuminar®-5).
Sklerodermie ist im Allgemeinen eine fortschreitende Krankheit, und während sich die Haut bei manchen Patienten mit der Zeit bessert, haben andere trotz aggressiver Behandlung eine fortschreitende Krankheit.
Auch eine spontane Besserung in anderen Organsystemen ist noch unwahrscheinlicher.
Patienten, die in die Studie aufgenommen wurden, haben in den letzten 4 Monaten nicht auf die Standardbehandlung angesprochen.
Daher sind die Forscher der Ansicht, dass jede tatsächlich beobachtete Verbesserung der IVIG-Behandlung zugeschrieben werden kann.
Da es sich um eine Pilotstudie handelt, werden zukünftige größere kontrollierte Studien notwendig sein, um die Wirksamkeit eindeutig nachzuweisen, aber die Forscher hoffen, dass diese Studie uns Signale geben wird, die die zukünftige klinische Studie leiten werden.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
14
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
- Georgetown University Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21224
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diffuse systemische Sklerose mit aktiver Hautbeteiligung, definiert als mRSS >12, ohne Besserung oder Verschlechterung in den letzten 4 Monaten trotz Behandlung mit Methotrexat, Cellcept, Imuran oder Anti-TNF-Mittel;
- 18 Jahre oder älter;
- Krankheitsdauer von weniger als 5 Jahren ab dem ersten Nicht-Raynaud-Symptom der Sklerodermie.
Ausschlusskriterien:
- Verwendung von mehr als 10 mg Prednison oder einer beliebigen Dosis von Cytoxan, D-Penicillamin oder Rituximab in den letzten 3 Monaten;
- Vorgeschichte von tiefer Venenthrombose (TVT), Schlaganfall oder anderen thromboembolischen Phänomenen;
- Vorgeschichte von Anaphylaxie oder anderen schwerwiegenden Reaktionen auf menschliches Blut oder Blutprodukte.
- Absoluter IgA-Mangel
- Ein vorheriger Erhalt einer IVIg-Behandlung
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Verdreifachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: Privilegiert
Privigen ist eine gebrauchsfertige, sterile, 10 %ige Protein-Flüssigkeitszubereitung von polyvalentem humanem Immunglobulin G (IgG) zur intravenösen Verabreichung.
Die Probanden erhalten 6 Monate lang 2 g/kg/Monat IVIG.
Jede Dosis wird in 2 bis 4 Infusionen an aufeinanderfolgenden Tagen aufgeteilt, um die monatliche Gesamtdosis zu erreichen.
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Die Probanden erhalten 6 Monate lang 2 g/kg/Monat Privigen®, wenn sie in die Behandlungsgruppe randomisiert werden.
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Placebo-Komparator: Placebo (Albuminar-5)
Albuminar-5 ist eine sterile Albuminlösung, die aus großen Pools venösen Plasmas erwachsener Menschen gewonnen und in dieser Studie als Placebo verwendet wurde.
Albuminar-5 wird intravenös verabreicht und jede Dosis wird in 2 bis 4 Infusionen an aufeinanderfolgenden Tagen aufgeteilt, um die monatliche Gesamtdosis zu erreichen.
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Die Probanden erhalten 6 Monate lang 2 g/kg/Monat Privigen®, wenn sie in die Behandlungsgruppe randomisiert werden.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Es sollten die Wirkungen von IVIG auf die Haut bei Patienten mit Sklerodermie untersucht werden
Zeitfenster: Beim 4-Monats-Besuch
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Zur Bestimmung der Hautveränderungen wird der modifizierte Rodnan Skin Score (mRSS) verwendet
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Beim 4-Monats-Besuch
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Um die Toxizität von IVIG bei Sklerodermie zu bestimmen
Zeitfenster: Beim 4-Monats-Besuch
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Laborbewertungen (komplettes Blutbild (CBC) einschließlich Leber und Elektrolyte mit Differenzierung, vollständiges metabolisches Profil (CMP) einschließlich Kreatinin und Coombs-Test) werden monatlich durchgeführt, um die Toxizität zu überwachen.
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Beim 4-Monats-Besuch
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Bewertung der Auswirkungen von IVIG auf die Lungenfunktion
Zeitfenster: Beim 4-Monats-Besuch
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Lungenfunktionstests (PFTs) werden durchgeführt, um diese Veränderungen zu bestimmen.
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Beim 4-Monats-Besuch
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Muskel-, Gelenk- und Entzündungsparameter
Zeitfenster: Beim 4-Monats-Besuch
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Durch eine körperliche Untersuchung durchgeführt
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Beim 4-Monats-Besuch
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Es sollten die Wirkungen von IVIG auf die Haut bei Patienten mit Sklerodermie untersucht werden
Zeitfenster: Beim 6-Monats-Besuch
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Zur Bestimmung der Hautveränderungen wird der modifizierte Rodnan Skin Score (mRSS) verwendet
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Beim 6-Monats-Besuch
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Um die Toxizität von IVIG bei Sklerodermie zu bestimmen
Zeitfenster: Beim 6-Monats-Besuch
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Laborbewertungen (komplettes Blutbild (CBC) einschließlich Leber und Elektrolyte mit Differenzierung, vollständiges metabolisches Profil (CMP) einschließlich Kreatinin und Coombs-Test) werden monatlich durchgeführt, um die Toxizität zu überwachen.
|
Beim 6-Monats-Besuch
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Bewertung der Auswirkungen von IVIG auf die Lungenfunktion
Zeitfenster: Beim 6-Monats-Besuch
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Lungenfunktionstests (PFTs) werden durchgeführt, um diese Veränderungen zu bestimmen.
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Beim 6-Monats-Besuch
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Es sollten die biologischen Wirkungen von IVIG auf Gen-Arrays in Hautbiopsien untersucht werden
Zeitfenster: Beim 6-Monats-Besuch
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Eine Hautbiopsie wird beim Baseline- und Monat-6-Besuch durchgeführt, um die biologischen Wirkungen von IVIG auf die Haut zu bestimmen.
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Beim 6-Monats-Besuch
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Muskel-, Gelenk- und Entzündungsparameter
Zeitfenster: Beim 6-Monats-Besuch
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Eine körperliche Untersuchung wird durchgeführt, um diese Veränderungen festzustellen
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Beim 6-Monats-Besuch
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Virginia D Steen, MD, Georgetown University Hospital
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. April 2013
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. Januar 2018
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. Januar 2019
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
28. Januar 2013
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
4. Februar 2013
Zuerst gepostet (Schätzen)
6. Februar 2013
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
17. Juli 2018
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
13. Juli 2018
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2018
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- Pro00000052
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