IVIG-hoito systeemisessä skleroosissa
perjantai 13. heinäkuuta 2018 päivittänyt: Georgetown University
Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus laskimonsisäisen immunoglobuliinihoidon turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on systeeminen skleroosi
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia Privigenin (laskimonsisäisen immunoglobuliinin) vaikutuksia ihoon sklerodermapotilailla.
Noin 24 koehenkilöä osallistuu tähän tutkijan aloittamaan tutkimukseen Georgetown University Hospitalissa ja Johns Hopkins Hospitalissa.
Tämä tutkimus kestää yhden vuoden (12 kuukautta).
Tätä tutkimusta tehdään, koska systeeminen skleroosi voi aiheuttaa vakavia, progressiivisia elinten häiriöitä.
Tutkijat toivovat, että tämä tutkimushoito parantaa tämän taudin tuloksia, mukaan lukien ihon, lihasten, nivelten, maha-suolikanavan ja keuhkojen osallistuminen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkijat ehdottavat kaksoissokkoutettua kontrolloitua tutkimusta 24 Privigen®-potilaalla (Immune Globulin Intravenous (Human), 10 % nestemäinen hoito) 3:1 satunnaistuksella.
Sklerodermia sairastaville potilaille annetaan 2 g/kg/kk Privigen®-valmistetta tai lumelääkettä (Albuminar®-5) 6 kuukauden ajan.
Skleroderma on yleensä etenevä sairaus, ja vaikka joillakin potilailla iho paranee ajan myötä, toisilla tauti etenee aggressiivisesta hoidosta huolimatta.
Myös muiden elinjärjestelmien spontaani paraneminen on vielä epätodennäköisempää.
Tutkimukseen osallistuneet potilaat eivät ole vastanneet normaaliin hoitoon viimeisen 4 kuukauden aikana.
Siten tutkijat katsovat, että mikä tahansa havaittu todellinen parannus voidaan johtua IVIG-hoidosta.
Koska tämä on pilottitutkimus, tulevat suuremmat kontrolloidut kokeet ovat tarpeen tehokkuuden osoittamiseksi selkeästi, mutta tutkijat toivovat, että tämä tutkimus antaa meille signaaleja, jotka ohjaavat tulevaa kliinistä tutkimusta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
14
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Georgetown University Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21224
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Diffuusi systeeminen skleroosi, johon liittyy aktiivinen ihosairaus, määriteltynä mRSS:ksi >12, ilman paranemista tai pahenemista edellisten 4 kuukauden aikana metotreksaatti-, solusepti-, imuraan- tai anti-TNF-ainehoidosta huolimatta;
- 18-vuotias tai vanhempi;
- Taudin kesto alle 5 vuotta ensimmäisestä skleroderman ei-Raynaudin oireesta.
Poissulkemiskriteerit:
- Yli 10 mg:n prednisonia tai minkä tahansa annoksen sytoksaania, d-penisillamiinia tai rituksimabia käyttö viimeisten 3 kuukauden aikana;
- Aiempi syvä laskimotromboosi (DVT), aivohalvaus tai muu tromboembolinen ilmiö;
- Aiempi anafylaksia tai muu vakava reaktio ihmisvereen tai verivalmisteisiin.
- Absoluuttinen IgA-puutos
- Ennakko IVIg-hoidon saaminen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Privigen
Privigen on käyttövalmis, steriili, 10 % proteiinia sisältävä nestemäinen moniarvoinen ihmisen immunoglobuliini G (IgG) suonensisäistä antoa varten.
Koehenkilöille annetaan IVIG:tä 2 g/kg/kk 6 kuukauden ajan.
Kukin annos jaetaan 2–4 infuusioon peräkkäisinä päivinä kuukausittaisen kokonaisannoksen saavuttamiseksi.
|
Koehenkilöt saavat 2 g/kg/kk Privigen®-valmistetta 6 kuukauden ajan, jos heidät satunnaistetaan hoitoryhmään.
|
|
Placebo Comparator: Placebo (Albuminar-5)
Albuminar-5 on steriili albumiiniliuos, joka on saatu suurista aikuisen ihmisen laskimoplasman ryhmistä ja jota käytettiin lumelääkkeenä tässä tutkimuksessa.
Albuminar-5 annetaan suonensisäisesti, ja jokainen annos jaetaan 2-4 infuusioon peräkkäisinä päivinä kuukausittaisen kokonaisannoksen saavuttamiseksi.
|
Koehenkilöt saavat 2 g/kg/kk Privigen®-valmistetta 6 kuukauden ajan, jos heidät satunnaistetaan hoitoryhmään.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkia IVIG:n vaikutuksia ihoon sklerodermapotilailla
Aikaikkuna: 4 kuukauden vierailulla
|
Modifioitua Rodnan Skin Scorea (mRSS) käytetään ihomuutosten määrittämiseen
|
4 kuukauden vierailulla
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
IVIG:n myrkyllisyyden määrittämiseksi sklerodermassa
Aikaikkuna: 4 kuukauden vierailulla
|
Laboratorioarvioinnit (täydellinen verenkuva (CBC), mukaan lukien maksa ja elektrolyytit erilaistuneena, täydellinen aineenvaihduntaprofiili (CMP), mukaan lukien kreatiniini, ja Coombsin testi) suoritetaan kuukausittain toksisuuden seuraamiseksi.
|
4 kuukauden vierailulla
|
|
Arvioida IVIG:n vaikutuksia keuhkojen toimintaan
Aikaikkuna: 4 kuukauden vierailulla
|
Näiden muutosten määrittämiseksi suoritetaan keuhkotoimintatestejä (PFT).
|
4 kuukauden vierailulla
|
|
Lihas-, nivel- ja tulehdusparametrit
Aikaikkuna: 4 kuukauden vierailulla
|
Tehty suorittamalla fyysinen koe
|
4 kuukauden vierailulla
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkia IVIG:n vaikutuksia ihoon sklerodermapotilailla
Aikaikkuna: 6 kuukauden vierailulla
|
Modifioitua Rodnan Skin Scorea (mRSS) käytetään ihomuutosten määrittämiseen
|
6 kuukauden vierailulla
|
|
IVIG:n myrkyllisyyden määrittämiseksi sklerodermassa
Aikaikkuna: 6 kuukauden vierailulla
|
Laboratorioarvioinnit (täydellinen verenkuva (CBC), mukaan lukien maksa ja elektrolyytit erilaistuneena, täydellinen aineenvaihduntaprofiili (CMP), mukaan lukien kreatiniini, ja Coombsin testi) suoritetaan kuukausittain toksisuuden seuraamiseksi.
|
6 kuukauden vierailulla
|
|
Arvioida IVIG:n vaikutuksia keuhkojen toimintaan
Aikaikkuna: 6 kuukauden vierailulla
|
Näiden muutosten määrittämiseksi suoritetaan keuhkotoimintatestejä (PFT).
|
6 kuukauden vierailulla
|
|
Tutkia IVIG:n biologisia vaikutuksia geeniryhmiin ihobiopsioissa
Aikaikkuna: 6 kuukauden vierailulla
|
Ihobiopsia otetaan perustilanteen ja 6. kuukauden käynnillä IVIG:n biologisten vaikutusten ihoon määrittämiseksi.
|
6 kuukauden vierailulla
|
|
Lihas-, nivel- ja tulehdusparametrit
Aikaikkuna: 6 kuukauden vierailulla
|
Fyysinen koe suoritetaan näiden muutosten määrittämiseksi
|
6 kuukauden vierailulla
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Virginia D Steen, MD, Georgetown University Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. huhtikuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. tammikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Tiistai 1. tammikuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 28. tammikuuta 2013
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 4. helmikuuta 2013
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 6. helmikuuta 2013
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 17. heinäkuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 13. heinäkuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Pro00000052
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .