Leczenie IVIG w twardzinie układowej
13 lipca 2018 zaktualizowane przez: Georgetown University
Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność dożylnego leczenia immunoglobulinami u pacjentów z twardziną układową
Celem tych badań jest zbadanie wpływu preparatu Privigen (dożylna immunoglobulina) na skórę u pacjentów z twardziną skóry.
Około 24 osób weźmie udział w tym zainicjowanym przez badaczy badaniu w Georgetown University Hospital i Johns Hopkins Hospital.
Badanie to potrwa rok (12 miesięcy).
Te badania są prowadzone, ponieważ twardzina układowa może powodować poważne, postępujące zajęcie narządów.
Badacze mają nadzieję, że to badane leczenie poprawi wyniki w tej chorobie, w tym zajęcie skóry, mięśni, stawów, przewodu pokarmowego i płuc.
Przegląd badań
Status
Nieznany
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badacze proponują podwójnie ślepą próbę kontrolną z udziałem 24 pacjentów z Privigen® (globulina immunologiczna dożylna (ludzka), 10% płyn) z randomizacją 3:1.
Pacjenci ze twardziną skóry otrzymają 2 g/kg/mc Privigen® lub placebo (Albuminar®-5) przez 6 miesięcy.
Twardzina jest na ogół chorobą postępującą i chociaż u niektórych pacjentów stan skóry poprawia się z czasem, u innych choroba postępuje pomimo agresywnego leczenia.
Również spontaniczna poprawa w innych układach narządów jest jeszcze mniej prawdopodobna.
Pacjenci włączeni do badania nie zareagują na standardowe leczenie w ciągu ostatnich 4 miesięcy.
W związku z tym badacze uważają, że każdą rzeczywistą zaobserwowaną poprawę można przypisać leczeniu IVIG.
Ponieważ jest to badanie pilotażowe, konieczne będą przyszłe większe kontrolowane próby, aby wyraźnie wykazać skuteczność, ale badacze mają nadzieję, że to badanie dostarczy nam sygnałów, które pokierują przyszłymi badaniami klinicznymi.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
14
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
- Georgetown University Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21224
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozlana twardzina układowa z czynnym zajęciem skóry, zdefiniowana jako mRSS >12, bez poprawy lub pogorszenia w ciągu ostatnich 4 miesięcy pomimo leczenia metotreksatem, cellceptem, imuranem lub lekiem anty-TNF;
- ukończone 18 lat;
- Czas trwania choroby krótszy niż 5 lat od pierwszego objawu twardziny innej niż Raynaud.
Kryteria wyłączenia:
- Stosowanie więcej niż 10 mg prednizonu lub dowolnej dawki cytoksanu, d-penicylaminy lub rytuksymabu w ciągu ostatnich 3 miesięcy;
- Historia zakrzepicy żył głębokich (DVT), udaru lub innego zjawiska zakrzepowo-zatorowego;
- Historia anafilaksji lub innej poważnej reakcji na ludzką krew lub produkty krwiopochodne.
- Całkowity niedobór IgA
- Wcześniejsze otrzymanie leczenia IVIg
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Privigen
Privigen jest gotowym do użycia, sterylnym, 10% płynnym preparatem białkowym wielowartościowej ludzkiej immunoglobuliny G (IgG) do podawania dożylnego.
Osobnicy będą otrzymywać IVIG w dawce 2 g/kg/miesiąc przez 6 miesięcy.
Każda dawka zostanie podzielona na 2 do 4 infuzji w kolejnych dniach, aby osiągnąć całkowitą dawkę miesięczną.
|
Pacjenci będą otrzymywać 2 g/kg/mc Privigen® przez 6 miesięcy, jeśli zostaną losowo przydzieleni do grupy terapeutycznej.
|
|
Komparator placebo: Placebo (Albuminar-5)
Albuminar-5 to sterylny roztwór albuminy uzyskany z dużych pul osocza żylnego dorosłego człowieka i stosowany jako placebo w tym badaniu.
Albuminar-5 będzie podawany dożylnie, a każda dawka zostanie podzielona na 2 do 4 infuzji w kolejnych dniach, aby osiągnąć całkowitą dawkę miesięczną.
|
Pacjenci będą otrzymywać 2 g/kg/mc Privigen® przez 6 miesięcy, jeśli zostaną losowo przydzieleni do grupy terapeutycznej.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aby zbadać wpływ IVIG na skórę u pacjentów z twardziną skóry
Ramy czasowe: Na wizycie 4 mies
|
Zmodyfikowana ocena skóry Rodnan (mRSS) zostanie wykorzystana do określenia zmian w skórze
|
Na wizycie 4 mies
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aby określić jakąkolwiek toksyczność IVIG w twardzinie skóry
Ramy czasowe: Na wizycie 4 mies
|
Oceny laboratoryjne (pełna morfologia krwi (CBC), w tym wątroby i elektrolitów z różnicowaniem, całkowity profil metaboliczny (CMP), w tym kreatynina i test Coombsa) będą wykonywane co miesiąc w celu monitorowania toksyczności.
|
Na wizycie 4 mies
|
|
Aby ocenić wpływ IVIG na czynność płuc
Ramy czasowe: Na wizycie 4 mies
|
W celu określenia tych zmian zostaną przeprowadzone testy czynnościowe płuc (PFT).
|
Na wizycie 4 mies
|
|
Parametry mięśniowe, stawowe i zapalne
Ramy czasowe: Na wizycie 4 mies
|
Wykonane poprzez wykonanie badania fizykalnego
|
Na wizycie 4 mies
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aby zbadać wpływ IVIG na skórę u pacjentów z twardziną skóry
Ramy czasowe: Na wizycie 6 mies
|
Zmodyfikowana ocena skóry Rodnan (mRSS) zostanie wykorzystana do określenia zmian w skórze
|
Na wizycie 6 mies
|
|
Aby określić jakąkolwiek toksyczność IVIG w twardzinie skóry
Ramy czasowe: Na wizycie 6 mies
|
Oceny laboratoryjne (pełna morfologia krwi (CBC), w tym wątroby i elektrolitów z różnicowaniem, całkowity profil metaboliczny (CMP), w tym kreatynina i test Coombsa) będą wykonywane co miesiąc w celu monitorowania toksyczności.
|
Na wizycie 6 mies
|
|
Aby ocenić wpływ IVIG na czynność płuc
Ramy czasowe: Na wizycie 6 mies
|
W celu określenia tych zmian zostaną przeprowadzone testy czynnościowe płuc (PFT).
|
Na wizycie 6 mies
|
|
Zbadanie biologicznego wpływu IVIG na macierze genowe w biopsjach skóry
Ramy czasowe: Na wizycie 6 mies
|
Podczas wizyty początkowej iw 6. miesiącu zostanie pobrana biopsja skóry w celu określenia biologicznego wpływu IVIG na skórę.
|
Na wizycie 6 mies
|
|
Parametry mięśniowe, stawowe i zapalne
Ramy czasowe: Na wizycie 6 mies
|
W celu ustalenia tych zmian zostanie przeprowadzone badanie fizykalne
|
Na wizycie 6 mies
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Virginia D Steen, MD, Georgetown University Hospital
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 kwietnia 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 stycznia 2018
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 stycznia 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
28 stycznia 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
4 lutego 2013
Pierwszy wysłany (Oszacować)
6 lutego 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 lipca 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 lipca 2018
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- Pro00000052
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .