Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

IVIG-behandling ved systemisk sklerose

13. juli 2018 opdateret af: Georgetown University

En dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​intravenøs immunglobulinbehandling hos patienter med systemisk sklerose

Formålet med denne forskning er at undersøge virkningerne af Privigen (intravenøst ​​immunglobulin) på huden hos patienter med sklerodermi. Cirka 24 forsøgspersoner vil deltage i dette investigator-initierede studie på Georgetown University Hospital og Johns Hopkins Hospital. Denne undersøgelse vil vare i et år (12 måneder). Denne forskning udføres, fordi systemisk sklerose kan forårsage alvorlig, progressiv organinvolvering. Forskerne håber, at denne undersøgelsesbehandling vil forbedre resultaterne af denne sygdom, herunder hud-, muskel-, led-, mave-tarm- og lungepåvirkning.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efterforskerne foreslår et dobbeltblindt kontrolleret forsøg med 24 patienter med Privigen® (immun globulin intravenøst ​​(humant), 10 % væskebehandling) med 3:1 randomisering. Personer med sklerodermi vil få 2 g/kg/md. Privigen® eller placebo (Albuminar®-5) i 6 måneder. Sklerodermi er generelt en progressiv sygdom, og mens huden forbedres med tiden hos nogle patienter, har andre en progressiv sygdom på trods af aggressiv behandling. Også spontan forbedring i andre organsystemer er endnu mindre sandsynlig. Patienter, der deltager i forsøget, vil ikke have reageret på standardbehandling i løbet af de sidste 4 måneder. Efterforskerne mener således, at enhver faktisk observeret forbedring kan tilskrives IVIG-behandlingen. Da dette er et pilotstudie, vil fremtidige større kontrollerede forsøg være nødvendige for klart at demonstrere effektiviteten, men efterforskerne håber, at denne undersøgelse vil give os signaler, der vil guide det fremtidige kliniske forsøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21224
        • Johns Hopkins Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diffus systemisk sklerose med aktiv hudinvolvering som defineret som en mRSS >12, uden forbedring eller forværring i de foregående 4 måneder på trods af behandling med methotrexat, cellcept, imuran eller anti-TNF-middel;
  • 18 år eller ældre;
  • Sygdomsvarighed på mindre end 5 år fra det første ikke-Raynauds symptom på sklerodermi.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af mere end 10 mg prednison eller en hvilken som helst dosis cytoxan, d-penicillamin eller rituximab inden for de sidste 3 måneder;
  • Anamnese med dyb venetrombose (DVT), slagtilfælde eller andet tromboembolisk fænomen;
  • Anamnese med anafylaksi eller anden alvorlig reaktion på humant blod eller blodprodukter.
  • Absolut IgA-mangel
  • En forudgående modtagelse af IVIg-behandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Privigen
Privigen er et brugsklart, sterilt, 10 % proteinvæskepræparat af polyvalent humant immunglobulin G (IgG) til intravenøs administration. Forsøgspersonerne vil få 2 g/kg/måned IVIG i 6 måneder. Hver dosis opdeles i 2 til 4 infusioner på på hinanden følgende dage for at opnå den samlede månedlige dosis.
Biologisk: Privigen
Forsøgspersoner vil modtage 2 g/kg/måned Privigen® i 6 måneder, hvis de er randomiseret til behandlingsgruppen.
Placebo komparator: Placebo (album-5)
Albuminar-5 er en steril opløsning af albumin opnået fra store puljer af voksent menneskeligt venøst ​​plasma og brugt som placebo i denne undersøgelse. Albuminar-5 vil blive administreret intravenøst, og hver dosis vil blive opdelt i 2 til 4 infusioner på på hinanden følgende dage for at opnå den samlede månedlige dosis.
Biologisk: Privigen
Forsøgspersoner vil modtage 2 g/kg/måned Privigen® i 6 måneder, hvis de er randomiseret til behandlingsgruppen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At studere virkningerne af IVIG på huden hos patienter med sklerodermi
Tidsramme: Ved 4 måneders besøg
Den modificerede Rodnan Skin Score (mRSS) vil blive brugt til at bestemme ændringerne i huden
Ved 4 måneders besøg

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at bestemme eventuel toksicitet af IVIG ved sklerodermi
Tidsramme: Ved 4 måneders besøg
Laboratorievurderinger (Complete Blood Count (CBC) inklusive lever og elektrolytter med differentiering, Complete Metabolic Profile (CMP) inklusive kreatinin og Coombs-test) vil blive udført månedligt for at overvåge toksicitet.
Ved 4 måneders besøg
At evaluere virkningerne af IVIG på lungefunktionen
Tidsramme: Ved 4 måneders besøg
Lungefunktionstests (PFT'er) vil blive udført for at bestemme disse ændringer.
Ved 4 måneders besøg
Muskel-, led- og inflammatoriske parametre
Tidsramme: Ved 4 måneders besøg
Udført ved at udføre en fysisk undersøgelse
Ved 4 måneders besøg

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At studere virkningerne af IVIG på huden hos patienter med sklerodermi
Tidsramme: Ved 6 måneders besøg
Den modificerede Rodnan Skin Score (mRSS) vil blive brugt til at bestemme ændringerne i huden
Ved 6 måneders besøg
For at bestemme eventuel toksicitet af IVIG ved sklerodermi
Tidsramme: Ved 6 måneders besøg
Laboratorievurderinger (Complete Blood Count (CBC) inklusive lever og elektrolytter med differentiering, Complete Metabolic Profile (CMP) inklusive kreatinin og Coombs-test) vil blive udført månedligt for at overvåge toksicitet.
Ved 6 måneders besøg
At evaluere virkningerne af IVIG på lungefunktionen
Tidsramme: Ved 6 måneders besøg
Lungefunktionstests (PFT'er) vil blive udført for at bestemme disse ændringer.
Ved 6 måneders besøg
At studere de biologiske virkninger af IVIG på genarrays i hudbiopsier
Tidsramme: Ved 6 måneders besøg
En hudbiopsi vil blive taget ved baseline og måned 6 besøg for at bestemme de biologiske virkninger af IVIG på huden.
Ved 6 måneders besøg
Muskel-, led- og inflammatoriske parametre
Tidsramme: Ved 6 måneders besøg
En fysisk undersøgelse vil blive udført for at fastslå disse ændringer
Ved 6 måneders besøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Georgetown University

Samarbejdspartnere

CSL Behring

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Virginia D Steen, MD, Georgetown University Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2018

Studieafslutning (Forventet)

1. januar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. januar 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. februar 2013

Først opslået (Skøn)

6. februar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. juli 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. juli 2018

Sidst verificeret

1. januar 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00000052

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Systemisk sklerose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner