Tratamiento IVIG en Esclerosis Sistémica
13 de julio de 2018 actualizado por: Georgetown University
Un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia del tratamiento con inmunoglobulina intravenosa en pacientes con esclerosis sistémica
El propósito de esta investigación es estudiar los efectos de Privigen (inmunoglobulina intravenosa) en la piel de pacientes con esclerodermia.
Aproximadamente 24 sujetos participarán en este estudio iniciado por un investigador en el Hospital de la Universidad de Georgetown y el Hospital Johns Hopkins.
Este estudio tendrá una duración de un año (12 meses).
Esta investigación se lleva a cabo porque la esclerosis sistémica puede provocar una afectación orgánica grave y progresiva.
Los investigadores esperan que el tratamiento de este estudio mejore los resultados en esta enfermedad, incluida la afectación de la piel, los músculos, las articulaciones, el sistema gastrointestinal y los pulmones.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los investigadores proponen un ensayo controlado doble ciego de 24 pacientes con Privigen® (inmunoglobulina intravenosa (humana), tratamiento líquido al 10 %) con aleatorización 3:1.
Los sujetos con esclerodermia recibirán 2 g/kg/mes de Privigen® o placebo (Albuminar®-5) durante 6 meses.
La esclerodermia es generalmente una enfermedad progresiva, y aunque la piel mejora con el tiempo en algunos pacientes, otros tienen una enfermedad progresiva a pesar del tratamiento agresivo.
Además, la mejora espontánea en otros sistemas de órganos es aún menos probable.
Los pacientes ingresados en el ensayo no habrán respondido al tratamiento estándar de atención durante los últimos 4 meses.
Por lo tanto, los investigadores creen que cualquier mejora real observada se puede atribuir al tratamiento con IVIG.
Dado que este es un estudio piloto, serán necesarios futuros ensayos controlados más grandes para demostrar claramente la eficacia, pero los investigadores esperan que este estudio nos brinde señales que guíen el futuro ensayo clínico.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
14
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
- Johns Hopkins Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Esclerosis sistémica difusa con afectación activa de la piel definida como mRSS > 12, sin mejoría o empeoramiento en los 4 meses previos a pesar del tratamiento con metotrexato, cellcept, imuran o agente anti-TNF;
- 18 años de edad o más;
- Duración de la enfermedad de menos de 5 años desde el primer síntoma de esclerodermia que no es de Raynaud.
Criterio de exclusión:
- Uso de más de 10 mg de prednisona o cualquier dosis de citoxan, d-penicilamina o rituximab en los últimos 3 meses;
- Antecedentes de trombosis venosa profunda (TVP), accidente cerebrovascular u otro fenómeno tromboembólico;
- Antecedentes de anafilaxia u otra reacción grave a la sangre o productos sanguíneos humanos.
- Deficiencia absoluta de IgA
- Una recepción previa de tratamiento con IgIV
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Privigen
Privigen es una preparación líquida de inmunoglobulina G humana polivalente (IgG) al 10 %, estéril y lista para usar, para administración intravenosa.
Los sujetos recibirán 2 g/kg/mes de IVIG durante 6 meses.
Cada dosis se dividirá en 2 a 4 infusiones en días consecutivos para alcanzar la dosis mensual total.
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Los sujetos recibirán 2 g/kg/mes de Privigen® durante 6 meses si se aleatorizan al grupo de tratamiento.
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Comparador de placebos: Placebo (Albuminar-5)
Albuminar-5 es una solución estéril de albúmina obtenida de grandes cantidades de plasma venoso humano adulto y utilizada como placebo en este estudio.
Albuminar-5 se administrará por vía intravenosa y cada dosis se dividirá en 2 a 4 infusiones en días consecutivos para alcanzar la dosis mensual total.
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Los sujetos recibirán 2 g/kg/mes de Privigen® durante 6 meses si se aleatorizan al grupo de tratamiento.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Estudiar los efectos de la IVIG en la piel de pacientes con esclerodermia
Periodo de tiempo: En la visita de los 4 meses
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La puntuación de la piel de Rodnan modificada (mRSS) se utilizará para determinar los cambios en la piel
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En la visita de los 4 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Para determinar cualquier toxicidad de la IVIG en la esclerodermia
Periodo de tiempo: En la visita de los 4 meses
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Mensualmente se realizarán evaluaciones de laboratorio (recuento sanguíneo completo (CBC) que incluye hígado y electrolitos con diferenciación, perfil metabólico completo (CMP) que incluye creatinina y prueba de Coombs) para controlar la toxicidad.
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En la visita de los 4 meses
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Evaluar los efectos de la IVIG sobre la función pulmonar
Periodo de tiempo: En la visita de los 4 meses
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Se realizarán pruebas de función pulmonar (PFT) para determinar estos cambios.
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En la visita de los 4 meses
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Parámetros musculares, articulares e inflamatorios
Periodo de tiempo: En la visita de los 4 meses
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Realizado mediante la realización de un examen físico
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En la visita de los 4 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Estudiar los efectos de la IVIG en la piel de pacientes con esclerodermia
Periodo de tiempo: En la visita de los 6 meses
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La puntuación de la piel de Rodnan modificada (mRSS) se utilizará para determinar los cambios en la piel
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En la visita de los 6 meses
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Para determinar cualquier toxicidad de la IVIG en la esclerodermia
Periodo de tiempo: En la visita de los 6 meses
|
Mensualmente se realizarán evaluaciones de laboratorio (recuento sanguíneo completo (CBC) que incluye hígado y electrolitos con diferenciación, perfil metabólico completo (CMP) que incluye creatinina y prueba de Coombs) para controlar la toxicidad.
|
En la visita de los 6 meses
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Evaluar los efectos de la IVIG sobre la función pulmonar
Periodo de tiempo: En la visita de los 6 meses
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Se realizarán pruebas de función pulmonar (PFT) para determinar estos cambios.
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En la visita de los 6 meses
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Estudiar los efectos biológicos de IVIG en matrices de genes en biopsias de piel.
Periodo de tiempo: En la visita de los 6 meses
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Se tomará una biopsia de piel en la visita inicial y en el mes 6 para determinar los efectos biológicos de IVIG en la piel.
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En la visita de los 6 meses
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Parámetros musculares, articulares e inflamatorios
Periodo de tiempo: En la visita de los 6 meses
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Se realizará un examen físico para determinar estos cambios.
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En la visita de los 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Virginia D Steen, MD, Georgetown University Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de enero de 2018
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de enero de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de enero de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2013
Publicado por primera vez (Estimar)
6 de febrero de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de julio de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de julio de 2018
Última verificación
1 de enero de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Pro00000052
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