IVIG-behandling ved systemisk sklerose
13. juli 2018 oppdatert av: Georgetown University
En dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å vurdere sikkerheten og effekten av intravenøs immunoglobulinbehandling hos pasienter med systemisk sklerose
Formålet med denne forskningen er å studere effekten av Privigen (intravenøst immunglobulin) på huden hos pasienter med sklerodermi.
Omtrent 24 forsøkspersoner vil delta i denne etterforsker-initierte studien ved Georgetown University Hospital og Johns Hopkins Hospital.
Denne studien vil vare i ett år (12 måneder).
Denne forskningen gjøres fordi systemisk sklerose kan forårsake alvorlig, progressiv organinvolvering.
Etterforskerne håper at denne studiebehandlingen vil forbedre resultatene av denne sykdommen, inkludert hud-, muskel-, ledd-, gastrointestinale og lungepåvirkning.
Studieoversikt
Status
Ukjent
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Etterforskerne foreslår en dobbeltblind kontrollert studie av 24 pasienter med Privigen® (Immune Globulin Intravenous (Human), 10 % flytende behandling) med 3:1 randomisering.
Personer med sklerodermi vil få 2 g/kg/mnd Privigen® eller placebo (Albuminar®-5) i 6 måneder.
Sklerodermi er generelt en progressiv sykdom, og mens huden forbedres med tiden hos noen pasienter, har andre progressiv sykdom til tross for aggressiv behandling.
Også spontan forbedring i andre organsystemer er enda mindre sannsynlig.
Pasienter som deltar i studien vil ikke ha svart på standardbehandling i løpet av de siste 4 månedene.
Dermed mener etterforskerne at enhver faktisk observert forbedring kan tilskrives IVIG-behandlingen.
Siden dette er en pilotstudie, vil fremtidige større kontrollerte studier være nødvendige for å tydelig demonstrere effektiviteten, men etterforskerne håper at denne studien vil gi oss signaler som vil lede den fremtidige kliniske studien.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
14
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20007
- Georgetown University Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21224
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diffus systemisk sklerose med aktiv hudinvolvering som definert som en mRSS >12, uten bedring eller forverring de siste 4 månedene til tross for behandling med metotreksat, cellcept, imuran eller anti-TNF-middel;
- 18 år eller eldre;
- Sykdomsvarighet på mindre enn 5 år fra det første ikke-Raynauds symptom på sklerodermi.
Ekskluderingskriterier:
- Bruk av mer enn 10 mg prednison, eller en hvilken som helst dose cytoxan, d-penicillamin eller rituximab i løpet av de siste 3 månedene;
- Anamnese med dyp venetrombose (DVT), hjerneslag eller andre tromboemboliske fenomener;
- Anamnese med anafylaksi eller andre alvorlige reaksjoner på humant blod eller blodprodukter.
- Absolutt IgA-mangel
- En tidligere mottak av IVIg-behandling
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Privigen
Privigen er et klar-til-bruk, sterilt, 10 % protein flytende preparat av polyvalent humant immunglobulin G (IgG) for intravenøs administrering.
Forsøkspersonene vil få 2 g/kg/måned IVIG i 6 måneder.
Hver dose deles i 2 til 4 infusjoner på påfølgende dager for å oppnå den totale månedlige dosen.
|
Forsøkspersoner vil motta 2 g/kg/mnd Privigen® i 6 måneder hvis de blir randomisert til behandlingsgruppen.
|
|
Placebo komparator: Placebo (album-5)
Albuminar-5 er en steril løsning av albumin hentet fra store samlinger av voksent menneskelig venøst plasma og brukt som placebo i denne studien.
Albuminar-5 vil bli administrert intravenøst og hver dose deles i 2 til 4 infusjoner på påfølgende dager for å oppnå den totale månedlige dosen.
|
Forsøkspersoner vil motta 2 g/kg/mnd Privigen® i 6 måneder hvis de blir randomisert til behandlingsgruppen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å studere effekten av IVIG på huden hos pasienter med sklerodermi
Tidsramme: Ved 4 måneders besøk
|
Den modifiserte Rodnan Skin Score (mRSS) vil bli brukt til å bestemme endringene i huden
|
Ved 4 måneders besøk
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å bestemme eventuell toksisitet av IVIG ved sklerodermi
Tidsramme: Ved 4 måneders besøk
|
Laboratorievurderinger (Complete Blood Count (CBC) inkludert lever og elektrolytter med differensiering, Complete Metabolic Profile (CMP) inkludert kreatinin, og Coombs test) vil bli utført månedlig for å overvåke toksisitet.
|
Ved 4 måneders besøk
|
|
For å evaluere effekten av IVIG på lungefunksjonen
Tidsramme: Ved 4 måneders besøk
|
Lungefunksjonstester (PFT) vil bli utført for å bestemme disse endringene.
|
Ved 4 måneders besøk
|
|
Muskel-, ledd- og inflammatoriske parametere
Tidsramme: Ved 4 måneders besøk
|
Utført ved å utføre en fysisk undersøkelse
|
Ved 4 måneders besøk
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å studere effekten av IVIG på huden hos pasienter med sklerodermi
Tidsramme: Ved 6 måneders besøk
|
Den modifiserte Rodnan Skin Score (mRSS) vil bli brukt til å bestemme endringene i huden
|
Ved 6 måneders besøk
|
|
For å bestemme eventuell toksisitet av IVIG ved sklerodermi
Tidsramme: Ved 6 måneders besøk
|
Laboratorievurderinger (Complete Blood Count (CBC) inkludert lever og elektrolytter med differensiering, Complete Metabolic Profile (CMP) inkludert kreatinin, og Coombs test) vil bli utført månedlig for å overvåke toksisitet.
|
Ved 6 måneders besøk
|
|
For å evaluere effekten av IVIG på lungefunksjonen
Tidsramme: Ved 6 måneders besøk
|
Lungefunksjonstester (PFT) vil bli utført for å bestemme disse endringene.
|
Ved 6 måneders besøk
|
|
For å studere de biologiske effektene av IVIG på genarrays i hudbiopsier
Tidsramme: Ved 6 måneders besøk
|
En hudbiopsi vil bli tatt ved baseline- og måned 6-besøket for å fastslå de biologiske effektene av IVIG på huden.
|
Ved 6 måneders besøk
|
|
Muskel-, ledd- og inflammatoriske parametere
Tidsramme: Ved 6 måneders besøk
|
En fysisk undersøkelse vil bli utført for å fastslå disse endringene
|
Ved 6 måneders besøk
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Virginia D Steen, MD, Georgetown University Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. april 2013
Primær fullføring (Faktiske)
1. januar 2018
Studiet fullført (Forventet)
1. januar 2019
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. januar 2013
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. februar 2013
Først lagt ut (Anslag)
6. februar 2013
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. juli 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. juli 2018
Sist bekreftet
1. januar 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Pro00000052
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .