Tratamento com IVIG na Esclerose Sistêmica
13 de julho de 2018 atualizado por: Georgetown University
Um estudo duplo-cego, randomizado e controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia do tratamento com imunoglobulina intravenosa em pacientes com esclerose sistêmica
O objetivo desta pesquisa é estudar os efeitos de Privigen (imunoglobulina intravenosa) na pele em pacientes com esclerodermia.
Aproximadamente 24 indivíduos participarão deste estudo iniciado pelo investigador no Georgetown University Hospital e no Johns Hopkins Hospital.
Este estudo terá a duração de um ano (12 meses).
Esta pesquisa está sendo realizada porque a esclerose sistêmica pode causar envolvimento grave e progressivo de órgãos.
Os investigadores esperam que o tratamento do estudo melhore os resultados nesta doença, incluindo envolvimento da pele, músculos, articulações, gastrointestinal e pulmão.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os investigadores propõem um estudo duplo-cego controlado de 24 pacientes com Privigen® (Imunoglobulina Intravenosa (Humana), tratamento líquido a 10%) com randomização 3:1.
Indivíduos com esclerodermia receberão 2 g/kg/mês de Privigen® ou placebo (Albuminar®-5) por 6 meses.
A esclerodermia geralmente é uma doença progressiva e, embora a pele melhore com o tempo em alguns pacientes, outros apresentam doença progressiva, apesar do tratamento agressivo.
Além disso, a melhora espontânea em outros sistemas de órgãos é ainda menos provável.
Os pacientes incluídos no estudo não responderam ao tratamento padrão nos últimos 4 meses.
Assim, os investigadores acreditam que qualquer melhora real observada pode ser atribuída ao tratamento com IVIG.
Como este é um estudo piloto, serão necessários futuros ensaios controlados maiores para demonstrar claramente a eficácia, mas os investigadores esperam que este estudo nos dê sinais que orientem o futuro ensaio clínico.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
14
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Georgetown University Hospital
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-
Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
- Johns Hopkins Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Esclerose sistêmica difusa com envolvimento cutâneo ativo definido como mRSS >12, sem melhora ou piora nos últimos 4 meses, apesar do tratamento com metotrexato, cellcept, imuran ou agente anti-TNF;
- 18 anos de idade ou mais;
- Duração da doença inferior a 5 anos a partir do primeiro sintoma não-Raynaud de esclerodermia.
Critério de exclusão:
- Uso de mais de 10 mg de prednisona ou qualquer dose de citoxan, d-penicilamina ou rituximabe nos últimos 3 meses;
- História de trombose venosa profunda (TVP), acidente vascular cerebral ou outro fenômeno tromboembólico;
- História de anafilaxia ou outra reação grave ao sangue humano ou produtos sanguíneos.
- Deficiência absoluta de IgA
- Um recebimento prévio de tratamento com IVIg
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Privigen
Privigen é uma preparação líquida, estéril, com 10% de proteína, pronta para uso, de imunoglobulina humana polivalente G (IgG) para administração intravenosa.
Os indivíduos receberão 2 g/kg/mês de IVIG por 6 meses.
Cada dose será dividida em 2 a 4 infusões em dias consecutivos para atingir a dose mensal total.
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Os indivíduos receberão 2 g/kg/mês de Privigen® por 6 meses se forem randomizados para o grupo de tratamento.
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Comparador de Placebo: Placebo (Albuminar-5)
Albuminar-5 é uma solução estéril de albumina obtida de grandes pools de plasma venoso humano adulto e usada como placebo neste estudo.
Albuminar-5 será administrado por via intravenosa e cada dose será dividida em 2 a 4 infusões em dias consecutivos para atingir a dose mensal total.
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Os indivíduos receberão 2 g/kg/mês de Privigen® por 6 meses se forem randomizados para o grupo de tratamento.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Estudar os efeitos da IVIG na pele de pacientes com esclerodermia
Prazo: Na visita de 4 meses
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O Rodnan Skin Score modificado (mRSS) será usado para determinar as mudanças na pele
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Na visita de 4 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Para determinar qualquer toxicidade de IVIG na esclerodermia
Prazo: Na visita de 4 meses
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Avaliações laboratoriais (hemograma completo (hemograma) incluindo fígado e eletrólitos com diferenciação, perfil metabólico completo (CMP) incluindo creatinina e teste de Coombs) serão realizadas mensalmente para monitorar a toxicidade.
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Na visita de 4 meses
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Avaliar os efeitos da IVIG na função pulmonar
Prazo: Na visita de 4 meses
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Testes de função pulmonar (PFTs) serão realizados para determinar essas alterações.
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Na visita de 4 meses
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Parâmetros musculares, articulares e inflamatórios
Prazo: Na visita de 4 meses
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Feito através da realização de um exame físico
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Na visita de 4 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Estudar os efeitos da IVIG na pele de pacientes com esclerodermia
Prazo: Na visita de 6 meses
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O Rodnan Skin Score modificado (mRSS) será usado para determinar as mudanças na pele
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Na visita de 6 meses
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Para determinar qualquer toxicidade de IVIG na esclerodermia
Prazo: Na visita de 6 meses
|
Avaliações laboratoriais (hemograma completo (hemograma) incluindo fígado e eletrólitos com diferenciação, perfil metabólico completo (CMP) incluindo creatinina e teste de Coombs) serão realizadas mensalmente para monitorar a toxicidade.
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Na visita de 6 meses
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Avaliar os efeitos da IVIG na função pulmonar
Prazo: Na visita de 6 meses
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Testes de função pulmonar (PFTs) serão realizados para determinar essas alterações.
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Na visita de 6 meses
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Estudar os efeitos biológicos de IVIG em matrizes de genes em biópsias de pele
Prazo: Na visita de 6 meses
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Uma biópsia de pele será feita na consulta inicial e no mês 6 para determinar os efeitos biológicos do IVIG na pele.
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Na visita de 6 meses
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Parâmetros musculares, articulares e inflamatórios
Prazo: Na visita de 6 meses
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Um exame físico será realizado para determinar essas alterações
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Na visita de 6 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Virginia D Steen, MD, Georgetown University Hospital
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de abril de 2013
Conclusão Primária (Real)
1 de janeiro de 2018
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de janeiro de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de janeiro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de fevereiro de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
6 de fevereiro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de julho de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de julho de 2018
Última verificação
1 de janeiro de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Pro00000052
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