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Trattamento IVIG nella sclerosi sistemica

13 luglio 2018 aggiornato da: Georgetown University

Uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento con immunoglobuline per via endovenosa in pazienti con sclerosi sistemica

Lo scopo di questa ricerca è studiare gli effetti di Privigen (immunoglobulina endovenosa) sulla pelle in pazienti con sclerodermia. Circa 24 soggetti prenderanno parte a questo studio avviato dai ricercatori presso il Georgetown University Hospital e il Johns Hopkins Hospital. Questo studio durerà per un anno (12 mesi). Questa ricerca viene condotta perché la sclerosi sistemica può causare un coinvolgimento d'organo grave e progressivo. I ricercatori sperano che questo trattamento in studio migliorerà i risultati di questa malattia, compreso il coinvolgimento della pelle, dei muscoli, delle articolazioni, del tratto gastrointestinale e dei polmoni.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I ricercatori propongono uno studio controllato in doppio cieco su 24 pazienti con Privigen® (Immune Globulin Intravenous (Human), 10% liquid treatment) con randomizzazione 3:1. Ai soggetti con sclerodermia verranno somministrati 2 g/kg/mese di Privigen® o placebo (Albuminar®-5) per 6 mesi. La sclerodermia è generalmente una malattia progressiva e mentre la pelle migliora con il tempo in alcuni pazienti, altri hanno una malattia progressiva nonostante il trattamento aggressivo. Inoltre, il miglioramento spontaneo in altri sistemi di organi è ancora meno probabile. I pazienti inseriti nello studio non avranno risposto al trattamento standard di cura negli ultimi 4 mesi. Pertanto, i ricercatori ritengono che qualsiasi miglioramento effettivo osservato possa essere attribuito al trattamento IVIG. Poiché si tratta di uno studio pilota, saranno necessari futuri studi controllati più ampi per dimostrare chiaramente l'efficacia, ma i ricercatori sperano che questo studio ci dia segnali che guideranno la futura sperimentazione clinica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Georgetown University Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21224
        • Johns Hopkins Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Sclerosi sistemica diffusa con coinvolgimento cutaneo attivo definito come mRSS >12, senza miglioramento o peggioramento nei 4 mesi precedenti nonostante il trattamento con metotrexato, cellcept, imuran o agente anti-TNF;
  • 18 anni o più;
  • Durata della malattia inferiore a 5 anni dal primo sintomo di sclerodermia non di Raynaud.

Criteri di esclusione:

  • Uso di più di 10 mg di prednisone o qualsiasi dose di cytoxan, d-penicillamina o rituximab negli ultimi 3 mesi;
  • Storia di trombosi venosa profonda (TVP), ictus o altri fenomeni tromboembolici;
  • Storia di anafilassi o altra grave reazione al sangue umano o ai suoi derivati.
  • Deficit assoluto di IgA
  • Una precedente ricezione del trattamento IVIg

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Privigen
Privigen è una preparazione liquida pronta per l'uso, sterile, proteica al 10% di immunoglobulina umana polivalente G (IgG) per somministrazione endovenosa. Ai soggetti verranno somministrati 2 g/kg/mese di IVIG per 6 mesi. Ogni dose sarà suddivisa in 2-4 infusioni in giorni consecutivi per raggiungere la dose mensile totale.
Biologico: Privigen
I soggetti riceveranno 2 g/kg/mese di Privigen® per 6 mesi se randomizzati nel gruppo di trattamento.
Comparatore placebo: Placebo (Albuminar-5)
Albuminar-5 è una soluzione sterile di albumina ottenuta da grandi pool di plasma venoso umano adulto e utilizzata come placebo in questo studio. Albuminar-5 sarà somministrato per via endovenosa e ciascuna dose sarà suddivisa in 2-4 infusioni in giorni consecutivi per raggiungere la dose mensile totale.
Biologico: Privigen
I soggetti riceveranno 2 g/kg/mese di Privigen® per 6 mesi se randomizzati nel gruppo di trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per studiare gli effetti di IVIG sulla pelle nei pazienti con sclerodermia
Lasso di tempo: Alla visita di 4 mesi
Il Rodnan Skin Score (mRSS) modificato verrà utilizzato per determinare i cambiamenti nella pelle
Alla visita di 4 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinare l'eventuale tossicità delle IVIG nella sclerodermia
Lasso di tempo: Alla visita di 4 mesi
Le valutazioni di laboratorio (emocromo completo (CBC) inclusi fegato ed elettroliti con differenziazione, profilo metabolico completo (CMP) inclusa la creatinina e test di Coombs) verranno eseguite mensilmente per monitorare la tossicità.
Alla visita di 4 mesi
Per valutare gli effetti di IVIG sulla funzione polmonare
Lasso di tempo: Alla visita di 4 mesi
Verranno eseguiti test di funzionalità polmonare (PFT) per determinare questi cambiamenti.
Alla visita di 4 mesi
Parametri muscolari, articolari e infiammatori
Lasso di tempo: Alla visita di 4 mesi
Fatto eseguendo un esame fisico
Alla visita di 4 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per studiare gli effetti di IVIG sulla pelle nei pazienti con sclerodermia
Lasso di tempo: Alla visita di 6 mesi
Il Rodnan Skin Score (mRSS) modificato verrà utilizzato per determinare i cambiamenti nella pelle
Alla visita di 6 mesi
Determinare l'eventuale tossicità delle IVIG nella sclerodermia
Lasso di tempo: Alla visita di 6 mesi
Le valutazioni di laboratorio (emocromo completo (CBC) inclusi fegato ed elettroliti con differenziazione, profilo metabolico completo (CMP) inclusa la creatinina e test di Coombs) verranno eseguite mensilmente per monitorare la tossicità.
Alla visita di 6 mesi
Per valutare gli effetti di IVIG sulla funzione polmonare
Lasso di tempo: Alla visita di 6 mesi
Verranno eseguiti test di funzionalità polmonare (PFT) per determinare questi cambiamenti.
Alla visita di 6 mesi
Studiare gli effetti biologici delle IVIG sugli array genici nelle biopsie cutanee
Lasso di tempo: Alla visita di 6 mesi
Una biopsia cutanea verrà eseguita alla visita di base e al mese 6 per determinare gli effetti biologici delle IVIG sulla pelle.
Alla visita di 6 mesi
Parametri muscolari, articolari e infiammatori
Lasso di tempo: Alla visita di 6 mesi
Verrà eseguito un esame fisico per determinare questi cambiamenti
Alla visita di 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Georgetown University

Collaboratori

CSL Behring

Investigatori

  • Investigatore principale: Virginia D Steen, MD, Georgetown University Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2018

Completamento dello studio (Anticipato)

1 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 gennaio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 febbraio 2013

Primo Inserito (Stima)

6 febbraio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 luglio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 luglio 2018

Ultimo verificato

1 gennaio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00000052

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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