IVIG-behandeling bij systemische sclerose
13 juli 2018 bijgewerkt door: Georgetown University
Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van intraveneuze immunoglobulinebehandeling bij patiënten met systemische sclerose te beoordelen
Het doel van dit onderzoek is het bestuderen van de effecten van Privigen (intraveneuze immunoglobuline) op de huid bij patiënten met sclerodermie.
Ongeveer 24 proefpersonen zullen deelnemen aan deze door de onderzoeker geïnitieerde studie in het Georgetown University Hospital en het Johns Hopkins Hospital.
Deze studie duurt een jaar (12 maanden).
Dit onderzoek wordt gedaan omdat systemische sclerose ernstige, progressieve orgaanbetrokkenheid kan veroorzaken.
De onderzoekers hopen dat deze onderzoeksbehandeling de resultaten bij deze ziekte zal verbeteren, inclusief huid-, spier-, gewrichts-, gastro-intestinale en longbetrokkenheid.
Studie Overzicht
Toestand
Onbekend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De onderzoekers stellen een dubbelblinde gecontroleerde studie voor van 24 patiënten met Privigen® (Immuun Globuline Intraveneus (Humaan), 10% vloeibare behandeling) met 3:1 randomisatie.
Proefpersonen met sclerodermie krijgen 2 g/kg/maand Privigen® of placebo (Albuminar®-5) gedurende 6 maanden.
Sclerodermie is over het algemeen een progressieve ziekte, en hoewel de huid bij sommige patiënten met de tijd verbetert, hebben anderen een progressieve ziekte ondanks agressieve behandeling.
Ook is spontane verbetering in andere orgaansystemen nog minder waarschijnlijk.
Patiënten die deelnemen aan het onderzoek zullen de afgelopen 4 maanden niet hebben gereageerd op de standaardbehandeling.
De onderzoekers zijn dus van mening dat elke daadwerkelijk waargenomen verbetering kan worden toegeschreven aan de IVIG-behandeling.
Aangezien dit een pilootstudie is, zullen toekomstige grotere gecontroleerde onderzoeken nodig zijn om de effectiviteit duidelijk aan te tonen, maar de onderzoekers hopen dat deze studie ons signalen zal geven die de toekomstige klinische proef zullen sturen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
14
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
- Georgetown University Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21224
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
16 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diffuse systemische sclerose met actieve huidbetrokkenheid zoals gedefinieerd als een mRSS >12, zonder verbetering of verslechtering in de voorgaande 4 maanden ondanks behandeling met methotrexaat, cellcept, imuran of anti-TNF-middel;
- 18 jaar of ouder;
- Ziekteduur van minder dan 5 jaar vanaf het eerste niet-Raynaud-symptoom van sclerodermie.
Uitsluitingscriteria:
- Gebruik van meer dan 10 mg prednison of een dosis cytoxan, d-penicillamine of rituximab in de afgelopen 3 maanden;
- Geschiedenis van diepe veneuze trombose (DVT), beroerte of ander trombo-embolisch fenomeen;
- Geschiedenis van anafylaxie of andere ernstige reactie op menselijk bloed of bloedproducten.
- Absolute IgA-deficiëntie
- Een voorafgaande ontvangst van een IVIg-behandeling
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Privigen
Privigen is een gebruiksklaar, steriel, 10% eiwit vloeibaar preparaat van polyvalent humaan immunoglobuline G (IgG) voor intraveneuze toediening.
Proefpersonen krijgen gedurende 6 maanden 2 g/kg/maand IVIG.
Elke dosis wordt opgesplitst in 2 tot 4 infusies op opeenvolgende dagen om de totale maandelijkse dosis te bereiken.
|
Proefpersonen krijgen 2 g/kg/maand Privigen® gedurende 6 maanden indien gerandomiseerd naar de behandelingsgroep.
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo (Albuminar-5)
Albuminar-5 is een steriele oplossing van albumine verkregen uit grote pools van volwassen menselijk veneus plasma en gebruikt als placebo in dit onderzoek.
Albuminar-5 wordt intraveneus toegediend en elke dosis wordt opgesplitst in 2 tot 4 infusies op opeenvolgende dagen om de totale maandelijkse dosis te bereiken.
|
Proefpersonen krijgen 2 g/kg/maand Privigen® gedurende 6 maanden indien gerandomiseerd naar de behandelingsgroep.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de effecten van IVIG op de huid te bestuderen bij patiënten met sclerodermie
Tijdsspanne: Bij het bezoek van 4 maanden
|
De gemodificeerde Rodnan Skin Score (mRSS) wordt gebruikt om de veranderingen in de huid te bepalen
|
Bij het bezoek van 4 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om eventuele toxiciteit van IVIG bij sclerodermie te bepalen
Tijdsspanne: Bij het bezoek van 4 maanden
|
Laboratoriumbeoordelingen (volledig bloedbeeld (CBC) inclusief lever en elektrolyten met differentiatie, compleet metabool profiel (CMP) inclusief creatinine en Coombs-test) zullen maandelijks worden uitgevoerd om de toxiciteit te controleren.
|
Bij het bezoek van 4 maanden
|
|
Om de effecten van IVIG op de longfunctie te evalueren
Tijdsspanne: Bij het bezoek van 4 maanden
|
Longfunctietesten (PFT's) zullen worden uitgevoerd om deze veranderingen te bepalen.
|
Bij het bezoek van 4 maanden
|
|
Spier-, gewrichts- en ontstekingsparameters
Tijdsspanne: Bij het bezoek van 4 maanden
|
Gedaan door een lichamelijk onderzoek uit te voeren
|
Bij het bezoek van 4 maanden
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Om de effecten van IVIG op de huid te bestuderen bij patiënten met sclerodermie
Tijdsspanne: Bij het bezoek van 6 maanden
|
De gemodificeerde Rodnan Skin Score (mRSS) wordt gebruikt om de veranderingen in de huid te bepalen
|
Bij het bezoek van 6 maanden
|
|
Om eventuele toxiciteit van IVIG bij sclerodermie te bepalen
Tijdsspanne: Bij het bezoek van 6 maanden
|
Laboratoriumbeoordelingen (volledig bloedbeeld (CBC) inclusief lever en elektrolyten met differentiatie, compleet metabool profiel (CMP) inclusief creatinine en Coombs-test) zullen maandelijks worden uitgevoerd om de toxiciteit te controleren.
|
Bij het bezoek van 6 maanden
|
|
Om de effecten van IVIG op de longfunctie te evalueren
Tijdsspanne: Bij het bezoek van 6 maanden
|
Longfunctietesten (PFT's) zullen worden uitgevoerd om deze veranderingen te bepalen.
|
Bij het bezoek van 6 maanden
|
|
Om de biologische effecten van IVIG op genenreeksen in huidbiopten te bestuderen
Tijdsspanne: Bij het bezoek van 6 maanden
|
Er zal een huidbiopsie worden genomen bij het bezoek aan de basislijn en maand 6 om de biologische effecten van IVIG op de huid te bepalen.
|
Bij het bezoek van 6 maanden
|
|
Spier-, gewrichts- en ontstekingsparameters
Tijdsspanne: Bij het bezoek van 6 maanden
|
Een lichamelijk onderzoek zal worden uitgevoerd om deze veranderingen te bepalen
|
Bij het bezoek van 6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Virginia D Steen, MD, Georgetown University Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 april 2013
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 januari 2018
Studie voltooiing (Verwacht)
1 januari 2019
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 januari 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
4 februari 2013
Eerst geplaatst (Schatting)
6 februari 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
17 juli 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 juli 2018
Laatst geverifieerd
1 januari 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Pro00000052
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Systemische sclerose
-
University of ArkansasBeëindigdPediatrische patiënten met SIRS (Systemic Inflammatory Response Syndrome)Verenigde Staten