Traitement IgIV dans la sclérodermie systémique
13 juillet 2018 mis à jour par: Georgetown University
Une étude en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du traitement par immunoglobuline intraveineuse chez les patients atteints de sclérodermie systémique
Le but de cette recherche est d'étudier les effets de Privigen (immunoglobuline intraveineuse) sur la peau des patients atteints de sclérodermie.
Environ 24 sujets participeront à cette étude initiée par l'investigateur à l'hôpital universitaire de Georgetown et à l'hôpital Johns Hopkins.
Cette étude durera un an (12 mois).
Cette recherche est menée parce que la sclérodermie systémique peut entraîner une atteinte grave et progressive des organes.
Les chercheurs espèrent que ce traitement à l'étude améliorera les résultats dans cette maladie, y compris les atteintes cutanées, musculaires, articulaires, gastro-intestinales et pulmonaires.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les enquêteurs proposent un essai contrôlé en double aveugle de 24 patients avec Privigen® (immunoglobuline intraveineuse (humaine), traitement liquide à 10 %) avec une randomisation 3:1.
Les sujets atteints de sclérodermie recevront 2 g/kg/mois de Privigen® ou un placebo (Albuminar®-5) pendant 6 mois.
La sclérodermie est généralement une maladie évolutive, et bien que la peau s'améliore avec le temps chez certains patients, d'autres ont une maladie évolutive malgré un traitement agressif.
En outre, une amélioration spontanée dans d'autres systèmes d'organes est encore moins probable.
Les patients inclus dans l'essai n'auront pas répondu au traitement standard au cours des 4 derniers mois.
Ainsi, les investigateurs estiment que toute amélioration réelle observée peut être attribuée au traitement IVIG.
S'agissant d'une étude pilote, de futurs essais contrôlés plus importants seront nécessaires pour démontrer clairement l'efficacité, mais les investigateurs espèrent que cette étude nous donnera des signaux qui guideront le futur essai clinique.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
14
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
- Georgetown University Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21224
- Johns Hopkins Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Sclérodermie systémique diffuse avec atteinte cutanée active définie par un mRSS > 12, sans amélioration ni aggravation au cours des 4 mois précédents malgré un traitement par méthotrexate, cellcept, imuran ou agent anti-TNF ;
- 18 ans ou plus;
- Durée de la maladie inférieure à 5 ans à partir du premier symptôme de sclérodermie non Raynaud.
Critère d'exclusion:
- Utilisation de plus de 10 mg de prednisone ou de toute dose de cytoxan, de d-pénicillamine ou de rituximab au cours des 3 derniers mois ;
- Antécédents de thrombose veineuse profonde (TVP), accident vasculaire cérébral ou autre phénomène thromboembolique ;
- Antécédents d'anaphylaxie ou autre réaction grave au sang humain ou aux produits sanguins.
- Déficit absolu en IgA
- Une réception préalable de traitement IgIV
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Privilège
Privigen est une préparation liquide prête à l'emploi, stérile, contenant 10 % de protéines d'immunoglobuline G humaine polyvalente (IgG) pour administration intraveineuse.
Les sujets recevront 2 g/kg/mois d'IgIV pendant 6 mois.
Chaque dose sera fractionnée en 2 à 4 perfusions sur des jours consécutifs pour atteindre la dose mensuelle totale.
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Les sujets recevront 2 g/kg/mois de Privigen® pendant 6 mois s'ils sont randomisés dans le groupe de traitement.
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Comparateur placebo: Placebo (Albuminar-5)
Albuminar-5 est une solution stérile d'albumine obtenue à partir de grands pools de plasma veineux humain adulte et utilisée comme placebo dans cette étude.
Albuminar-5 sera administré par voie intraveineuse et chaque dose sera fractionnée en 2 à 4 perfusions sur des jours consécutifs pour atteindre la dose mensuelle totale.
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Les sujets recevront 2 g/kg/mois de Privigen® pendant 6 mois s'ils sont randomisés dans le groupe de traitement.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Étudier les effets des IgIV sur la peau chez les patients atteints de sclérodermie
Délai: A la visite de 4 mois
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Le Rodnan Skin Score (mRSS) modifié sera utilisé pour déterminer les changements dans la peau
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A la visite de 4 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pour déterminer toute toxicité des IgIV dans la sclérodermie
Délai: A la visite de 4 mois
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Des évaluations de laboratoire (numération sanguine complète (CBC) comprenant le foie et les électrolytes avec différenciation, profil métabolique complet (CMP) comprenant la créatinine et le test de Coombs) seront effectuées mensuellement pour surveiller la toxicité.
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A la visite de 4 mois
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Évaluer les effets des IgIV sur la fonction pulmonaire
Délai: A la visite de 4 mois
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Des tests de la fonction pulmonaire (PFT) seront effectués pour déterminer ces changements.
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A la visite de 4 mois
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Paramètres musculaires, articulaires et inflammatoires
Délai: A la visite de 4 mois
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Fait en effectuant un examen physique
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A la visite de 4 mois
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Étudier les effets des IgIV sur la peau chez les patients atteints de sclérodermie
Délai: A la visite de 6 mois
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Le Rodnan Skin Score (mRSS) modifié sera utilisé pour déterminer les changements dans la peau
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A la visite de 6 mois
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Pour déterminer toute toxicité des IgIV dans la sclérodermie
Délai: A la visite de 6 mois
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Des évaluations de laboratoire (numération sanguine complète (CBC) comprenant le foie et les électrolytes avec différenciation, profil métabolique complet (CMP) comprenant la créatinine et le test de Coombs) seront effectuées mensuellement pour surveiller la toxicité.
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A la visite de 6 mois
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Évaluer les effets des IgIV sur la fonction pulmonaire
Délai: A la visite de 6 mois
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Des tests de la fonction pulmonaire (PFT) seront effectués pour déterminer ces changements.
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A la visite de 6 mois
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Étudier les effets biologiques des IgIV sur les puces génétiques dans les biopsies cutanées
Délai: A la visite de 6 mois
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Une biopsie cutanée sera effectuée lors de la visite de référence et du mois 6 pour déterminer les effets biologiques des IgIV sur la peau.
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A la visite de 6 mois
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Paramètres musculaires, articulaires et inflammatoires
Délai: A la visite de 6 mois
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Un examen physique sera effectué pour déterminer ces changements
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A la visite de 6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Virginia D Steen, MD, Georgetown University Hospital
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 avril 2013
Achèvement primaire (Réel)
1 janvier 2018
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 janvier 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 janvier 2013
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 février 2013
Première publication (Estimation)
6 février 2013
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
17 juillet 2018
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 juillet 2018
Dernière vérification
1 janvier 2018
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Pro00000052
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