Studie účinnosti a bezpečnosti MYOBLOC® s následnou otevřenou vícenásobnou léčbou s MYOBLOC® při léčbě problematické sialorey u dospělých jedinců (MYSTICOL)
31. března 2026 aktualizováno: Solstice Neurosciences, LLC, a subsidiary of US WorldMeds, LLC
Fáze 3, multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti jedné léčby MYOBLOC® (část A) následovaná otevřenou, vícenásobnou léčbou s MYOBLOC® (část B) při léčbě problematické sialorey v předmětech pro dospělé
Tato studie vyhodnotí účinnost a bezpečnost přípravku MYOBLOC při léčbě sialorey (slintání), která může být příznakem mnoha chorobných stavů.
MYOBLOC bude injikován přímo do slinných žláz.
V předchozích studiích bylo prokázáno, že MYOBLOC bezpečně snižuje produkci slin, čímž prokazuje svůj potenciál jako bezpečné a účinné léčby problematické sialorey.
Přehled studie
Detailní popis
Primární cíl: Stanovit účinnost přípravku MYOBLOC (podaného intraglandulárně jako jednu celkovou dávku 2 500 jednotek nebo 3 500 jednotek) oproti placebu při léčbě problematické sialorey u dospělých subjektů prostřednictvím hodnocení nestimulované rychlosti slinění a klinického globálního dojmu závažnosti a zlepšení sialorey ve 4. týdnu po injekci (část A). Předpokládá se, že obě dávky MYOBLOC dosáhnou větší účinnosti než placebo při úlevě od sialorey 4 týdny po injekci.
Porovnat bezpečnost a snášenlivost přípravku MYOBLOC oproti placebu během 13týdenního období po injekci (část A).
Sekundární cíl: Zhodnotit nástup a trvání terapeutické odpovědi na MYOBLOC pomocí hodnocení účinnosti provedených v 1., 2., 4., 8. a 13. týdnu po první léčbě (část A).
Zhodnotit trvání terapeutické odpovědi na MYOBLOC (podaného intraglandulárně jako jednu celkovou dávku 3 500 jednotek) pomocí hodnocení účinnosti prováděných v intervalech po léčbách každých 13 týdnů po maximální možnou dobu 65 týdnů (část B).
Stanovit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost léčby přípravkem MYOBLOC každých 13 týdnů po maximální možnou dobu 65 týdnů (část B).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
187
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Krasnoyarsk, Rusko, 660037
-
-
Irkutsk Oblast
-
Irkutsk, Irkutsk Oblast, Rusko, 664079
-
-
Leningradskaya Oblast'
-
Vsevolozhsk, Leningradskaya Oblast', Rusko, 188643
-
-
Petrodvorets
-
Saint Petersburg, Petrodvorets, Rusko, 198510
-
-
-
-
California
-
Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
-
National City, California, Spojené státy, 91950
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33486
-
Port Charlotte, Florida, Spojené státy, 33980
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, Spojené státy, 46032
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
-
Elkridge, Maryland, Spojené státy, 21075
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48334
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
-
-
New Jersey
-
Edison, New Jersey, Spojené státy, 08818
-
-
New York
-
Albany, New York, Spojené státy, 12208
-
New York, New York, Spojené státy, 10003
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45219
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74136
-
-
South Carolina
-
Port Royal, South Carolina, Spojené státy, 29935
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Spojené státy, 38018
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
-
-
Washington
-
Kirkland, Washington, Spojené státy, 98034
-
Tacoma, Washington, Spojené státy, 98409
-
-
-
-
-
Dnipropetrovsk, Ukrajina, 49027
-
Ivano-Frankivsk, Ukrajina, 76008
-
Kharkiv, Ukrajina, 61068
-
Lviv, Ukrajina, 79010
-
Rivne, Ukrajina, 33010
-
Uzhhorod, Ukrajina, 88018
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Vyhledání léčby problematické sialorey po dobu alespoň 3 měsíců, která se vyskytuje sekundárně při jakékoli poruše nebo souvisí s jakoukoli příčinou
- Weby zkoušející zkontrolují celý seznam kritérií pro zařazení s potenciálními subjekty
Kritéria vyloučení:
- Jakákoli známá předchozí expozice botulotoxinu typu B nebo známá nežádoucí reakce nebo citlivost na botulotoxin typu A nebo známá citlivost na kteroukoli složku roztoku MYOBLOC.
- Před ošetřením slinných žláz botulotoxinem kdykoli
- Weby zkoušející zkontrolují celý seznam kritérií vyloučení s potenciálními subjekty
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: MYOBLOC 2500 U
Subjekty obdrží specifikovanou dávku MYOBLOC
|
MYOBLOC (rimabotulinumtoxinB) injekce nebo botulotoxin typu B je sérotyp "B" botulotoxinu.
Je to jediný komerčně dostupný sérotyp "B" a také jediný dostupný botulotoxin, který pro použití nevyžaduje rekonstituci.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: MYOBLOC 3500 U
Subjekty obdrží specifikovanou dávku MYOBLOC
|
MYOBLOC (rimabotulinumtoxinB) injekce nebo botulotoxin typu B je sérotyp "B" botulotoxinu.
Je to jediný komerčně dostupný sérotyp "B" a také jediný dostupný botulotoxin, který pro použití nevyžaduje rekonstituci.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Subjekty obdrží placebo odpovídající objemu
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Nestimulovaný průtok slin (USFR) ve 4. týdnu po injekci (část A)
Časové okno: 4 týdny
|
Změňte hmotnost expektorovaných slin při návštěvě v týdnu 4 po injekci.
|
4 týdny
|
|
Klinická globální změna dojmu (CGI-C) ve 4. týdnu po injekci (část A)
Časové okno: 4 týdny
|
CGI-C bylo hodnoceno na 7-bodové škále od „velmi mnohem lepší“ po „velmi mnohem horší“, přičemž 1 bylo hodnoceno jako „velmi výrazně lepší“ a 7 bylo přiřazeno jako „velmi mnohem horší“; v rozsahu od minimálního skóre 1 a maximálního skóre 7.
|
4 týdny
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Jonathan Rubin, MD, Supernus Pharmaceuticals, Inc.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Chinnapongse R, Gullo K, Nemeth P, Zhang Y, Griggs L. Safety and efficacy of botulinum toxin type B for treatment of sialorrhea in Parkinson's disease: a prospective double-blind trial. Mov Disord. 2012 Feb;27(2):219-26. doi: 10.1002/mds.23929. Epub 2011 Sep 1.
- Ondo WG, Hunter C, Moore W. A double-blind placebo-controlled trial of botulinum toxin B for sialorrhea in Parkinson's disease. Neurology. 2004 Jan 13;62(1):37-40. doi: 10.1212/01.wnl.0000101713.81253.4c.
- Isaacson SH, Ondo W, Jackson CE, Trosch RM, Molho E, Pagan F, Lew M, Dashtipour K, Clinch T, Espay AJ; MYSTICOL Study Group. Safety and Efficacy of RimabotulinumtoxinB for Treatment of Sialorrhea in Adults: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2020 Apr 1;77(4):461-469. doi: 10.1001/jamaneurol.2019.4565.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. listopadu 2013
Primární dokončení (Aktuální)
1. ledna 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. ledna 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. listopadu 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. listopadu 2013
První zveřejněno (Odhadovaný)
25. listopadu 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
31. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Synukleinopatie
- Nemoci úst
- Stomatognátní onemocnění
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Cévní onemocnění
- Kardiovaskulární choroby
- Neuromuskulární onemocnění
- Metabolické choroby
- Neurodegenerativní onemocnění
- Poruchy pohybu
- Nemoci slinných žláz
- Parkinsonské poruchy
- Bazální gangliové choroby
- Nemoci míchy
- Proteinopatie TDP-43
- Nedostatky proteostázy
- Nemoc motorických neuronů
- Nutriční a metabolické nemoci
- Mrtvice
- Parkinsonova choroba
- Amyotrofní laterální skleróza
- Sialorrhea
- Fyziologické účinky léků
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Cholinergní činidla
- Membránové transportní modulátory
- Inhibitory uvolňování acetylcholinu
- Činidla proti dyskinézi
- rimabotulinumtoxinB
Další identifikační čísla studie
- SN-SIAL-301
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .