Otevřená studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti LUM001 u pacientů s primární sklerotizující cholangitidou (CAMEO)
15. března 2019 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Pilotní, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti LUM001, apikálního inhibitoru transportéru žlučových kyselin závislých na sodíku (ASBTi), u pacientů s primární sklerotizující cholangitidou
Studie je otevřená studie u dospělých s primární sklerotizující cholangitidou, aby se vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost a účinek 14týdenního denního dávkování LUM001.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
27
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 4Z6
- University of Calgary Liver Unit
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- University Health Network, Toronto Western Hospital
-
-
-
-
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
England
-
Birmingham, England, Spojené království, B15 2TT
- University of Birmingham
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- Scripps Clinic
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California at Davis
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
14 let až 76 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Mužské nebo ženské subjekty ve věku 18-80 let včetně.
- Diagnóza PSC
- Pokud je přítomno zánětlivé onemocnění střev (IBD), aktivita onemocnění ≤ 2 (normální až střední), za použití hodnocení lékaře na skóre aktivity onemocnění Mayo ulcerózní kolitida (UC).
- Pacienti užívající azathioprin pro střevní onemocnění střev jsou způsobilí k účasti ve studii za předpokladu, že neměli žádné exacerbace IBD po dobu alespoň 6 měsíců.
- Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru [β lidský choriový gonadotropin (β-hCG)] během screeningu a negativní těhotenský test z moči na začátku/v den 0 návštěvy.
- Sexuálně aktivní ženy musí být postmenopauzální, chirurgicky sterilní, nebo pokud jsou premenopauzální, musí být připraveny používat účinnou metodu (≤ 1% míra selhání) antikoncepce během studie.
- Schopnost číst a rozumět angličtině, abyste mohli používat dotazníky související se studiem a text na obrazovce eDiary.
- Musíte být ochoten a schopen používat eDiary denně po dobu minimálně 20 týdnů.
- Na začátku studie musí digitálně přijmout licenční smlouvu v softwaru eDiary.
- Musí vyplnit alespoň 10 hlášení eDiary Adult ItchRO (dopoledne nebo odpoledne) během každého ze dvou po sobě jdoucích týdnů screeningového období před přidělením k léčbě (maximální možné hlášení = 14 za týden).
- Přístup k telefonu pro plánované hovory ze studijního místa.
- Musí souhlasit s dodržováním postupů protokolu studie a poskytnout písemný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Small duct PSC (klinické biochemické a histologické vlastnosti kompatibilní s PSC, ale s normálním cholangiogramem).
- Přítomnost dominantní striktury, pokud čištění a/nebo biopsie striktury nejsou negativní na dysplazii nebo malignitu do 6 měsíců od screeningu.
- Chirurgické nebo endoskopické intervence biliárního stromu pro léčbu klinicky významných striktur do 6 měsíců od screeningu.
- Vzplanutí IBD (skóre aktivity onemocnění Mayo UC > 5 včetně endoskopického hodnocení) během 3 měsíců před screeningem.
- Sekundární příčina sklerotizující cholangitidy (např. choledocholitiáza, pooperační biliární striktura, intraarteriální chemoterapie, rekurentní pankreatitida, cholangiopatie spojená s IgG4, cholangiopatie AIDS).
- AST nebo ALT ≥ 5 x ULN při screeningu.
- Anamnéza nebo přítomnost jakéhokoli jiného doprovodného významného jaterního onemocnění podle hodnocení zkoušejícího.
- Zdravotní stavy, které mohou způsobit nehepatické zvýšení ALP (např. Pagetova choroba).
- Známá anamnéza infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
- Předpokládaná potřeba chirurgického zákroku do 20 týdnů od randomizace.
- Každá žena, která je těhotná nebo kojící nebo která plánuje otěhotnět do 20 týdnů od randomizace.
- Rakovina v anamnéze, s výjimkou bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže, nebo s jakýmkoli laboratorním nebo fyzikálním vyšetřením nebo diagnostickým postupem, který nasvědčuje současné malignitě.
- Rodinná anamnéza jakéhokoli zdokumentovaného dědičného rakovinového syndromu.
- Anamnéza zneužívání alkoholu nebo jiných látek během 1 roku před screeningem.
- Příjem zkoumaného léku, biologického nebo zdravotnického prostředku do 30 dnů před screeningem nebo 5 poločasů zkoumané látky, podle toho, co je delší.
- Anamnéza nedodržování lékařských režimů, nespolehlivosti, mentální nestability nebo neschopnosti, které by mohly ohrozit platnost informovaného souhlasu nebo vést k nedodržování protokolu studie.
- Jakékoli další stavy nebo abnormality, které podle názoru zkoušejícího nebo lékařského monitoru mohou ohrozit bezpečnost subjektu nebo narušit účast subjektu nebo dokončení studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: LUM001
LUM001 se podává perorálně jednou denně
|
LUM001 perorální dávka
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od začátku podávání studovaného léku do 18. týdne
|
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně například klinicky významného abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené se studií nebo používáním hodnoceného léku, bez ohledu na to, zda byl AE zvažován či nikoli. mít vztah k hodnocenému léčivému přípravku.
TEAE byly AE s datem zahájení v nebo po první dávce hodnoceného produktu a začaly před poslední dávkou hodnoceného produktu plus 14 dní.
|
Od začátku podávání studovaného léku do 18. týdne
|
|
Změna hladiny žlučových kyselin v séru nalačno od výchozí hodnoty v týdnu 14
Časové okno: Výchozí stav, týden 14
|
Hladiny žlučových kyselin v séru byly hodnoceny pomocí odebraných vzorků krve.
|
Výchozí stav, týden 14
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna hladin jaterních enzymů v séru od výchozích hodnot
Časové okno: Výchozí stav, týden 14
|
Hodnotily se hladiny jaterních enzymů, jako je alaninaminotransferáza (ALT), aspartátaminotransferáza (AST), alkalická fosfatáza (ALP) v séru.
|
Výchozí stav, týden 14
|
|
Změna hladiny bilirubinu od výchozí hodnoty v týdnu 14
Časové okno: Výchozí stav, týden 14
|
Byly hodnoceny hladiny celkového bilirubinu a přímého (konjugovaného) bilirubinu.
|
Výchozí stav, týden 14
|
|
Změna svědění od výchozí hodnoty měřená týdenním součtovým skóre svědění dospělých (ItchRO)
Časové okno: Výchozí stav, týden 14
|
Nástroj Adult ItchRO byl dokončen dvakrát denně pomocí elektronického deníku (eDiary).
Každé ranní a večerní skóre mělo rozsah od 0 do 10, přičemž vyšší skóre indikovalo zvyšující se závažnost svědění.
Pro hodnocení denního skóre ItchRO dospělých bylo použito následující: Skóre, které představovalo nejzávažnější svědění pro daný den (ráno nebo večer), bylo vzato pro každý den jako denní skóre (maximální denní skóre 10); Pokud bylo pro daný den k dispozici pouze 1 ze 2 skóre, bylo jako denní skóre použito skóre, které bylo k dispozici; Pokud chybělo ranní i večerní skóre, bylo skóre považováno za chybějící pro daný den.
|
Výchozí stav, týden 14
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty pro další biochemické markery cholestázy: celkový cholesterol, lipoprotein s nízkou hustotou cholesterolu
Časové okno: Výchozí stav, týden 14
|
Hladina celkového cholesterolu (TC) a hladina lipoproteinového cholesterolu s nízkou hustotou (LDLC) byly považovány za biochemické markery cholestázy.
|
Výchozí stav, týden 14
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. března 2014
Primární dokončení (Aktuální)
1. února 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. února 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. února 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. února 2014
První zveřejněno (Odhad)
13. února 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
29. března 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. března 2019
Naposledy ověřeno
1. března 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LUM001-401
- 2014-005558-21 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .