Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open Label-undersøgelse til evaluering af sikkerhed og effektivitet af LUM001 hos patienter med primær skleroserende kolangitis (CAMEO)

15. marts 2019 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Et åbent pilotstudie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​LUM001, en apikal natriumafhængig galdesyretransporthæmmer (ASBTi), hos patienter med primær skleroserende kolangitis

Studiet er et åbent studie hos voksne med primær skleroserende cholangitis for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effekten af ​​14 ugers daglig dosering af LUM001.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary Liver Unit
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
        • University Health Network, Toronto Western Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • England
      • Birmingham, England, Det Forenede Kongerige, B15 2TT
        • University of Birmingham
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Scripps Clinic
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California at Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 76 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner i alderen 18-80 år inklusive.
  2. Diagnose af PSC
  3. Hvis inflammatorisk tarmsygdom (IBD) er til stede, sygdomsaktivitet ≤ 2 (normal til moderat), ved hjælp af lægens vurdering af Mayo ulcerøs colitis (UC) sygdomsaktivitetsscore.
  4. Patienter, der får azathioprin mod tarmsygdom, er berettiget til at deltage i undersøgelsen, forudsat at de ikke har haft IBD-eksacerbationer i mindst 6 måneder.
  5. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest [β humant choriongonadotropin (β-hCG)] under screening og negativ uringraviditetstest ved baseline/dag 0 besøg.
  6. Seksuelt aktive kvinder skal være postmenopausale, kirurgisk sterile eller, hvis de er præmenopausale, være forberedte på at bruge en effektiv præventionsmetode (≤ 1 % fejlrate) under forsøget.
  7. Evne til at læse og forstå engelsk for at bruge de undersøgelsesrelaterede spørgeskemaer og teksten på eDiary-skærmen.
  8. Skal være villig og i stand til at bruge en e-dagbog dagligt i minimum 20 uger.
  9. Skal digitalt acceptere licensaftalen i eDiary-softwaren ved starten af ​​undersøgelsen.
  10. Skal udfylde mindst 10 eDiary Adult ItchRO-rapporter (AM eller PM) i løbet af hver af to på hinanden følgende uger af screeningsperioden før tildeling til behandling (maksimalt mulige rapporter = 14 pr. uge).
  11. Adgang til telefon for planlagte opkald fra studiestedet.
  12. Skal acceptere at overholde undersøgelsesprotokolprocedurerne og give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Lille kanal PSC (kliniske biokemiske og histologiske træk, der er kompatible med PSC, men med et normalt kolangiogram).
  2. Tilstedeværelse af en dominerende forsnævring, medmindre børstning og/eller biopsier af forsnævringen er negative for dysplasi eller malignitet inden for 6 måneder efter screening.
  3. Kirurgiske eller endoskopiske galdetræsinterventioner til behandling af klinisk signifikante strikturer inden for 6 måneder efter screening.
  4. IBD-opblussen (Mayo UC-sygdomsaktivitetsscore > 5 inklusive endoskopisk evaluering) inden for 3 måneder før screening.
  5. Sekundær årsag til skleroserende kolangitis (f.eks. choledocholithiasis, post-kirurgisk galdeforsnævring, intraarteriel kemoterapi, tilbagevendende pancreatitis, IgG4-associeret kolangiopati, AIDS-kolangiopati).
  6. AST eller ALT ≥ 5 x ULN ved screening.
  7. Anamnese eller tilstedeværelse af enhver anden samtidig signifikant leversygdom som vurderet af investigator.
  8. Medicinske tilstande, der kan forårsage ikke-hepatiske stigninger i ALP (f.eks. Pagets sygdom).
  9. Kendt historie med human immundefektvirus (HIV) infektion.
  10. Det forventede behov for et kirurgisk indgreb inden for 20 uger fra randomisering.
  11. Enhver kvinde, der er gravid eller ammer, eller som planlægger at blive gravid inden for 20 uger efter randomisering.
  12. Anamnese med kræft, bortset fra basal- eller pladecellekarcinom i huden, eller med enhver laboratorie- eller fysisk undersøgelse eller diagnostisk procedure, der tyder på nuværende malignitet.
  13. Familiehistorie med ethvert dokumenteret arveligt cancersyndrom.
  14. Anamnese med alkohol eller andet stofmisbrug inden for 1 år før screening.
  15. Modtagelse af et forsøgslægemiddel, biologisk eller medicinsk udstyr inden for 30 dage før screening eller 5 halveringstider af undersøgelsesmidlet, alt efter hvad der er længst.
  16. Historie om manglende overholdelse af medicinske regimer, upålidelighed, mental ustabilitet eller inkompetence, der kan kompromittere gyldigheden af ​​informeret samtykke eller føre til manglende overholdelse af undersøgelsesprotokollen.
  17. Enhver anden tilstand eller abnormitet, som efter investigatorens eller den medicinske monitors mening kan kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller forstyrre forsøgspersonen, der deltager i eller fuldfører undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LUM001
LUM001 administreret oralt én gang dagligt
Medicin: LUM001
LUM001 oral dosis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra start af studielægemiddeladministration til uge 18
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder f.eks. et klinisk signifikant abnormt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der var tidsmæssigt forbundet med undersøgelsen eller brugen af ​​et forsøgslægemiddel, uanset om AE blev overvejet eller ej at være relateret til forsøgslægemidlet. TEAE'er var AE'er med en startdato på eller efter den første dosis af forsøgsprodukt og startede før den sidste dosis af forsøgsprodukt plus 14 dage.
Fra start af studielægemiddeladministration til uge 18
Ændring fra baseline i fastende serum galdesyreniveau i uge 14
Tidsramme: Baseline, uge ​​14
Serumgaldesyreniveauer blev evalueret ved hjælp af indsamlede blodprøver.
Baseline, uge ​​14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i leverenzymniveauer i serum
Tidsramme: Baseline, uge ​​14
Niveauer af leverenzymer såsom alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST), alkalisk fosfatase (ALP) i serum blev evalueret.
Baseline, uge ​​14
Ændring fra baseline i bilirubinniveauer i uge 14
Tidsramme: Baseline, uge ​​14
Total bilirubin og direkte (konjugeret) bilirubin niveauer blev evalueret.
Baseline, uge ​​14
Ændring fra baseline i kløe som målt ved voksen kløe rapporteret resultat (ItchRO) ugentlig sumscore
Tidsramme: Baseline, uge ​​14
Det voksne ItchRO-instrument blev afsluttet to gange dagligt ved hjælp af en elektronisk dagbog (eDiary). Hver morgen- og aftenscore havde et interval fra 0-10, hvor den højere score indikerer stigende kløe. Følgende blev brugt til at vurdere den daglige score for voksen ItchRO: Den score, der repræsenterede den mest alvorlige kløe for dagen (morgen eller aften) blev taget for hver dag som den daglige score (maksimal daglig score på 10); Hvis kun 1 af de 2 scores var tilgængelig for dagen, blev den score, der var tilgængelig, brugt som den daglige score; Hvis både morgen- og aftenresultaterne manglede, blev scoret betragtet som manglende for dagen.
Baseline, uge ​​14

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline for andre biokemiske markører for kolestase: totalt kolesterol, lavdensitetslipoproteinkolesterol
Tidsramme: Baseline, uge ​​14
Total kolesterol (TC) niveau og lavdensitet lipoprotein kolesterol (LDLC) niveau blev betragtet som biokemiske markører for kolestase.
Baseline, uge ​​14

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. februar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. februar 2014

Først opslået (Skøn)

13. februar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LUM001-401
  • 2014-005558-21 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner