原発性硬化性胆管炎患者におけるLUM001の安全性と有効性を評価するための非盲検試験 (CAMEO)

包含基準:

1. -18〜80歳の男性または女性の被験者。
2. PSCの診断
3. 炎症性腸疾患 (IBD) が存在する場合、メイヨー潰瘍性大腸炎 (UC) 疾患活動性スコアに関する医師の評価を使用して、疾患活動性 ≤ 2 (正常から中等度)。
4. 腸疾患のためにアザチオプリンを投与されている患者は、少なくとも 6 か月間 IBD の増悪がないことを条件に、研究に参加する資格があります。
5. 出産の可能性のある女性は、スクリーニング中の血清妊娠検査[βヒト絨毛性ゴナドトロピン（β-hCG）]が陰性であり、ベースライン/ 0日目の訪問で尿妊娠検査が陰性でなければなりません。
6. 性的に活発な女性は、閉経後、外科的に無菌である必要があります。または、閉経前の場合は、試験中に効果的な避妊法（失敗率1％以下）を使用する準備ができている必要があります。
7. 学習関連のアンケートや eDiary 画面のテキストを使用するために、英語を読んで理解できること。
8. 少なくとも 20 週間、毎日 eDiary を使用する意思と能力が必要です。
9. 研究の開始時に、eDiary ソフトウェアのライセンス契約にデジタルで同意する必要があります。
10. -治療への割り当て前のスクリーニング期間の連続する2週間のそれぞれの間に、少なくとも10のeDiary Adult ItchROレポート（AMまたはPM）を完了する必要があります（最大可能レポート=週14）。
11. 研究サイトからのスケジュールされた通話のための電話へのアクセス。
12. -研究プロトコル手順に従うことに同意し、書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります。

除外基準:

1. 小管PSC（臨床生化学的および組織学的特徴はPSCと互換性があるが、胆管造影は正常）。
2. -優勢な狭窄の存在 スクリーニングの6か月以内に、狭窄のブラッシングおよび/または生検で異形成または悪性腫瘍が陰性である場合を除きます。
3. -スクリーニングから6か月以内の臨床的に重要な狭窄の治療のための外科的または内視鏡的胆道系介入。
4. -スクリーニング前3か月以内のIBDフレア（内視鏡評価を含むメイヨーUC疾患活動性スコア> 5）。
5. 硬化性胆管炎の二次的原因（総胆管結石症、術後胆道狭窄、動脈内化学療法、再発性膵炎、IgG4関連胆管障害、AIDS胆管障害など）。
6. -スクリーニング時のASTまたはALT≧5 x ULN。
7. -治験責任医師によって評価された、他の付随する重大な肝疾患の病歴または存在。
8. ALP の肝以外の増加を引き起こす可能性のある病状 (例: パジェット病)。
9. -ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染の既知の病歴。
10. -無作為化から20週間以内に外科的処置が必要になると予想される。
11. -妊娠中または授乳中の女性、または無作為化から20週間以内に妊娠する予定の女性。
12. -皮膚の基底細胞癌または扁平上皮癌を除く、または現在の悪性腫瘍を示唆する検査または診断手順を伴う癌の病歴。
13. 文書化された遺伝性がん症候群の家族歴。
14. -スクリーニング前の1年以内のアルコールまたはその他の薬物乱用の履歴。
15. -スクリーニング前の30日以内の治験薬、生物製剤、または医療機器の受領、または治験薬の5半減期のいずれか長い方。
16. -インフォームドコンセントの有効性を損なう可能性のある、または研究プロトコルの不遵守につながる可能性のある、医療レジメンの不遵守、信頼性の欠如、精神的不安定または無能の病歴。
17. -治験責任医師またはメディカルモニターの意見では、被験者の安全を損なう可能性がある、または被験者が研究に参加または完了するのを妨げる可能性があるその他の状態または異常。