Estudo aberto para avaliar a segurança e a eficácia do LUM001 em pacientes com colangite esclerosante primária (CAMEO)

Critério de inclusão:

1. Indivíduos do sexo masculino ou feminino com idade entre 18 e 80 anos, inclusive.
2. Diagnóstico de CEP
3. Se a doença inflamatória intestinal (DII) estiver presente, a atividade da doença ≤ 2 (normal a moderada), usando a avaliação do médico no escore de atividade da doença da colite ulcerosa (CU) de Mayo.
4. Os pacientes que recebem azatioprina para doença intestinal intestinal são elegíveis para participar do estudo, desde que não tenham tido exacerbações de DII por pelo menos 6 meses.
5. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez sérico negativo [β gonadotrofina coriônica humana (β-hCG)] durante a triagem e teste de gravidez negativo na urina na consulta inicial/dia 0.
6. Mulheres sexualmente ativas devem estar na pós-menopausa, cirurgicamente estéreis ou, se na pré-menopausa, estar preparadas para usar um método eficaz (≤ 1% de taxa de falha) de contracepção durante o estudo.
7. Capacidade de ler e entender inglês para usar os questionários relacionados ao estudo e o texto na tela do eDiary.
8. Deve estar disposto e ser capaz de usar um eDiary diariamente por no mínimo 20 semanas.
9. Deve aceitar digitalmente o contrato de licenciamento no software eDiary no início do estudo.
10. Deve completar pelo menos 10 relatórios eDiary Adult ItchRO (AM ou PM) durante cada uma das duas semanas consecutivas do período de triagem antes da alocação para tratamento (máximo de relatórios possíveis = 14 por semana).
11. Acesso ao telefone para chamadas agendadas do local do estudo.
12. Deve concordar em cumprir os procedimentos do protocolo do estudo e fornecer consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

1. CEP de ducto pequeno (características bioquímicas e histológicas clínicas compatíveis com CEP, mas com colangiograma normal).
2. Presença de estenose dominante, a menos que escovados e/ou biópsias da estenose sejam negativas para displasia ou malignidade dentro de 6 meses após a triagem.
3. Intervenções cirúrgicas ou endoscópicas da árvore biliar para tratamento de estenoses clinicamente significativas dentro de 6 meses após a triagem.
4. Agravamento de DII (escore de atividade da doença Mayo UC > 5, incluindo avaliação endoscópica) dentro de 3 meses antes da triagem.
5. Causa secundária de colangite esclerosante (por exemplo, coledocolitíase, estenose biliar pós-cirúrgica, quimioterapia intra-arterial, pancreatite recorrente, colangiopatia associada a IgG4, colangiopatia AIDS).
6. AST ou ALT ≥ 5 x LSN na triagem.
7. Histórico ou presença de qualquer outra doença hepática significativa concomitante, conforme avaliado pelo investigador.
8. Condições médicas que podem causar aumentos não hepáticos na ALP (por exemplo, doença de Paget).
9. História conhecida de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).
10. A necessidade antecipada de um procedimento cirúrgico dentro de 20 semanas a partir da randomização.
11. Qualquer mulher que esteja grávida ou amamentando ou que esteja planejando engravidar dentro de 20 semanas após a randomização.
12. História de câncer, exceto carcinoma basocelular ou espinocelular da pele, ou com qualquer exame laboratorial ou físico ou achado de procedimento diagnóstico sugestivo de malignidade atual.
13. História familiar de qualquer síndrome de câncer hereditário documentada.
14. História de abuso de álcool ou outras substâncias dentro de 1 ano antes da triagem.
15. Recebimento de um medicamento experimental, biológico ou dispositivo médico dentro de 30 dias antes da triagem, ou 5 meias-vidas do agente do estudo, o que for mais longo.
16. Histórico de descumprimento de regimes médicos, insegurança, instabilidade mental ou incompetência que possam comprometer a validade do consentimento informado ou levar ao descumprimento do protocolo do estudo.
17. Quaisquer outras condições ou anormalidades que, na opinião do investigador ou do monitor médico, possam comprometer a segurança do sujeito ou interferir na participação ou conclusão do estudo.