Avoin tutkimus LUM001:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarinen sklerosoiva kolangiitti (CAMEO)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Mies- tai naispuoliset koehenkilöt 18–80-vuotiaat mukaan lukien.
2. PSC:n diagnoosi
3. Jos tulehduksellinen suolistosairaus (IBD) on läsnä, taudin aktiivisuus on ≤ 2 (normaalista kohtalaiseen) käyttämällä lääkärin arviota Mayon haavaisen paksusuolitulehduksen (UC) taudin aktiivisuuspisteistä.
4. Potilaat, jotka saavat atsatiopriinia suoliston suolistosairauteen, voivat osallistua tutkimukseen, mikäli heillä ei ole ollut IBD:n pahenemisvaiheita vähintään 6 kuukauteen.
5. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti [β-ihmisen koriongonadotropiini (β-hCG)] seulonnan aikana ja negatiivinen virtsaraskaustesti lähtötilanteessa/päivä 0 käynnillä.
6. Seksuaalisesti aktiivisten naisten on oltava postmenopausaalisia, kirurgisesti steriilejä, tai jos ne ovat premenopausaalisia, heidän on oltava valmiita käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää (≤ 1 % epäonnistumisaste) tutkimuksen aikana.
7. Kyky lukea ja ymmärtää englantia opiskeluun liittyvien kyselylomakkeiden ja eDiary-näytön tekstin käyttämiseksi.
8. Täytyy olla halukas ja kyettävä käyttämään eDiaryä päivittäin vähintään 20 viikon ajan.
9. On digitaalisesti hyväksyttävä eDiary-ohjelmiston lisenssisopimus tutkimuksen alussa.
10. Sinun on täytettävä vähintään 10 eDiary Adult ItchRO -raporttia (AM tai PM) kunkin seulontajakson kahden peräkkäisen viikon aikana ennen hoitoon osoittamista (maksimi mahdollinen raportti = 14 viikossa).
11. Pääsy puhelimeen sovittuja puheluita varten opiskelupaikalta.
12. On suostuttava noudattamaan tutkimusprotokollan menettelyjä ja annettava kirjallinen tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

1. Pieni kanava PSC (kliiniset biokemialliset ja histologiset ominaisuudet ovat yhteensopivat PSC:n kanssa, mutta jolla on normaali kolangiogrammi).
2. Dominoiva ahtauma, elleivät harjaukset ja/tai ahtauman biopsiat ole negatiivisia dysplasian tai pahanlaatuisuuden suhteen 6 kuukauden sisällä seulonnasta.
3. Kirurgiset tai endoskooppiset sappipuun interventiot kliinisesti merkittävien ahtaumien hoitoon 6 kuukauden sisällä seulonnasta.
4. IBD:n paheneminen (Mayo UC -taudin aktiivisuuspisteet > 5, mukaan lukien endoskooppinen arviointi) 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
5. Sklerosoivan kolangiitin toissijainen syy (esim. sappikipu, leikkauksen jälkeinen sapen ahtauma, valtimonsisäinen kemoterapia, uusiutuva haimatulehdus, IgG4:ään liittyvä kolangiopatia, AIDS-kolangiopatia).
6. AST tai ALT ≥ 5 x ULN seulonnassa.
7. Aiempi tai jokin muu samanaikainen merkittävä maksasairaus tutkijan arvioiden mukaan.
8. Lääketieteelliset sairaudet, jotka voivat aiheuttaa ALP:n ei-hepaattista nousua (esim. Pagetin tauti).
9. Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio.
10. Odotettu kirurgisen toimenpiteen tarve 20 viikon sisällä satunnaistamisesta.
11. Nainen, joka on raskaana tai imettävä tai suunnittelee raskautta 20 viikon sisällä satunnaistamisesta.
12. Aiempi syöpä, paitsi ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpä, tai mikä tahansa laboratorio- tai fyysinen tutkimus tai diagnostinen toimenpide, joka viittaa nykyiseen maligniteettiin.
13. Sukuhistoriassa mikä tahansa dokumentoitu perinnöllinen syöpäoireyhtymä.
14. Alkoholin tai muiden päihteiden väärinkäyttö 1 vuoden sisällä ennen seulontaa.
15. Tutkimuslääkkeen, biologisen tai lääketieteellisen laitteen vastaanotto 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai tutkimusaineen 5 puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi.
16. Lääketieteellisten hoito-ohjelmien noudattamatta jättäminen, epäluotettavuus, henkinen epävakaus tai epäpätevyys, jotka voivat vaarantaa tietoisen suostumuksen pätevyyden tai johtaa tutkimussuunnitelman noudattamatta jättämiseen.
17. Kaikki muut olosuhteet tai poikkeavuudet, jotka tutkijan tai lääketieteellisen monitorin mielestä voivat vaarantaa tutkittavan turvallisuuden tai häiritä tutkittavan osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista.