Открытое исследование для оценки безопасности и эффективности LUM001 у пациентов с первичным склерозирующим холангитом (CAMEO)

Критерии включения:

1. Субъекты мужского или женского пола в возрасте от 18 до 80 лет включительно.
2. Диагностика ПСХ
3. При наличии воспалительного заболевания кишечника (ВЗК) активность заболевания ≤ 2 (от нормальной до умеренной) с использованием оценки врачом по шкале активности язвенного колита Мейо (ЯК).
4. Пациенты, получающие азатиоприн по поводу кишечных заболеваний кишечника, имеют право участвовать в исследовании при условии отсутствия у них обострений ВЗК в течение как минимум 6 месяцев.
5. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность в сыворотке [β-хорионический гонадотропин человека (β-ХГЧ)] во время скрининга и отрицательный тест мочи на беременность при исходном уровне/посещении в день 0.
6. Сексуально активные женщины должны быть в постменопаузе, хирургически стерильными или, если они в пременопаузе, быть готовыми к использованию эффективного метода (частота неудач ≤ 1%) контрацепции во время испытания.
7. Способность читать и понимать по-английски, чтобы использовать анкеты, связанные с исследованием, и текст на экране eDiary.
8. Должен быть готов и способен использовать eDiary ежедневно в течение как минимум 20 недель.
9. Должен в цифровом виде принять лицензионное соглашение в программном обеспечении eDiary в начале исследования.
10. Необходимо заполнить не менее 10 отчетов eDiary Adult ItchRO (утром или вечером) в течение каждой из двух последовательных недель периода скрининга до распределения на лечение (максимально возможные отчеты = 14 в неделю).
11. Доступ к телефону для запланированных звонков с учебного центра.
12. Должен согласиться соблюдать процедуры протокола исследования и предоставить письменное информированное согласие.

Критерий исключения:

1. ПСХ мелких протоков (клинические биохимические и гистологические признаки соответствуют ПСХ, но имеют нормальную холангиограмму).
2. Наличие доминирующей стриктуры, кроме случаев, когда чистка и/или биопсия стриктуры не дают отрицательных результатов на дисплазию или злокачественное новообразование в течение 6 месяцев после скрининга.
3. Хирургические или эндоскопические вмешательства на желчевыводящих путях для лечения клинически значимых стриктур в течение 6 месяцев после скрининга.
4. Обострение ВЗК (оценка активности болезни Мейо ЯК > 5, включая эндоскопическую оценку) в течение 3 месяцев до скрининга.
5. Вторичная причина склерозирующего холангита (например, холедохолитиаз, послеоперационная стриктура желчевыводящих путей, внутриартериальная химиотерапия, рецидивирующий панкреатит, IgG4-ассоциированная холангиопатия, СПИД-холангиопатия).
6. АСТ или АЛТ ≥ 5 x ULN при скрининге.
7. История или наличие любого другого сопутствующего значительного заболевания печени по оценке исследователя.
8. Медицинские состояния, которые могут вызывать внепеченочное повышение ЩФ (например, болезнь Педжета).
9. Известная история инфекции вируса иммунодефицита человека (ВИЧ).
10. Предполагаемая потребность в хирургическом вмешательстве в течение 20 недель после рандомизации.
11. Любая женщина, которая беременна или кормит грудью или планирует забеременеть в течение 20 недель после рандомизации.
12. Рак в анамнезе, за исключением базальной или плоскоклеточной карциномы кожи, или с любым лабораторным или физическим обследованием или диагностической процедурой, позволяющей предположить текущее злокачественное новообразование.
13. Семейный анамнез любого задокументированного наследственного синдрома рака.
14. История злоупотребления алкоголем или другими психоактивными веществами в течение 1 года до скрининга.
15. Получение исследуемого препарата, биологического препарата или медицинского изделия в течение 30 дней до скрининга или 5 периодов полураспада исследуемого агента, в зависимости от того, что дольше.
16. История несоблюдения медицинских режимов, ненадежность, психическая нестабильность или некомпетентность, которые могут поставить под угрозу действительность информированного согласия или привести к несоблюдению протокола исследования.
17. Любые другие состояния или аномалии, которые, по мнению исследователя или медицинского наблюдателя, могут поставить под угрозу безопасность субъекта или помешать субъекту участвовать в исследовании или завершить его.