Otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność LUM001 u pacjentów z pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych (CAMEO)

Kryteria przyjęcia:

1. Mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 80 lat włącznie.
2. Rozpoznanie PSC
3. Jeśli występuje nieswoiste zapalenie jelit (IBD), aktywność choroby ≤ 2 (normalna do umiarkowanej), na podstawie oceny aktywności choroby w skali Mayo wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (UC).
4. Pacjenci otrzymujący azatioprynę z powodu choroby jelit są uprawnieni do udziału w badaniu pod warunkiem, że nie mieli zaostrzenia nieswoistego zapalenia jelit od co najmniej 6 miesięcy.
5. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy [β-gonadotropina kosmówkowa (β-hCG)] podczas badania przesiewowego oraz ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas wizyty początkowej/w dniu 0.
6. Aktywne seksualnie kobiety muszą być po menopauzie, bezpłodne chirurgicznie lub, jeśli są przed menopauzą, być przygotowane do stosowania skutecznej metody antykoncepcji (≤ 1% wskaźnik niepowodzeń) podczas badania.
7. Umiejętność czytania i rozumienia języka angielskiego w celu korzystania z kwestionariuszy związanych z badaniem oraz tekstu na ekranie eDziennika.
8. Musi być chętny i zdolny do codziennego korzystania z eDziennika przez co najmniej 20 tygodni.
9. Musi cyfrowo zaakceptować umowę licencyjną w oprogramowaniu eDiary na początku badania.
10. Musi wypełnić co najmniej 10 raportów ItchRO eDziennika dla dorosłych (rano lub po południu) w każdym z dwóch kolejnych tygodni okresu przesiewowego przed przydzieleniem do leczenia (maksymalna możliwa liczba raportów = 14 tygodniowo).
11. Dostęp do telefonu dla zaplanowanych połączeń z miejsca badania.
12. Musi wyrazić zgodę na przestrzeganie procedur protokołu badania i przedstawić pisemną świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

1. PSC małego przewodu (kliniczne cechy biochemiczne i histologiczne zgodne z PSC, ale z prawidłowym cholangiogramem).
2. Obecność dominującego zwężenia, chyba że wyszczotkowanie i/lub biopsja zwężenia nie wykaże dysplazji lub złośliwości w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego.
3. Chirurgiczne lub endoskopowe interwencje dróg żółciowych w celu leczenia klinicznie istotnych zwężeń w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego.
4. Zaostrzenie IBD (wskaźnik aktywności choroby wrzodziejącego zapalenia jelita grubego w skali Mayo > 5, w tym ocena endoskopowa) w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
5. Wtórna przyczyna stwardniającego zapalenia dróg żółciowych (np. kamica żółciowa, pooperacyjne zwężenie dróg żółciowych, chemioterapia dotętnicza, nawracające zapalenie trzustki, cholangiopatia związana z IgG4, cholangiopatia AIDS).
6. AST lub ALT ≥ 5 x GGN podczas badania przesiewowego.
7. Historia lub obecność jakiejkolwiek innej współistniejącej istotnej choroby wątroby w ocenie badacza.
8. Stany medyczne, które mogą powodować wzrost ALP poza wątrobą (np. choroba Pageta).
9. Znana historia zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
10. Przewidywana konieczność wykonania zabiegu chirurgicznego w ciągu 20 tygodni od randomizacji.
11. Każda kobieta, która jest w ciąży lub karmi piersią lub planuje zajść w ciążę w ciągu 20 tygodni od randomizacji.
12. Historia raka, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry, lub z jakimkolwiek badaniem laboratoryjnym lub fizycznym lub wynikiem procedury diagnostycznej sugerującym aktualny nowotwór złośliwy.
13. Historia rodzinna jakiegokolwiek udokumentowanego dziedzicznego zespołu nowotworowego.
14. Historia nadużywania alkoholu lub innych substancji w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym.
15. Otrzymanie badanego leku, leku biologicznego lub urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
16. Historia niezgodności z reżimami medycznymi, nierzetelność, niestabilność psychiczna lub niekompetencja, które mogłyby zagrozić ważności świadomej zgody lub prowadzić do niezgodności z protokołem badania.
17. Wszelkie inne stany lub nieprawidłowości, które w opinii Badacza lub Monitora Medycznego mogą zagrażać bezpieczeństwu uczestnika lub przeszkadzać uczestnikowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania.