Studio in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di LUM001 in pazienti con colangite sclerosante primitiva (CAMEO)

Criterio di inclusione:

1. Soggetti maschi o femmine di età compresa tra 18 e 80 anni inclusi.
2. Diagnosi di PSC
3. Se è presente una malattia infiammatoria intestinale (IBD), attività della malattia ≤ 2 (da normale a moderata), utilizzando la valutazione del medico sul punteggio di attività della malattia della colite ulcerosa di Mayo (CU).
4. I pazienti che ricevono azatioprina per la malattia intestinale intestinale possono partecipare allo studio a condizione che non abbiano avuto esacerbazioni IBD per almeno 6 mesi.
5. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo [β gonadotropina corionica umana (β-hCG)] durante lo screening e un test di gravidanza sulle urine negativo al basale/visita al giorno 0.
6. Le donne sessualmente attive devono essere in postmenopausa, chirurgicamente sterili o, se in premenopausa, essere pronte a utilizzare un metodo contraccettivo efficace (≤ 1% di tasso di fallimento) durante lo studio.
7. Capacità di leggere e comprendere l'inglese al fine di utilizzare i questionari relativi allo studio e il testo sullo schermo eDiary.
8. Deve essere disposto e in grado di utilizzare un eDiary quotidianamente per un minimo di 20 settimane.
9. Deve accettare digitalmente il contratto di licenza nel software eDiary all'inizio dello studio.
10. Deve completare almeno 10 rapporti eDiary Adult ItchRO (AM o PM) durante ciascuna delle due settimane consecutive del periodo di screening prima dell'assegnazione al trattamento (massimo rapporti possibili = 14 a settimana).
11. Accesso al telefono per le chiamate programmate dal sito dello studio.
12. Deve accettare di rispettare le procedure del protocollo di studio e fornire il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

1. PSC dei piccoli dotti (caratteristiche cliniche biochimiche e istologiche compatibili con PSC, ma con colangiogramma normale).
2. Presenza di una stenosi dominante a meno che le spazzolature e/o le biopsie della stenosi non siano negative per displasia o malignità entro 6 mesi dallo screening.
3. Interventi chirurgici o endoscopici sull'albero biliare per il trattamento di stenosi clinicamente significative entro 6 mesi dallo screening.
4. Flare IBD (punteggio di attività della malattia della Mayo UC> 5 inclusa la valutazione endoscopica) entro 3 mesi prima dello screening.
5. Causa secondaria di colangite sclerosante (ad es. coledocolitiasi, stenosi biliare post-chirurgica, chemioterapia intra-arteriosa, pancreatite ricorrente, colangiopatia associata a IgG4, colangiopatia da AIDS).
6. AST o ALT ≥ 5 x ULN allo screening.
7. Storia o presenza di qualsiasi altra malattia epatica significativa concomitante valutata dallo sperimentatore.
8. Condizioni mediche che possono causare aumenti non epatici di ALP (ad es. morbo di Paget).
9. Storia nota di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
10. La necessità prevista di una procedura chirurgica entro 20 settimane dalla randomizzazione.
11. Qualsiasi donna in gravidanza o in allattamento o che sta pianificando una gravidanza entro 20 settimane dalla randomizzazione.
12. Storia di cancro, ad eccezione del carcinoma a cellule basali o squamose della pelle, o con qualsiasi esame di laboratorio o fisico o procedura diagnostica che riscontri indicativi di malignità attuale.
13. Storia familiare di qualsiasi sindrome tumorale ereditaria documentata.
14. Storia di abuso di alcol o altre sostanze entro 1 anno prima dello screening.
15. Ricevimento di un farmaco sperimentale, biologico o dispositivo medico entro 30 giorni prima dello screening o 5 emivite dell'agente in studio, a seconda di quale sia il più lungo.
16. Storia di non conformità con regimi medici, inaffidabilità, instabilità mentale o incompetenza che potrebbero compromettere la validità del consenso informato o portare alla non conformità con il protocollo di studio.
17. Qualsiasi altra condizione o anomalia che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del monitor medico, possa compromettere la sicurezza del soggetto o interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del soggetto.