Étude ouverte pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de LUM001 chez les patients atteints de cholangite sclérosante primitive (CAMEO)

Critère d'intégration:

1. Sujets masculins ou féminins âgés de 18 à 80 ans inclus.
2. Diagnostic de la CSP
3. Si une maladie inflammatoire de l'intestin (MICI) est présente, activité de la maladie ≤ 2 (normale à modérée), en utilisant l'évaluation du médecin sur le score d'activité de la maladie de la colite ulcéreuse (CU) Mayo.
4. Les patients recevant de l'azathioprine pour une maladie intestinale intestinale sont éligibles pour participer à l'étude à condition qu'ils n'aient pas eu d'exacerbations de MICI pendant au moins 6 mois.
5. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif [β gonadotrophine chorionique humaine (β-hCG)] lors du dépistage et un test de grossesse urinaire négatif lors de la visite de référence / jour 0.
6. Les femmes sexuellement actives doivent être ménopausées, chirurgicalement stériles ou, si elles sont préménopausées, être prêtes à utiliser une méthode de contraception efficace (taux d'échec ≤ 1 %) pendant l'essai.
7. Capacité à lire et à comprendre l'anglais afin d'utiliser les questionnaires liés à l'étude et le texte sur l'écran eDiary.
8. Doit être disposé et capable d'utiliser un journal électronique quotidiennement pendant au moins 20 semaines.
9. Doit accepter numériquement le contrat de licence dans le logiciel eDiary au début de l'étude.
10. Doit remplir au moins 10 rapports eDiary Adult ItchRO (AM ou PM) au cours de chacune des deux semaines consécutives de la période de dépistage avant l'attribution au traitement (rapports maximum possibles = 14 par semaine).
11. Accès au téléphone pour les appels programmés depuis le site d'étude.
12. Doit accepter de se conformer aux procédures du protocole d'étude et fournir un consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

1. CSP à petits canaux (caractéristiques biochimiques et histologiques cliniques compatibles avec la CSP, mais ayant un cholangiogramme normal).
2. Présence d'une sténose dominante à moins que les brossages et / ou les biopsies de la sténose ne soient négatifs pour la dysplasie ou la malignité dans les 6 mois suivant le dépistage.
3. Interventions chirurgicales ou endoscopiques de l'arbre biliaire pour le traitement des sténoses cliniquement significatives dans les 6 mois suivant le dépistage.
4. Poussée de MICI (score d'activité de la maladie Mayo UC> 5, y compris l'évaluation endoscopique) dans les 3 mois précédant le dépistage.
5. Cause secondaire de cholangite sclérosante (par exemple, cholédocholithiase, sténose biliaire post-chirurgicale, chimiothérapie intra-artérielle, pancréatite récurrente, cholangiopathie associée aux IgG4, cholangiopathie du SIDA).
6. AST ou ALT ≥ 5 x LSN lors du dépistage.
7. Antécédents ou présence de toute autre maladie hépatique importante concomitante telle qu'évaluée par l'investigateur.
8. Conditions médicales pouvant entraîner des augmentations non hépatiques de l'ALP (par exemple, la maladie de Paget).
9. Antécédents connus d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
10. Le besoin anticipé d'une intervention chirurgicale dans les 20 semaines suivant la randomisation.
11. Toute femme enceinte ou allaitante ou qui envisage de devenir enceinte dans les 20 semaines suivant la randomisation.
12. Antécédents de cancer, sauf pour le carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau, ou avec tout examen de laboratoire ou physique ou toute procédure de diagnostic suggérant une malignité actuelle.
13. Antécédents familiaux de tout syndrome de cancer héréditaire documenté.
14. Antécédents d'abus d'alcool ou d'autres substances dans l'année précédant le dépistage.
15. Réception d'un médicament expérimental, d'un produit biologique ou d'un dispositif médical dans les 30 jours précédant le dépistage, ou 5 demi-vies de l'agent à l'étude, selon la plus longue des deux.
16. Antécédents de non-respect des régimes médicaux, de manque de fiabilité, d'instabilité mentale ou d'incompétence pouvant compromettre la validité du consentement éclairé ou conduire au non-respect du protocole d'étude.
17. Toute autre condition ou anomalie qui, de l'avis de l'investigateur ou du moniteur médical, peut compromettre la sécurité du sujet ou interférer avec la participation ou la fin de l'étude.