Offene Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von LUM001 bei Patienten mit primär sklerosierender Cholangitis (CAMEO)

Einschlusskriterien:

1. Männliche oder weibliche Probanden im Alter zwischen 18 und 80 Jahren einschließlich.
2. Diagnose von PSC
3. Bei Vorliegen einer entzündlichen Darmerkrankung (IBD) Krankheitsaktivität ≤ 2 (normal bis mittelschwer) anhand der ärztlichen Beurteilung des Mayo-Colitis ulcerosa (UC)-Krankheitsaktivitäts-Scores.
4. Patienten, die Azathioprin wegen Darmerkrankungen erhalten, können an der Studie teilnehmen, sofern sie seit mindestens 6 Monaten keine IBD-Exazerbationen hatten.
5. Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Serum-Schwangerschaftstest [β humanes Choriongonadotropin (β-hCG)] während des Screenings und einen negativen Urin-Schwangerschaftstest bei der Baseline/Tag 0 Visite haben.
6. Sexuell aktive Frauen müssen postmenopausal, chirurgisch steril sein oder, falls sie prämenopausal sind, darauf vorbereitet sein, während der Studie eine wirksame Verhütungsmethode (≤ 1 % Misserfolgsrate) anzuwenden.
7. Fähigkeit, Englisch zu lesen und zu verstehen, um die studienbezogenen Fragebögen und den Text auf dem eDiary-Bildschirm zu verwenden.
8. Muss bereit und in der Lage sein, ein eDiary täglich für mindestens 20 Wochen zu verwenden.
9. Muss die Lizenzvereinbarung in der eDiary-Software zu Beginn der Studie digital akzeptieren.
10. Muss mindestens 10 eDiary ItchRO-Berichte für Erwachsene (vormittags oder nachmittags) während jeder von zwei aufeinanderfolgenden Wochen des Untersuchungszeitraums vor der Zuweisung zur Behandlung ausfüllen (maximal mögliche Berichte = 14 pro Woche).
11. Zugang zum Telefon für geplante Anrufe vom Studienort.
12. Muss zustimmen, die Verfahren des Studienprotokolls einzuhalten und eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.

Ausschlusskriterien:

1. Kleingang-PSC (klinische biochemische und histologische Merkmale kompatibel mit PSC, aber mit einem normalen Cholangiogramm).
2. Vorhandensein einer dominanten Striktur, es sei denn, Bürsten und/oder Biopsien der Striktur sind innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening negativ auf Dysplasie oder Malignität.
3. Chirurgische oder endoskopische Gallenbaumeingriffe zur Behandlung klinisch signifikanter Strikturen innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening.
4. IBD-Flare (Mayo UC-Krankheitsaktivitäts-Score > 5 einschließlich endoskopischer Bewertung) innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening.
5. Sekundäre Ursache der sklerosierenden Cholangitis (z. B. Choledocholithiasis, postoperative Gallengangsstriktur, intraarterielle Chemotherapie, rezidivierende Pankreatitis, IgG4-assoziierte Cholangiopathie, AIDS-Cholangiopathie).
6. AST oder ALT ≥ 5 x ULN beim Screening.
7. Vorgeschichte oder Vorhandensein einer anderen begleitenden signifikanten Lebererkrankung, wie vom Prüfarzt beurteilt.
8. Erkrankungen, die zu einem nicht hepatischen Anstieg der ALP führen können (z. B. Morbus Paget).
9. Bekannte Vorgeschichte einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV).
10. Die voraussichtliche Notwendigkeit eines chirurgischen Eingriffs innerhalb von 20 Wochen nach der Randomisierung.
11. Jede Frau, die schwanger ist oder stillt oder die beabsichtigt, innerhalb von 20 Wochen nach der Randomisierung schwanger zu werden.
12. Vorgeschichte von Krebs, mit Ausnahme von Basal- oder Plattenepithelkarzinomen der Haut, oder mit Labor- oder körperlichen Untersuchungen oder diagnostischen Verfahren, die auf eine aktuelle Malignität hindeuten.
13. Familienanamnese eines dokumentierten erblichen Krebssyndroms.
14. Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch innerhalb von 1 Jahr vor dem Screening.
15. Erhalt eines Prüfmedikaments, Biologikums oder Medizinprodukts innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Studienwirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
16. Vorgeschichte der Nichteinhaltung medizinischer Therapien, Unzuverlässigkeit, geistiger Instabilität oder Inkompetenz, die die Gültigkeit der Einverständniserklärung beeinträchtigen oder zu einer Nichteinhaltung des Studienprotokolls führen könnten.
17. Alle anderen Zustände oder Anomalien, die nach Meinung des Prüfarztes oder medizinischen Monitors die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen oder die Teilnahme des Probanden an der Studie oder deren Abschluss beeinträchtigen können.