Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Open Label-studie for å evaluere sikkerhet og effekt av LUM001 hos pasienter med primær skleroserende kolangitt (CAMEO)

15. mars 2019 oppdatert av: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

En åpen pilotstudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av LUM001, en apikal natriumavhengig gallesyretransporthemmer (ASBTi), hos pasienter med primær skleroserende kolangitt

Studien er en åpen studie hos voksne med primær skleroserende kolangitt for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av 14 ukers daglig dosering av LUM001.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4Z6
        • University of Calgary Liver Unit
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
        • University Health Network, Toronto Western Hospital
  • Forente stater
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • Scripps Clinic
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • University of California at Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • England
      • Birmingham, England, Storbritannia, B15 2TT
        • University of Birmingham

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 76 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige eller kvinnelige forsøkspersoner i alderen 18-80 år inkludert.
  2. Diagnose av PSC
  3. Hvis inflammatorisk tarmsykdom (IBD) er tilstede, sykdomsaktivitet ≤ 2 (normal til moderat), ved bruk av legens vurdering av Mayo ulcerøs kolitt (UC) sykdomsaktivitetsscore.
  4. Pasienter som får azatioprin for tarmsykdom er kvalifisert til å delta i studien forutsatt at de ikke har hatt IBD-eksaserbasjoner på minst 6 måneder.
  5. Kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest [β humant koriongonadotropin (β-hCG)] under screening og negativ uringraviditetstest ved baseline/dag 0-besøk.
  6. Seksuelt aktive kvinner må være postmenopausale, kirurgisk sterile, eller hvis de er premenopausale, være forberedt på å bruke en effektiv prevensjonsmetode (≤ 1 % feilrate) under forsøket.
  7. Evne til å lese og forstå engelsk for å bruke studierelaterte spørreskjemaer og teksten på eDiary-skjermen.
  8. Må være villig og i stand til å bruke en eDagbok daglig i minimum 20 uker.
  9. Må digitalt godta lisensavtalen i eDiary-programvaren ved starten av studien.
  10. Må fylle ut minst 10 eDiary Adult ItchRO-rapporter (AM eller PM) i løpet av hver av to påfølgende uker av screeningsperioden før tildeling til behandling (maksimalt mulige rapporter = 14 per uke).
  11. Tilgang til telefon for planlagte samtaler fra studiestedet.
  12. Må godta å følge studieprotokollens prosedyrer og gi skriftlig informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Liten kanal PSC (kliniske biokjemiske og histologiske trekk som er kompatible med PSC, men som har et normalt kolangiogram).
  2. Tilstedeværelse av en dominant striktur med mindre børsting og/eller biopsier av strikturen er negative for dysplasi eller malignitet innen 6 måneder etter screening.
  3. Kirurgiske eller endoskopiske galletreintervensjoner for behandling av klinisk signifikante strikturer innen 6 måneder etter screening.
  4. IBD-oppblussing (Mayo UC sykdomsaktivitetsscore > 5 inkludert endoskopisk evaluering) innen 3 måneder før screening.
  5. Sekundær årsak til skleroserende kolangitt (f.eks. koledokolithiasis, post-kirurgisk gallestrengtur, intraarteriell kjemoterapi, tilbakevendende pankreatitt, IgG4 assosiert kolangiopati, AIDS kolangiopati).
  6. AST eller ALT ≥ 5 x ULN ved screening.
  7. Anamnese eller tilstedeværelse av annen samtidig signifikant leversykdom som vurderes av etterforskeren.
  8. Medisinske tilstander som kan forårsake ikke-hepatisk økning i ALP (f.eks. Pagets sykdom).
  9. Kjent historie med infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
  10. Det forventede behovet for et kirurgisk inngrep innen 20 uker fra randomisering.
  11. Enhver kvinne som er gravid eller ammer eller planlegger å bli gravid innen 20 uker etter randomisering.
  12. Anamnese med kreft, bortsett fra basal- eller plateepitelkarsinom i huden, eller med laboratorie- eller fysiske undersøkelser eller diagnostiske prosedyrer som tyder på nåværende malignitet.
  13. Familiehistorie med dokumentert arvelig kreftsyndrom.
  14. Anamnese med alkohol eller annet rusmisbruk innen 1 år før screening.
  15. Mottak av et undersøkelseslegemiddel, biologisk eller medisinsk utstyr innen 30 dager før screening, eller 5 halveringstider av studiemiddelet, avhengig av hva som er lengst.
  16. Historie om manglende overholdelse av medisinske regimer, upålitelighet, mental ustabilitet eller inkompetanse som kan kompromittere gyldigheten av informert samtykke eller føre til manglende overholdelse av studieprotokollen.
  17. Eventuelle andre tilstander eller abnormiteter som, etter etterforskerens eller medisinske monitorens oppfatning, kan kompromittere sikkerheten til forsøkspersonen, eller forstyrre forsøkspersonen som deltar i eller fullfører studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: LUM001
LUM001 administrert oralt en gang hver dag
Legemiddel: LUM001
LUM001 oral dose

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon til uke 18
En uønsket hendelse (AE) ble definert som ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et klinisk signifikant unormalt laboratoriefunn, for eksempel), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med studien eller bruken av undersøkelsesmiddelet, uansett om bivirkningen ble vurdert eller ikke å være relatert til undersøkelsesmiddelet. TEAE-er var bivirkninger med startdato på eller etter den første dosen av undersøkelsesproduktet og startet før den siste dosen av undersøkelsesproduktet pluss 14 dager.
Fra start av studielegemiddeladministrasjon til uke 18
Endring fra baseline i fastende gallesyrenivå i serum ved uke 14
Tidsramme: Baseline, uke 14
Serum gallesyrenivåer ble evaluert ved å bruke blodprøver samlet.
Baseline, uke 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i leverenzymnivåer i serum
Tidsramme: Baseline, uke 14
Nivåer av leverenzymer som alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST), alkalisk fosfatase (ALP) i serum ble evaluert.
Baseline, uke 14
Endring fra baseline i bilirubinnivåer ved uke 14
Tidsramme: Baseline, uke 14
Totalt bilirubin og direkte (konjugert) bilirubinnivåer ble evaluert.
Baseline, uke 14
Endring fra baseline i pruritus målt ved rapportert utfall for kløe for voksne (ItchRO) Ukentlig sumscore
Tidsramme: Baseline, uke 14
Voksen ItchRO-instrumentet ble fullført to ganger daglig ved hjelp av en elektronisk dagbok (eDiary). Hver morgen og kveld score hadde et område fra 0-10, med den høyeste poengsummen indikerer økende alvorlighetsgrad av kløe. Følgende ble brukt for å vurdere Voksen ItchRO daglige poengsum: Poengsummen som representerte den mest alvorlige kløen for dagen (morgen eller kveld) ble tatt for hver dag som daglig poengsum (maksimal daglig poengsum på 10); Hvis bare 1 av de 2 poengsummene var tilgjengelige for dagen, ble poengsummen som var tilgjengelig brukt som den daglige poengsummen; Hvis både morgen- og kveldsresultatene manglet, ble poengsummen ansett som manglende for dagen.
Baseline, uke 14

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline for andre biokjemiske markører for kolestase: totalt kolesterol, lavdensitetslipoproteinkolesterol
Tidsramme: Baseline, uke 14
Totalt kolesterol (TC) nivå og lavdensitet lipoprotein kolesterol (LDLC) nivå ble ansett som biokjemiske markører for kolestase.
Baseline, uke 14

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. februar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. februar 2014

Først lagt ut (Anslag)

13. februar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. mars 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2019

Sist bekreftet

1. mars 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • LUM001-401
  • 2014-005558-21 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere