Estudio abierto para evaluar la seguridad y eficacia de LUM001 en pacientes con colangitis esclerosante primaria (CAMEO)

Criterios de inclusión:

1. Sujetos masculinos o femeninos entre las edades de 18-80 años, inclusive.
2. Diagnóstico de CEP
3. Si hay enfermedad inflamatoria intestinal (EII), actividad de la enfermedad ≤ 2 (normal a moderada), utilizando la evaluación del médico en la puntuación de actividad de la enfermedad de la colitis ulcerosa (CU) de Mayo.
4. Los pacientes que reciben azatioprina para la enfermedad intestinal son elegibles para participar en el estudio siempre que no hayan tenido exacerbaciones de la EII durante al menos 6 meses.
5. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa [gonadotropina coriónica humana β (β-hCG)] durante la selección y una prueba de embarazo en orina negativa en la visita inicial/Día 0.
6. Las mujeres sexualmente activas deben ser posmenopáusicas, estériles quirúrgicamente o, si son premenopáusicas, estar preparadas para usar un método anticonceptivo eficaz (≤ 1 % de tasa de falla) durante el ensayo.
7. Capacidad de leer y comprender inglés para utilizar los cuestionarios relacionados con el estudio y el texto en la pantalla eDiary.
8. Debe estar dispuesto y ser capaz de usar un eDiary diariamente durante un mínimo de 20 semanas.
9. Debe aceptar digitalmente el acuerdo de licencia en el software eDiary al comienzo del estudio.
10. Debe completar al menos 10 informes eDiary Adult ItchRO (a.m. o p.m.) durante cada una de las dos semanas consecutivas del período de evaluación antes de la asignación al tratamiento (máximo de informes posibles = 14 por semana).
11. Acceso al teléfono para llamadas programadas desde el sitio de estudio.
12. Debe estar de acuerdo en cumplir con los procedimientos del protocolo del estudio y dar su consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

1. CEP de conductos pequeños (características bioquímicas e histológicas clínicas compatibles con CEP, pero colangiografía normal).
2. Presencia de una estenosis dominante a menos que los cepillados y/o las biopsias de la estenosis sean negativos para displasia o malignidad dentro de los 6 meses posteriores a la selección.
3. Intervenciones quirúrgicas o endoscópicas del árbol biliar para el tratamiento de estenosis clínicamente significativas dentro de los 6 meses posteriores a la selección.
4. Brote de EII (puntuación de actividad de la enfermedad UC de Mayo > 5, incluida la evaluación endoscópica) dentro de los 3 meses anteriores a la selección.
5. Causa secundaria de colangitis esclerosante (p. ej., coledocolitiasis, estenosis biliar posquirúrgica, quimioterapia intraarterial, pancreatitis recurrente, colangiopatía asociada a IgG4, colangiopatía por SIDA).
6. AST o ALT ≥ 5 x ULN en la selección.
7. Antecedentes o presencia de cualquier otra enfermedad hepática significativa concomitante evaluada por el investigador.
8. Condiciones médicas que pueden causar aumentos no hepáticos en ALP (p. ej., enfermedad de Paget).
9. Antecedentes conocidos de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
10. La necesidad anticipada de un procedimiento quirúrgico dentro de las 20 semanas posteriores a la aleatorización.
11. Cualquier mujer que esté embarazada o amamantando o que esté planeando quedar embarazada dentro de las 20 semanas posteriores a la aleatorización.
12. Antecedentes de cáncer, a excepción de carcinoma de células basales o de células escamosas de la piel, o con cualquier resultado de laboratorio o examen físico o procedimiento de diagnóstico que sugiera una malignidad actual.
13. Antecedentes familiares de cualquier síndrome de cáncer hereditario documentado.
14. Antecedentes de abuso de alcohol u otras sustancias en el año anterior a la selección.
15. Recepción de un fármaco, producto biológico o dispositivo médico en investigación dentro de los 30 días anteriores a la Selección, o 5 vidas medias del agente del estudio, lo que sea más largo.
16. Historial de incumplimiento de los regímenes médicos, falta de confiabilidad, inestabilidad mental o incompetencia que pudiera comprometer la validez del consentimiento informado o conducir al incumplimiento del protocolo del estudio.
17. Cualquier otra condición o anormalidad que, en opinión del Investigador o del Monitor Médico, pueda comprometer la seguridad del sujeto o interferir con la participación del sujeto en el estudio o su finalización.