Open-labelonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van LUM001 te evalueren bij patiënten met primaire scleroserende cholangitis (CAMEO)

Inclusiecriteria:

1. Mannelijke of vrouwelijke proefpersonen in de leeftijd van 18-80 jaar, inclusief.
2. Diagnose van PSC
3. Als inflammatoire darmziekte (IBD) aanwezig is, ziekteactiviteit ≤ 2 (normaal tot matig), met behulp van de beoordeling door de arts op de ziekteactiviteitsscore van Mayo colitis ulcerosa (UC).
4. Patiënten die azathioprine krijgen voor darmaandoeningen komen in aanmerking voor deelname aan het onderzoek, op voorwaarde dat ze gedurende ten minste 6 maanden geen IBD-exacerbaties hebben gehad.
5. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve serumzwangerschapstest [β-humaan choriongonadotrofine (β-hCG)] hebben tijdens de screening en een negatieve urinezwangerschapstest bij het baseline/dag 0-bezoek.
6. Seksueel actieve vrouwen moeten postmenopauzaal, chirurgisch steriel zijn of, indien premenopauzaal, bereid zijn om tijdens de proef een effectieve anticonceptiemethode (≤ 1% faalpercentage) te gebruiken.
7. Mogelijkheid om Engels te lezen en te begrijpen om de studiegerelateerde vragenlijsten en de tekst op het eDiary-scherm te gebruiken.
8. Moet bereid en in staat zijn om dagelijks minimaal 20 weken een eDiary te gebruiken.
9. Moet de licentieovereenkomst in de eDiary-software aan het begin van het onderzoek digitaal accepteren.
10. Moet ten minste 10 eDiary Adult ItchRO-rapporten (AM of PM) invullen tijdens elk van de twee opeenvolgende weken van de screeningperiode voorafgaand aan toewijzing aan behandeling (maximaal mogelijke rapporten = 14 per week).
11. Toegang tot telefoon voor geplande oproepen vanaf de studielocatie.
12. Moet ermee instemmen om te voldoen aan de procedures van het onderzoeksprotocol en schriftelijke geïnformeerde toestemming geven.

Uitsluitingscriteria:

1. Small duct PSC (klinische biochemische en histologische kenmerken die compatibel zijn met PSC, maar met een normaal cholangiogram).
2. Aanwezigheid van een dominante vernauwing tenzij poetsbeurten en/of biopsieën van de vernauwing binnen 6 maanden na screening negatief zijn voor dysplasie of maligniteit.
3. Chirurgische of endoscopische galboominterventies voor de behandeling van klinisch significante vernauwingen binnen 6 maanden na screening.
4. IBD-flare (Mayo UC ziekteactiviteitsscore > 5 inclusief endoscopische evaluatie) binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening.
5. Secundaire oorzaak van scleroserende cholangitis (bijv. choledocholithiasis, postoperatieve galvernauwing, intra-arteriële chemotherapie, recidiverende pancreatitis, IgG4-geassocieerde cholangiopathie, AIDS-cholangiopathie).
6. ASAT of ALAT ≥ 5 x ULN bij screening.
7. Geschiedenis of aanwezigheid van een andere gelijktijdige significante leverziekte zoals beoordeeld door de onderzoeker.
8. Medische aandoeningen die niet-hepatische verhogingen van ALP kunnen veroorzaken (bijv. de ziekte van Paget).
9. Bekende voorgeschiedenis van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
10. De verwachte noodzaak van een chirurgische ingreep binnen 20 weken na randomisatie.
11. Elke vrouw die zwanger is of borstvoeding geeft of die van plan is zwanger te worden binnen 20 weken na randomisatie.
12. Voorgeschiedenis van kanker, behalve basaalcelcarcinoom of plaveiselcelcarcinoom van de huid, of bij enig laboratorium- of lichamelijk onderzoek of diagnostische procedure die wijst op een bestaande maligniteit.
13. Familiegeschiedenis van elk gedocumenteerd erfelijk kankersyndroom.
14. Geschiedenis van alcohol- of ander middelenmisbruik binnen 1 jaar voorafgaand aan de screening.
15. Ontvangst van een onderzoeksgeneesmiddel, biologisch of medisch hulpmiddel binnen 30 dagen voorafgaand aan de screening, of 5 halfwaardetijden van het studiemiddel, welke van de twee het langst is.
16. Geschiedenis van niet-naleving van medische regimes, onbetrouwbaarheid, mentale instabiliteit of incompetentie die de geldigheid van geïnformeerde toestemming in gevaar kunnen brengen of kunnen leiden tot niet-naleving van het onderzoeksprotocol.
17. Alle andere aandoeningen of afwijkingen die, naar de mening van de onderzoeker of medisch waarnemer, de veiligheid van de proefpersoon in gevaar kunnen brengen, of de deelname van de proefpersoon aan of het voltooien van het onderzoek kunnen belemmeren.