Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een dubbelblind onderzoek met meerdere oplopende doses om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van DX-2930 te beoordelen bij deelnemers met erfelijk angio-oedeem

24 mei 2021 bijgewerkt door: Shire

Een dubbelblinde fase 1b-studie met meerdere oplopende doses om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van DX-2930 te beoordelen bij proefpersonen met erfelijk angio-oedeem

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek (PK) profiel van meerdere subcutane toedieningen van DX-2930 over een reeks doses bij HAE-deelnemers.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

38

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
    • MI
      • Milano, MI, Italië, 20157
        • Ospedale L. Sacco
  • Jordanië
      • Amman, Jordanië, 11942
        • Jordan University Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92122
        • UC San Diego Health System - La Jolla
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy or Immunology Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
        • Institute for Asthma & Allergy, PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital Allergy Associates
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • Winthrop-University Hospital, Clinical Trials Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai - The Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267
        • UC Physicians Company
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Verenigde Staten, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • AARA Research Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Minstens 18 jaar oud op het moment van screening
  • Gedocumenteerde diagnose van HAE (type I of II)
  • ≥2 HAE-aanvallen per jaar ervaren, met ten minste 1 aanval in de afgelopen 6 maanden gerapporteerd door de deelnemer
  • Bereid en in staat om een ​​geïnformeerd toestemmingsformulier te lezen, te begrijpen en te ondertekenen
  • Vrouwtjes in de vruchtbare leeftijd moeten akkoord gaan met onthouding of anders aanvaardbare vormen van anticonceptie gebruiken gedurende de hele studie
  • Mannen met vrouwelijke partners in de vruchtbare leeftijd moeten akkoord gaan met onthouding of het gebruik van een medisch aanvaardbare vorm van anticonceptie gedurende de hele studie

Uitsluitingscriteria:

  • Blootstelling aan een onderzoeksgeneesmiddel of -apparaat binnen 90 dagen voorafgaand aan het onderzoek
  • Geschiedenis van blootstelling in de afgelopen 5 jaar aan een monoklonaal antilichaam of recombinant eiwit met een Fc-domein
  • Gelijktijdige diagnose van een andere vorm van chronisch angio-oedeem
  • Gebruik van langdurige profylaxe voor HAE binnen 90 dagen voorafgaand aan het onderzoek
  • Gebruik van C1-INH dat in totaal meer dan 30 dagen duurt in de afgelopen 90 dagen voorafgaand aan het onderzoek; elk gebruik van C1-INH binnen 7 dagen voorafgaand aan het onderzoek
  • Blootstelling aan angiotensine-converting enzyme (ACE)-remmers of andere oestrogeenbevattende medicijnen met systemische absorptie binnen 90 dagen voorafgaand aan het onderzoek
  • Blootstelling aan androgenen binnen 90 dagen voorafgaand aan de studie
  • Aanwezigheid van een verblijfskatheter
  • Diagnose van HIV
  • Actieve leverziekte of leverfunctietestafwijkingen
  • Geschiedenis van middelenmisbruik of afhankelijkheid
  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Elke omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, hun veiligheid of naleving in gevaar kan brengen, een succesvolle uitvoering van het onderzoek in de weg kan staan ​​of de interpretatie van de resultaten kan verstoren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: DX-2930, Cohort 1
Deelnemers krijgen een dosis van 30 milligram (mg) DX-2930 subcutane (SC) injectie eenmaal en gevolgd door de tweede dosis na 2 weken in de bovenarm.
Geneesmiddel: DX-2930
Deelnemers krijgen een SC-injectie van DX-2930 (een recombinant, tot expressie gebrachte Chinese hamsterovariumcel [CHO]-cel, volledig humaan immunoglobuline IgG1, kappa lichte keten, monoklonaal antilichaam) eenmaal en gevolgd door de tweede dosis na 2 weken in de bovenarm.
Experimenteel: DX-2930, Cohort 2
Deelnemers krijgen eenmaal een dosis van 100 mg DX-2930 SC-injectie en gevolgd door de tweede dosis na 2 weken in de bovenarm.
Geneesmiddel: DX-2930
Deelnemers krijgen een SC-injectie van DX-2930 (een recombinant, tot expressie gebrachte Chinese hamsterovariumcel [CHO]-cel, volledig humaan immunoglobuline IgG1, kappa lichte keten, monoklonaal antilichaam) eenmaal en gevolgd door de tweede dosis na 2 weken in de bovenarm.
Experimenteel: DX-2930, Cohort 3
Deelnemers krijgen eenmaal een dosis van 300 mg DX-2930 SC-injectie en gevolgd door de tweede dosis na 2 weken in de bovenarm.
Geneesmiddel: DX-2930
Deelnemers krijgen een SC-injectie van DX-2930 (een recombinant, tot expressie gebrachte Chinese hamsterovariumcel [CHO]-cel, volledig humaan immunoglobuline IgG1, kappa lichte keten, monoklonaal antilichaam) eenmaal en gevolgd door de tweede dosis na 2 weken in de bovenarm.
Experimenteel: DX-2930, cohort 4
Deelnemers krijgen een dosis van 400 mg DX-2930 subcutane (SC) injectie eenmaal en gevolgd door de tweede dosis na 2 weken in de bovenarm.
Geneesmiddel: DX-2930
Deelnemers krijgen een SC-injectie van DX-2930 (een recombinant, tot expressie gebrachte Chinese hamsterovariumcel [CHO]-cel, volledig humaan immunoglobuline IgG1, kappa lichte keten, monoklonaal antilichaam) eenmaal en gevolgd door de tweede dosis na 2 weken in de bovenarm.
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers krijgen een placebo-matching met een dosis van 30, 100, 300 en 400 mg DX-2930 SC-injectie eenmaal en gevolgd door de tweede dosis na 2 weken in de bovenarm.
Geneesmiddel: Placebo
Deelnemers krijgen subcutaan een bijpassende placebo.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen (SAE) en tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE)
Tijdsspanne: Van dag 1 tot de laatste follow-up (dag 123)
Een SAE was elke bijwerking die optrad bij een willekeurige dosis en die resulteerde in een van de volgende uitkomsten: overlijden, levensbedreigende ervaring, vereiste ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname. Heeft geleid tot aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit of arbeidsongeschiktheid. Was een aangeboren afwijking of aangeboren afwijking. Werd beschouwd als een belangrijke medische gebeurtenis. Een bijwerking werd beschouwd als optredend tijdens de behandeling als de aanvangstijd was na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot en met het laatste follow-upbezoek op dag 120 na de dosis of, in het geval dat de aanvangstijd voorafging aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel, de bijwerking in ernst toenam tijdens de 120 -dag post-dosis follow-up periode.
Van dag 1 tot de laatste follow-up (dag 123)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximale plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 en 120
Farmacokinetische (PK) parameter Cmax-gegevens werden gerapporteerd.
Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 en 120
Tijd tot maximale plasmaconcentratie (Tmax)
Tijdsspanne: Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 en 120
PK-parameter Tmax-gegevens werden gerapporteerd.
Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 en 120
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve (AUC)
Tijdsspanne: Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 en 120
Farmacokinetische parameters AUC-gegevens werden gerapporteerd.
Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 en 120
Schijnbare speling (CL/F)
Tijdsspanne: Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 en 120
Er zijn PK-parameter CL/F-gegevens gerapporteerd.
Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 en 120
Schijnbaar distributievolume (Vd/F)
Tijdsspanne: Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 en 120
PK-parameter Vd/F-gegevens werden gerapporteerd.
Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 en 120
Terminale eliminatie halfwaardetijd (t1/2)
Tijdsspanne: Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 en 120
PK-parameter t(1/2)-gegevens werden gerapporteerd.
Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 en 120

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
HAE-aanvalspercentage per week van dag 8 tot dag 50
Tijdsspanne: Dag 8 tot Dag 50
Analyse van deze uitkomstmaat was gebaseerd op deelnemers in de groepen met een dosis van 300 mg, 400 mg en placebo met een historisch baseline aanvalspercentage van ten minste 2 aanvallen in de laatste 3 maanden voorafgaand aan inschrijving. Het resultaat is gebaseerd op General Estimating Equation (GEE)-analyse van herhaalde tellingen per week tijdens de vooraf gespecificeerde beoordelingsperiode (dagen 8 tot 50; naar verwachting overeenkomend met een periode van aanzienlijke blootstelling aan geneesmiddelen). Baseline HAE-aanvalspercentage per week was een covariabele, behandelingsgroep is een vast effect en deelnemer was een willekeurig effect in het GEE-model met onafhankelijk werkende correlatiestructuur.
Dag 8 tot Dag 50
HAE-aanvallen per week van dag 8 tot dag 92
Tijdsspanne: Dag 8 tot Dag 92
Deze eindpuntanalyse was gebaseerd op deelnemers in de 300 mg-, 400 mg- en placebodosisgroepen met een historisch baseline aanvalspercentage van ten minste 2 aanvallen in de laatste 3 maanden voorafgaand aan inschrijving. Het resultaat is gebaseerd op General Estimating Equation (GEE)-analyse van herhaalde tellingen per week tijdens de vooraf gespecificeerde beoordelingsperiode (dag 8 tot dag 92 komt naar verwachting overeen met een periode van opmerkelijke blootstelling aan geneesmiddelen). Baseline HAE-aanvalspercentage per week is een covariabele, behandelingsgroep is een vast effect en deelnemer is een willekeurig effect in het GEE-model met onafhankelijk werkende correlatiestructuur.
Dag 8 tot Dag 92
HAE-aanvallen per week van dag 8 tot dag 64
Tijdsspanne: Dag 8 tot dag 64
Deze eindpuntanalyse was gebaseerd op deelnemers in de 300 mg-, 400 mg- en placebodosisgroepen met een historisch baseline aanvalspercentage van ten minste 2 aanvallen in de laatste 3 maanden voorafgaand aan inschrijving. Het resultaat is gebaseerd op General Estimating Equation (GEE)-analyse van herhaalde tellingen per week tijdens de vooraf gespecificeerde beoordelingsperiode (dag 8 tot dag 64 komt naar verwachting overeen met een periode van opmerkelijke blootstelling aan geneesmiddelen). Baseline HAE-aanvalspercentage per week is een covariabele, behandelingsgroep is een vast effect en deelnemer is een willekeurig effect in het GEE-model met onafhankelijk werkende correlatiestructuur.
Dag 8 tot dag 64
HAE-aanvalspercentage per week van dag 1 tot dag 50
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 50
Deze eindpuntanalyse was gebaseerd op deelnemers in de 300 mg-, 400 mg- en placebodosisgroepen met een historisch baseline aanvalspercentage van ten minste 2 aanvallen in de laatste 3 maanden voorafgaand aan inschrijving. Het resultaat is gebaseerd op General Estimating Equation (GEE)-analyse van herhaalde tellingen per week tijdens de vooraf gespecificeerde beoordelingsperiode (dag 1 tot dag 50 komt naar verwachting overeen met een periode van opmerkelijke blootstelling aan geneesmiddelen). Baseline HAE-aanvalspercentage per week is een covariabele, behandelingsgroep is een vast effect en deelnemer is een willekeurig effect in het GEE-model met onafhankelijk werkende correlatiestructuur.
Dag 1 tot dag 50

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 mei 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 mei 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 mei 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 maart 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

21 maart 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 mei 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DX-2930-02

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijk angio-oedeem (HAE)

Klinische onderzoeken op DX-2930

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Gabon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren