Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podwójnie ślepe badanie z wielokrotnymi rosnącymi dawkami w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki DX-2930 u uczestników z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

24 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Badanie fazy 1b z podwójnie ślepą próbą i wielokrotnymi rosnącymi dawkami w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki DX-2930 u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Celem tego badania jest ocena profilu bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki (PK) wielokrotnego podskórnego podawania DX-2930 w zakresie dawek u uczestników HAE.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

38

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Jordania
      • Amman, Jordania, 11942
        • Jordan University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92122
        • UC San Diego Health System - La Jolla
      • Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy or Immunology Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
        • Institute for Asthma & Allergy, PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital Allergy Associates
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • Winthrop-University Hospital, Clinical Trials Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai - The Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • UC Physicians Company
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Stany Zjednoczone, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • AARA Research Center
  • Włochy
    • MI
      • Milano, MI, Włochy, 20157
        • Ospedale L. Sacco

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Co najmniej 18 lat w momencie badania przesiewowego
  • Udokumentowane rozpoznanie HAE (typu I lub II)
  • Doświadczanie ≥2 ataków HAE rocznie, z co najmniej 1 atakiem w ciągu ostatnich 6 miesięcy zgłoszonym przez uczestnika
  • Chęć i umiejętność przeczytania, zrozumienia i podpisania formularza świadomej zgody
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na abstynencję lub stosować akceptowalne formy antykoncepcji podczas całego badania
  • Mężczyźni mający partnerki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na abstynencję lub stosowanie medycznie akceptowalnej formy antykoncepcji podczas całego badania

Kryteria wyłączenia:

  • Kontakt z badanym lekiem lub urządzeniem w ciągu 90 dni przed badaniem
  • Historia narażenia w ciągu ostatnich 5 lat na przeciwciało monoklonalne lub rekombinowane białko z domeną Fc
  • Jednoczesne rozpoznanie innej postaci przewlekłego obrzęku naczynioruchowego
  • Stosowanie długoterminowej profilaktyki HAE w ciągu 90 dni przed badaniem
  • Stosowanie C1-INH, które łącznie przekracza 30 dni w ciągu ostatnich 90 dni przed badaniem; każde użycie C1-INH w ciągu 7 dni przed badaniem
  • Ekspozycja na inhibitory enzymu konwertującego angiotensynę (ACE) lub jakiekolwiek leki zawierające estrogen, które wchłaniały się ogólnoustrojowo w ciągu 90 dni przed badaniem
  • Ekspozycja na androgeny w ciągu 90 dni przed badaniem
  • Obecność stałego cewnika
  • Diagnoza HIV
  • Aktywna choroba wątroby lub nieprawidłowości w wynikach testów czynnościowych wątroby
  • Historia nadużywania substancji lub uzależnienia
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Wszelkie warunki, które w opinii badacza mogą zagrozić ich bezpieczeństwu lub zgodności, uniemożliwić pomyślne przeprowadzenie badania lub zakłócić interpretację wyników

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: DX-2930, Kohorta 1
Uczestnicy otrzymają raz 30 miligramów (mg) dawki DX-2930 podskórnie (SC), a następnie drugą dawkę po 2 tygodniach w ramię.
Lek: DX-2930
Uczestnicy otrzymają jednorazową iniekcję podskórną DX-2930 (rekombinowana komórka jajnika chomika chińskiego [CHO] z ekspresją, w pełni ludzka immunoglobulina IgG1, lekki łańcuch kappa, przeciwciało monoklonalne) raz, a następnie druga dawka po 2 tygodniach w górną część ramienia.
Eksperymentalny: DX-2930, Kohorta 2
Uczestnicy otrzymają jednorazowo 100 mg dawki DX-2930 podskórnie, a następnie drugą dawkę po 2 tygodniach w górną część ramienia.
Lek: DX-2930
Uczestnicy otrzymają jednorazową iniekcję podskórną DX-2930 (rekombinowana komórka jajnika chomika chińskiego [CHO] z ekspresją, w pełni ludzka immunoglobulina IgG1, lekki łańcuch kappa, przeciwciało monoklonalne) raz, a następnie druga dawka po 2 tygodniach w górną część ramienia.
Eksperymentalny: DX-2930, Kohorta 3
Uczestnicy otrzymają jednorazowo 300 mg dawki DX-2930 podskórnie, a następnie drugą dawkę po 2 tygodniach w ramię.
Lek: DX-2930
Uczestnicy otrzymają jednorazową iniekcję podskórną DX-2930 (rekombinowana komórka jajnika chomika chińskiego [CHO] z ekspresją, w pełni ludzka immunoglobulina IgG1, lekki łańcuch kappa, przeciwciało monoklonalne) raz, a następnie druga dawka po 2 tygodniach w górną część ramienia.
Eksperymentalny: DX-2930, Kohorta 4
Uczestnicy otrzymają raz 400 mg dawki DX-2930 podskórnie (SC), a następnie drugą dawkę po 2 tygodniach w ramię.
Lek: DX-2930
Uczestnicy otrzymają jednorazową iniekcję podskórną DX-2930 (rekombinowana komórka jajnika chomika chińskiego [CHO] z ekspresją, w pełni ludzka immunoglobulina IgG1, lekki łańcuch kappa, przeciwciało monoklonalne) raz, a następnie druga dawka po 2 tygodniach w górną część ramienia.
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymają placebo dopasowane do dawki 30, 100, 300 i 400 mg DX-2930 podskórnie raz, a następnie drugą dawkę po 2 tygodniach w górną część ramienia.
Lek: Placebo
Uczestnicy otrzymają podskórnie pasujące placebo.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do ostatecznej obserwacji (dzień 123)
SAE to każde zdarzenie niepożądane występujące po dowolnej dawce, które spowodowało którykolwiek z następujących wyników: śmierć, doświadczenie zagrażające życiu, wymagana hospitalizacja w szpitalu lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji. Spowodowało trwałą lub znaczną niepełnosprawność lub niezdolność do pracy. Czy była wrodzona anomalia lub wada wrodzona. Został uznany za ważne wydarzenie medyczne. AE uznano za związane z leczeniem, jeśli czas wystąpienia wystąpił po podaniu badanego leku do 120. -dniowy okres obserwacji po podaniu dawki.
Od dnia 1 do ostatecznej obserwacji (dzień 123)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 i 120
Zgłoszono dane dotyczące parametru farmakokinetycznego (PK) Cmax.
Dni 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 i 120
Czas do maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 i 120
Zgłoszono dane parametru PK Tmax.
Dni 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 i 120
Pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas (AUC)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 i 120
Zgłoszono dane AUC parametru farmakokinetycznego.
Dni 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 i 120
Pozorny luz (CL/F)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 i 120
Zgłoszono dane CL/F parametru PK.
Dni 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 i 120
Pozorna objętość dystrybucji (Vd/F)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 i 120
Zgłoszono dane parametru PK Vd/F.
Dni 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 i 120
Okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2)
Ramy czasowe: Dni 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 i 120
Przedstawiono dane parametru PK t(1/2).
Dni 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 i 120

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik ataków HAE na tydzień od dnia 8 do dnia 50
Ramy czasowe: Dzień 8 do dnia 50
Analiza tej miary wyniku została oparta na uczestnikach grup dawek 300 mg, 400 mg i placebo z historycznym początkowym wskaźnikiem napadów wynoszącym co najmniej 2 napady w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed włączeniem. Wynik jest oparty na analizie ogólnego równania szacunkowego (GEE) powtarzanych zliczeń tygodniowo podczas wcześniej określonego okresu oceny (dni od 8 do 50; przewiduje się, że odpowiadają okresowi znaczącej ekspozycji na lek). Wyjściowa częstość napadów HAE na tydzień była współzmienną, grupa leczona jest efektem stałym, a uczestnik był efektem losowym w modelu GEE z niezależną strukturą korelacji roboczej.
Dzień 8 do dnia 50
Ataki HAE na tydzień od dnia 8 do dnia 92
Ramy czasowe: Dzień 8 do dnia 92
Ta analiza punktu końcowego została oparta na uczestnikach grup dawek 300 mg, 400 mg i placebo z historycznym początkowym wskaźnikiem napadów wynoszącym co najmniej 2 napady w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed włączeniem do badania. Wynik jest oparty na analizie General Estimating Equation (GEE) powtarzanych zliczeń tygodniowo podczas wcześniej określonego okresu oceny (przewiduje się, że dzień 8 do dnia 92 odpowiada okresowi znacznej ekspozycji na lek). Wyjściowa częstość napadów HAE na tydzień jest współzmienną, grupa leczona jest efektem stałym, a uczestnik jest efektem losowym w modelu GEE z niezależną strukturą korelacji roboczej.
Dzień 8 do dnia 92
Ataki HAE na tydzień od dnia 8 do dnia 64
Ramy czasowe: Dzień 8 do dnia 64
Ta analiza punktu końcowego została oparta na uczestnikach grup dawek 300 mg, 400 mg i placebo z historycznym początkowym wskaźnikiem napadów wynoszącym co najmniej 2 napady w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed włączeniem do badania. Wynik jest oparty na analizie General Estimating Equation (GEE) powtarzanych zliczeń tygodniowo podczas wcześniej określonego okresu oceny (przewiduje się, że dzień 8 do dnia 64 odpowiada okresowi znaczącej ekspozycji na lek). Wyjściowa częstość napadów HAE na tydzień jest współzmienną, grupa leczona jest efektem stałym, a uczestnik jest efektem losowym w modelu GEE z niezależną strukturą korelacji roboczej.
Dzień 8 do dnia 64
Wskaźnik ataków HAE na tydzień od dnia 1 do dnia 50
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 50
Ta analiza punktu końcowego została oparta na uczestnikach grup dawek 300 mg, 400 mg i placebo z historycznym początkowym wskaźnikiem napadów wynoszącym co najmniej 2 napady w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed włączeniem do badania. Wynik jest oparty na analizie General Estimating Equation (GEE) powtarzanych zliczeń tygodniowo podczas wcześniej określonego okresu oceny (przewiduje się, że dzień 1 do dnia 50 odpowiada okresowi znaczącej ekspozycji na lek). Wyjściowa częstość napadów HAE na tydzień jest współzmienną, grupa leczona jest efektem stałym, a uczestnik jest efektem losowym w modelu GEE z niezależną strukturą korelacji roboczej.
Dzień 1 do dnia 50

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 maja 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 maja 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 maja 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 marca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 marca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DX-2930-02

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE)

Badania kliniczne na DX-2930

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Macedonia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj