Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En dobbeltblind undersøgelse med flere stigende doser til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af DX-2930 hos deltagere i arvelig angioødem

24. maj 2021 opdateret af: Shire

Et fase 1b, dobbeltblindt, multiple stigende dosisstudie for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af DX-2930 hos personer med arvelig angioødem

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheds-, tolerabilitets- og farmakokinetikprofilen (PK) af multiple subkutane administrationer af DX-2930 på tværs af en række doser hos HAE-deltagere.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

38

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92122
        • UC San Diego Health System - La Jolla
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy or Immunology Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Institute for Asthma & Allergy, PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Allergy Associates
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • Winthrop-University Hospital, Clinical Trials Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai - The Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • UC Physicians Company
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Forenede Stater, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • AARA Research Center
  • Italien
    • MI
      • Milano, MI, Italien, 20157
        • Ospedale L. Sacco
  • Jordan
      • Amman, Jordan, 11942
        • Jordan University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mindst 18 år på screeningstidspunktet
  • Dokumenteret diagnose af HAE (Type I eller II)
  • Oplever ≥2 HAE-angreb om året, med mindst 1 angreb inden for de seneste 6 måneder rapporteret af deltageren
  • Villig og i stand til at læse, forstå og underskrive en informeret samtykkeerklæring
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at være afholdende eller ellers bruge acceptable former for prævention under hele studiet
  • Mænd med kvindelige partnere i den fødedygtige alder skal acceptere at være afholdende eller bruge en medicinsk acceptabel form for prævention under hele studiet

Ekskluderingskriterier:

  • Eksponering for et forsøgslægemiddel eller -udstyr inden for 90 dage før undersøgelsen
  • Anamnese med eksponering inden for de seneste 5 år for et monoklonalt antistof eller rekombinant protein, der bærer et Fc-domæne
  • Samtidig diagnose af en anden form for kronisk angioødem
  • Brug af langtidsprofylakse for HAE inden for 90 dage før undersøgelse
  • Brug af C1-INH, der overstiger i alt 30 dage inden for de seneste 90 dage før studiet; enhver brug af C1-INH inden for 7 dage før undersøgelsen
  • Eksponering for angiotensin-konverterende enzym (ACE) hæmmere eller enhver østrogenholdig medicin med systemisk absorption inden for 90 dage før undersøgelsen
  • Eksponering for androgener inden for 90 dage før undersøgelse
  • Tilstedeværelse af et indlagt kateter
  • Diagnose af HIV
  • Aktiv leversygdom eller abnormiteter i leverfunktionsprøver
  • Historie om stofmisbrug eller afhængighed
  • Graviditet eller amning
  • Enhver tilstand, der efter efterforskerens mening kan kompromittere deres sikkerhed eller overholdelse, forhindre vellykket gennemførelse af undersøgelsen eller forstyrre fortolkningen af ​​resultaterne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: DX-2930, kohorte 1
Deltagerne vil modtage en dosis på 30 milligram (mg) DX-2930 subkutan (SC) injektion én gang og efterfulgt af den anden dosis efter 2 uger i overarmen.
Medicin: DX-2930
Deltagerne vil modtage SC-injektion af DX-2930 (en rekombinant, kinesisk hamster-ovarie [CHO]-celle udtrykt, fuldt humant immunglobulin IgG1, kappa let kæde, monoklonalt antistof) én gang og efterfulgt af den anden dosis efter 2 uger i overarmen.
Eksperimentel: DX-2930, kohorte 2
Deltagerne vil modtage 100 mg dosis af DX-2930 SC injektion én gang og efterfulgt af den anden dosis efter 2 uger i overarmen.
Medicin: DX-2930
Deltagerne vil modtage SC-injektion af DX-2930 (en rekombinant, kinesisk hamster-ovarie [CHO]-celle udtrykt, fuldt humant immunglobulin IgG1, kappa let kæde, monoklonalt antistof) én gang og efterfulgt af den anden dosis efter 2 uger i overarmen.
Eksperimentel: DX-2930, kohorte 3
Deltagerne vil modtage 300 mg dosis af DX-2930 SC injektion én gang og efterfulgt af den anden dosis efter 2 uger i overarmen.
Medicin: DX-2930
Deltagerne vil modtage SC-injektion af DX-2930 (en rekombinant, kinesisk hamster-ovarie [CHO]-celle udtrykt, fuldt humant immunglobulin IgG1, kappa let kæde, monoklonalt antistof) én gang og efterfulgt af den anden dosis efter 2 uger i overarmen.
Eksperimentel: DX-2930, kohorte 4
Deltagerne vil modtage en dosis på 400 mg DX-2930 subkutan (SC) injektion én gang og efterfulgt af den anden dosis efter 2 uger i overarmen.
Medicin: DX-2930
Deltagerne vil modtage SC-injektion af DX-2930 (en rekombinant, kinesisk hamster-ovarie [CHO]-celle udtrykt, fuldt humant immunglobulin IgG1, kappa let kæde, monoklonalt antistof) én gang og efterfulgt af den anden dosis efter 2 uger i overarmen.
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo matchet til 30, 100, 300 og 400 mg dosis af DX-2930 SC injektion én gang og efterfulgt af den anden dosis efter 2 uger i overarmen.
Medicin: Placebo
Deltagerne vil modtage matchende placebo subkutant.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE) og behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra dag 1 op til endelig opfølgning (dag 123)
En SAE var enhver uønsket oplevelse, der opstod ved enhver dosis, og som resulterede i et af følgende udfald: Dødsfald, livstruende oplevelse, krævet indlæggelse på hospital eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse. Resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet eller inhabilitet. Var en medfødt anomali eller fødselsdefekt. Blev anset for at være en vigtig medicinsk begivenhed. En AE blev betragtet som behandlingsfremkaldende, hvis starttidspunktet var efter administration af undersøgelseslægemidlet gennem dag 120 efter dosis afsluttende opfølgningsbesøg eller, i tilfælde af at starttidspunktet gik forud for undersøgelseslægemiddeladministrationen, AE steg i sværhedsgrad i løbet af de 120 -dages opfølgningsperiode efter dosis.
Fra dag 1 op til endelig opfølgning (dag 123)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 og 120
Farmakokinetiske (PK) parameter Cmax data blev rapporteret.
Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 og 120
Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax)
Tidsramme: Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 og 120
PK parameter Tmax data blev rapporteret.
Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 og 120
Areal under plasmakoncentration-tidskurven (AUC)
Tidsramme: Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 og 120
PK-paramenter AUC-data blev rapporteret.
Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 og 120
Tilsyneladende clearance (CL/F)
Tidsramme: Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 og 120
PK parameter CL/F data blev rapporteret.
Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 og 120
Tilsyneladende distributionsvolumen (Vd/F)
Tidsramme: Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 og 120
PK parameter Vd/F data blev rapporteret.
Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 og 120
Terminal eliminering halveringstid (t1/2)
Tidsramme: Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 og 120
PK parameter t(1/2) data blev rapporteret.
Dag 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 og 120

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
HAE-angrebsrate pr. uge fra dag 8 til dag 50
Tidsramme: Dag 8 til dag 50
Analyse af dette resultatmål var baseret på deltagere i 300 mg-, 400 mg- og placebo-dosisgrupperne med en historisk baselineangrebsrate på mindst 2 angreb i løbet af de sidste 3 måneder før indskrivning. Resultatet er baseret på General Estimating Equation (GEE)-analyse af gentagne tællinger pr. uge i den foruddefinerede vurderingsperiode (dage 8 til 50; forudsagt at svare til en periode med bemærkelsesværdig lægemiddeleksponering). Baseline HAE-angrebsraten pr. uge var en kovariat, behandlingsgruppen er en fast effekt, og deltageren var en tilfældig effekt i GEE-modellen med uafhængighedsarbejdskorrelationsstruktur.
Dag 8 til dag 50
HAE-angreb pr. uge fra dag 8 til dag 92
Tidsramme: Dag 8 til dag 92
Denne endepunktsanalyse var baseret på deltagere i 300 mg-, 400 mg- og placebo-dosisgrupperne med en historisk baselineangrebsrate på mindst 2 angreb i løbet af de sidste 3 måneder før tilmelding. Resultatet er baseret på General Estimating Equation (GEE)-analyse af gentagne tællinger pr. uge i den forudbestemte vurderingsperiode (dag 8 til dag 92 forudsagt at svare til en periode med bemærkelsesværdig lægemiddeleksponering). Baseline HAE-angrebsraten pr. uge er en kovariat, behandlingsgruppen er en fast effekt, og deltageren er en tilfældig effekt i GEE-modellen med uafhængighedsarbejdskorrelationsstruktur.
Dag 8 til dag 92
HAE-angreb pr. uge fra dag 8 til dag 64
Tidsramme: Dag 8 til dag 64
Denne endepunktsanalyse var baseret på deltagere i 300 mg-, 400 mg- og placebo-dosisgrupperne med en historisk baselineangrebsrate på mindst 2 angreb i løbet af de sidste 3 måneder før tilmelding. Resultatet er baseret på General Estimating Equation (GEE)-analyse af gentagne tællinger pr. uge i den forudbestemte vurderingsperiode (dag 8 til dag 64 forudsagt at svare til en periode med bemærkelsesværdig lægemiddeleksponering). Baseline HAE-angrebsraten pr. uge er en kovariat, behandlingsgruppen er en fast effekt, og deltageren er en tilfældig effekt i GEE-modellen med uafhængighedsarbejdskorrelationsstruktur.
Dag 8 til dag 64
HAE-angrebsrate pr. uge fra dag 1 til dag 50
Tidsramme: Dag 1 til dag 50
Denne endepunktsanalyse var baseret på deltagere i 300 mg-, 400 mg- og placebo-dosisgrupperne med en historisk baselineangrebsrate på mindst 2 angreb i løbet af de sidste 3 måneder før tilmelding. Resultatet er baseret på General Estimating Equation (GEE)-analyse af gentagne tællinger pr. uge i den forudbestemte vurderingsperiode (dag 1 til dag 50 forudsagt at svare til en periode med bemærkelsesværdig lægemiddeleksponering). Baseline HAE-angrebsraten pr. uge er en kovariat, behandlingsgruppen er en fast effekt, og deltageren er en tilfældig effekt i GEE-modellen med uafhængighedsarbejdskorrelationsstruktur.
Dag 1 til dag 50

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. maj 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. maj 2015

Studieafslutning (Faktiske)

18. maj 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. marts 2014

Først opslået (Skøn)

21. marts 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DX-2930-02

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hereditært angioødem (HAE)

Kliniske forsøg med DX-2930

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner