Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kaksoissokkoutettu, moninkertainen nouseva annostutkimus DX-2930:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi perinnöllisillä angioedeeman osallistujilla

maanantai 24. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Vaihe 1b, kaksoissokkoutettu, moninkertainen nouseva annostutkimus DX-2930:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi perinnöllisillä angioödeemapotilailla

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida DX-2930:n useiden ihonalaisten annostelujen turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa (PK) eri annoksilla HAE-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

38

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20157
        • Ospedale L. Sacco
  • Jordania
      • Amman, Jordania, 11942
        • Jordan University Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92122
        • UC San Diego Health System - La Jolla
      • Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
        • University of South Florida Asthma, Allergy or Immunology Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
        • Institute for Asthma & Allergy, PC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital Allergy Associates
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
        • Winthrop-University Hospital, Clinical Trials Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai - The Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
        • UC Physicians Company
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Yhdysvallat, 97035
        • Baker Allergy, Asthma and Dermatology Research Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • AARA Research Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vähintään 18-vuotias seulontahetkellä
  • Dokumentoitu HAE-diagnoosi (tyyppi I tai II)
  • ≥2 HAE-kohtausta vuodessa, osallistujan ilmoittama vähintään yksi kohtaus viimeisen 6 kuukauden aikana
  • Halukas ja kykenevä lukemaan, ymmärtämään ja allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten on suostuttava olemaan pidättyväisyydestä tai muuten käytettävä hyväksyttävää ehkäisyä koko tutkimuksen ajan
  • Miesten, joilla on hedelmällisessä iässä oleva naispuoliso, on suostuttava olemaan pidättyväisyydestä tai käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisyä koko tutkimuksen ajan

Poissulkemiskriteerit:

  • Altistuminen tutkimuslääkkeelle tai -laitteelle 90 päivän sisällä ennen tutkimusta
  • Altistuminen monoklonaaliselle vasta-aineelle tai rekombinanttiproteiinille, jossa on Fc-domeeni viimeisten 5 vuoden aikana
  • Samanaikainen kroonisen angioedeeman muodon diagnoosi
  • Pitkäaikaisen HAE:n ennaltaehkäisyn käyttö 90 päivän aikana ennen tutkimusta
  • C1-INH:n käyttö, joka ylittää yhteensä 30 päivää tutkimusta edeltäneiden 90 päivän aikana; mitään C1-INH:n käyttöä 7 päivän aikana ennen tutkimusta
  • Altistuminen angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjille tai mille tahansa estrogeenia sisältäville systeemisesti imeytyville lääkkeille 90 päivän kuluessa ennen tutkimusta
  • Altistuminen androgeenille 90 päivän sisällä ennen tutkimusta
  • Pysyvän katetrin läsnäolo
  • HIV:n diagnoosi
  • Aktiivinen maksasairaus tai poikkeavuudet maksan toimintakokeissa
  • Päihteiden väärinkäytön tai riippuvuuden historia
  • Raskaus tai imetys
  • Kaikki olosuhteet, jotka tutkijan mielestä voivat vaarantaa heidän turvallisuutensa tai vaatimustenmukaisuuden, estää tutkimuksen onnistuneen suorittamisen tai häiritä tulosten tulkintaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: DX-2930, kohortti 1
Osallistujat saavat 30 milligramman (mg) annoksen ihonalaista (SC) DX-2930-injektiota kerran ja sen jälkeen toisen annoksen olkavarteen 2 viikon kuluttua.
Lääke: DX-2930
Osallistujat saavat SC-injektion DX-2930:tä (rekombinantti, kiinanhamsterin munasarja [CHO] -solu ilmentynyt, täysin ihmisen immunoglobuliini IgG1, kevyt kappaketju, monoklonaalinen vasta-aine) kerran ja sen jälkeen toisen annoksen 2 viikon kuluttua olkavarteen.
Kokeellinen: DX-2930, kohortti 2
Osallistujat saavat 100 mg annoksen DX-2930 SC -injektiota kerran ja sen jälkeen toisen annoksen 2 viikon kuluttua olkavarteen.
Lääke: DX-2930
Osallistujat saavat SC-injektion DX-2930:tä (rekombinantti, kiinanhamsterin munasarja [CHO] -solu ilmentynyt, täysin ihmisen immunoglobuliini IgG1, kevyt kappaketju, monoklonaalinen vasta-aine) kerran ja sen jälkeen toisen annoksen 2 viikon kuluttua olkavarteen.
Kokeellinen: DX-2930, kohortti 3
Osallistujat saavat 300 mg annoksen DX-2930 SC -injektiota kerran ja sen jälkeen toisen annoksen 2 viikon kuluttua olkavarteen.
Lääke: DX-2930
Osallistujat saavat SC-injektion DX-2930:tä (rekombinantti, kiinanhamsterin munasarja [CHO] -solu ilmentynyt, täysin ihmisen immunoglobuliini IgG1, kevyt kappaketju, monoklonaalinen vasta-aine) kerran ja sen jälkeen toisen annoksen 2 viikon kuluttua olkavarteen.
Kokeellinen: DX-2930, kohortti 4
Osallistujat saavat 400 mg annoksen ihonalaista (SC) DX-2930-injektiota kerran ja sen jälkeen toisen annoksen 2 viikon kuluttua olkavarteen.
Lääke: DX-2930
Osallistujat saavat SC-injektion DX-2930:tä (rekombinantti, kiinanhamsterin munasarja [CHO] -solu ilmentynyt, täysin ihmisen immunoglobuliini IgG1, kevyt kappaketju, monoklonaalinen vasta-aine) kerran ja sen jälkeen toisen annoksen 2 viikon kuluttua olkavarteen.
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saavat lumelääkettä, joka vastaa 30, 100, 300 ja 400 mg:n annoksia DX-2930 SC -injektiota kerran ja sen jälkeen toisen annoksen olkavarteen 2 viikon kuluttua.
Lääke: Plasebo
Osallistujat saavat vastaavaa lumelääkettä ihon alle.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 viimeiseen seurantaan (päivä 123)
SAE oli mikä tahansa haitallinen kokemus millä tahansa annoksella, joka johti johonkin seuraavista seurauksista: Kuolema, Hengenvaarallinen kokemus, vaadittu sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentäminen. Seurauksena jatkuva tai merkittävä vamma tai työkyvyttömyys. Oli synnynnäinen epämuodostuma tai epämuodostuma. Sitä pidettiin tärkeänä lääketieteellisenä tapahtumana. AE katsottiin hoitoon liittyväksi, jos se ilmaantui tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen päivän 120 annoksen jälkeisen viimeisen seurantakäynnin aikana, tai jos ilmaantui aika ennen tutkimuslääkkeen antamista, haittavaikutusten vakavuus lisääntyi 120 lääkkeen aikana. -päivän annoksen jälkeinen seurantajakso.
Päivästä 1 viimeiseen seurantaan (päivä 123)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman enimmäispitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 ja 120
Farmakokineettisten (PK) parametrien Cmax-tiedot raportoitiin.
Päivät 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 ja 120
Aika plasman maksimipitoisuuteen (Tmax)
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 ja 120
PK-parametrin Tmax-tiedot raportoitiin.
Päivät 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 ja 120
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue (AUC)
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 ja 120
PK-parametrin AUC-tiedot raportoitiin.
Päivät 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 ja 120
Näennäinen välys (CL/F)
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 ja 120
PK-parametrin CL/F-tiedot raportoitiin.
Päivät 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 ja 120
Näennäinen jakeluvolyymi (Vd/F)
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 ja 120
PK-parametrin Vd/F-tiedot raportoitiin.
Päivät 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 ja 120
Terminaalin eliminoinnin puoliintumisaika (t1/2)
Aikaikkuna: Päivät 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 ja 120
PK-parametrin t(1/2) tiedot raportoitiin.
Päivät 1, 2, 4, 8, 15, 16, 18, 22, 29, 36, 50, 64, 92 ja 120

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
HAE-hyökkäysnopeus viikossa päivästä 8 päivään 50
Aikaikkuna: Päivä 8 - Päivä 50
Tämän tulosmitan analyysi perustui 300 mg:n, 400 mg:n ja lumelääkeannosryhmien osallistujiin, joiden historiallinen lähtötasokohtausaste oli vähintään 2 kohtausta viimeisen kolmen kuukauden aikana ennen ilmoittautumista. Tulos perustuu yleisen estimointiyhtälön (GEE) analyysiin toistuvista viikoittaisista laskennoista ennalta määritellyn arviointijakson aikana (päivät 8-50; ennustetaan vastaavan merkittävää lääkealtistusjaksoa). Perustason HAE-kohtausten määrä viikossa oli kovariaatti, hoitoryhmä on kiinteä vaikutus ja osallistuja oli satunnainen vaikutus GEE-mallissa riippumattomalla toimivalla korrelaatiorakenteella.
Päivä 8 - Päivä 50
HAE-hyökkäykset viikossa päivästä 8 päivään 92
Aikaikkuna: Päivä 8 - Päivä 92
Tämä päätepisteanalyysi perustui 300 mg:n, 400 mg:n ja lumelääkeannosryhmien osallistujiin, joiden historiallinen lähtötasokohtausaste oli vähintään 2 kohtausta viimeisen kolmen kuukauden aikana ennen ilmoittautumista. Tulos perustuu yleisen estimointiyhtälön (GEE) analyysiin toistuvista laskennoista viikossa ennalta määritellyn arviointijakson aikana (päivästä 8 päivään 92 ennustetaan vastaavan merkittävää lääkealtistusjaksoa). Perustason HAE-kohtausnopeus viikossa on kovariaatti, hoitoryhmä on kiinteä vaikutus ja osallistuja on satunnainen vaikutus GEE-mallissa riippumattomalla toimivalla korrelaatiorakenteella.
Päivä 8 - Päivä 92
HAE-hyökkäykset viikossa päivästä 8 päivään 64
Aikaikkuna: Päivä 8 - Päivä 64
Tämä päätepisteanalyysi perustui 300 mg:n, 400 mg:n ja lumelääkeannosryhmien osallistujiin, joiden historiallinen lähtötasokohtausaste oli vähintään 2 kohtausta viimeisen kolmen kuukauden aikana ennen ilmoittautumista. Tulos perustuu yleisen estimointiyhtälön (GEE) analyysiin toistuvista viikoittaisista laskennoista ennalta määritellyn arviointijakson aikana (päivästä 8 päivään 64 ennustetaan vastaavan huomattavan lääkealtistuksen ajanjaksoa). Perustason HAE-kohtausnopeus viikossa on kovariaatti, hoitoryhmä on kiinteä vaikutus ja osallistuja on satunnainen vaikutus GEE-mallissa riippumattomalla toimivalla korrelaatiorakenteella.
Päivä 8 - Päivä 64
HAE-hyökkäysnopeus viikossa päivästä 1 päivään 50
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 50
Tämä päätepisteanalyysi perustui 300 mg:n, 400 mg:n ja lumelääkeannosryhmien osallistujiin, joiden historiallinen lähtötasokohtausaste oli vähintään 2 kohtausta viimeisen kolmen kuukauden aikana ennen ilmoittautumista. Tulos perustuu yleisen estimointiyhtälön (GEE) analyysiin toistuvista laskennoista viikossa ennalta määritellyn arviointijakson aikana (päivistä 1 päivään 50, jonka ennustetaan vastaavan merkittävää lääkealtistusjaksoa). Perustason HAE-kohtausnopeus viikossa on kovariaatti, hoitoryhmä on kiinteä vaikutus ja osallistuja on satunnainen vaikutus GEE-mallissa riippumattomalla toimivalla korrelaatiorakenteella.
Päivä 1 - Päivä 50

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 14. toukokuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 18. toukokuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 18. toukokuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 17. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. maaliskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 21. maaliskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 27. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DX-2930-02

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa