Studie fáze 2 k vyhodnocení dopadu MTP-131 (Bendavia™) na funkci kosterního svalstva u starších osob (MOTION)

Kritéria pro zařazení:

1. Jsou dospělí muži a ženy ve věku ≥60 a ≤85 let
2. Ženy musí být po menopauze
3. Nechejte in vivo fosfor-31 (31P) magnetickou rezonanční spektroskopii (MRS) a (Optical Spectra Scan (OPS) stanovit maximální rychlost syntézy adenosintrifosfátu (ATPmax) < 0,70 milimol/sekundu (mM/s)
4. Mít in vivo 31P MRS a OPS určené P/O (poměr fosfát/kyslík) < 1,9
5. Jsou ambulantní a schopni vykonávat činnosti každodenního života bez pomoci
6. Měl dostatečný venózní přístup pro podávání studovaného léku a klinické testování.
7. Uměl plynně mluvit a číst anglicky.
8. Poskytnutý informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

1. měl závažné onemocnění nebo stav(y), které podle názoru zkoušejícího mohly vystavit subjekt riziku kvůli jeho účasti ve studii nebo mohly ovlivnit buď výsledky studie, nebo schopnost subjektu se zúčastnit ve studiu.
2. Měl v anamnéze rhabdomyolýzu.
3. Byl hospitalizován během 3 měsíců před screeningem kvůli závažným aterosklerotickým příhodám (např. infarkt myokardu, revaskularizace cílové cévy, koronární bypass nebo cévní mozková příhoda) nebo jiný závažný zdravotní stav (jak usoudil primární zkoušející).
4. Měl nějaké kovové implantáty, které nebylo možné vyjmout z těla a které byly podle názoru zkoušejícího kontraindikací pro podstoupení MRS procedury nebo jakéhokoli jiného postupu souvisejícího s protokolem.
5. Měl implantovaný kardiostimulátor nebo jiné implantované srdeční zařízení.
6. Měl hladinu sodíku v séru <136 miliekvivalentů na litr (mEq/l) při screeningu nebo před infuzí.
7. Měl hladinu hemoglobinu <12 g/dl při screeningu nebo před infuzí.
8. Měl chronickou, nekontrolovanou hypertenzi, jak posoudil zkoušející (např. výchozí systolický krevní tlak [SBP] >140 mm Hg, diastolický krevní tlak [DBP] > 90 mm Hg) nebo SBP > 150 mm Hg nebo DBP > 95 mm Hg při čas screeningu nebo výchozí hodnoty (pokud byla počáteční hodnota krevního tlaku [TK] vyšší než tyto hodnoty, mohla být tato hodnota zopakována jednou během 20 minut od počáteční hodnoty).
9. Měl index tělesné hmotnosti (BMI) <16 nebo >35 kg/m2.
10. Měl clearance kreatininu < 45 ml/min, jak bylo vypočteno podle Cockcroft Gaultovy rovnice.
11. Měl 12svodový elektrokardiogram (EKG) prokazující těžkou bradykardii (srdeční frekvence < 40 tepů/min) nebo průměrný korigovaný QC interval (QTc) > 450 ms u mužů a > 470 ms u žen a podle názoru zkoušejícího byl klinicky významný. (Pokud na úvodním EKG přesáhlo QTc 450 ms u mužů nebo 470 ms u žen, EKG se mělo zopakovat ještě 2krát a ke stanovení způsobilosti subjektu měl být použit průměr 3 hodnot QTc).
12. Měl neurologickou poruchu, která byla podle názoru zkoušejícího kontraindikací pro zařazení do studie.
13. Měl nějaké příznaky odpovídající současné diagnóze periferní neuropatie, jako je necitlivost, brnění, bolest nebo změněné vnímání rukou nebo nohou.
14. Měl aktivní systémové autoimunitní onemocnění jiné než autoimunitní onemocnění štítné žlázy (např. diabetes, lupus, revmatoidní artritida), které v současné době vyžadovalo léčbu nebo pravděpodobně vyžadovalo léčbu během studie.
15. Pravá ruka subjektu měla v anamnéze zhoršenou pohyblivost, zlomeniny, artritidu, operaci ruky, svalové onemocnění nebo jiné zranění, které může narušovat jakýkoli postup studie.
16. Měl nějaké příznaky odpovídající současné diagnóze klaustrofobie.
17. Měl v anamnéze rakovinu, pokud subjekt neměl dokumentaci o dokončené kurativní léčbě.
18. Měl v anamnéze nebo rizikové faktory (např. významná rodinná anamnéza, doprovodný zdravotní stav) pro hlubokou žilní trombózu nebo plicní embolii.
19. Podle posouzení vyšetřovatele měl v anamnéze vážné duševní onemocnění.
20. Měl tělesnou teplotu > 37,5 °C v době plánovaného dávkování.
21. Subjekty, které podle názoru vyšetřovatele zneužívaly alkohol nebo drogy.
22. Daroval nebo přijal krev nebo krevní produkty během posledních 30 dnů.
23. Zaměstnanci výzkumného pracoviště přímo napojení na tuto studii a/nebo jejich nejbližší rodinní příslušníci. Nejbližší rodina byla definována jako manžel, rodič, dítě nebo sourozenec, ať už biologický nebo legálně adoptovaný.
24. Sponzorujte zaměstnance a/nebo jejich nejbližší rodiny. Nejbližší rodina byla definována jako manžel, rodič, dítě nebo sourozenec, ať už biologický nebo legálně adoptovaný.
25. Byli v současné době zařazeni do klinické studie zahrnující hodnocený produkt nebo neschválené použití léku nebo zařízení nebo byli současně zařazeni do jakéhokoli jiného typu lékařského výzkumu, který byl posouzen jako vědecky nebo lékařsky neslučitelný s touto studií.
26. Během posledních 30 dnů se účastnil klinické studie zahrnující hodnocený produkt. Pokud měl předchozí hodnocený přípravek dlouhý poločas, měly by uplynout 3 měsíce nebo 5 poločasů (podle toho, co bylo delší).
27. Byl dříve randomizován do jakékoli studie zkoumající elamipretid nebo byl z jakéhokoli důvodu vystaven elamipretidu.