Eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Auswirkungen von MTP-131 (Bendavia™) auf die Skelettmuskelfunktion bei älteren Menschen (MOTION)

Einschlusskriterien:

1. Sind männliche und weibliche Erwachsene im Alter von ≥60 und ≤85 Jahren
2. Weibliche Probanden müssen postmenopausal sein
3. In-vivo-Phosphor-31 (31P) Magnetresonanzspektroskopie (MRS) und (Optical Spectra Scan (OPS)) bestimmte maximale Adenosintriphosphat-Syntheserate (ATPmax) < 0,70 milliMol/Sekunde (mM/sec)
4. Haben in vivo 31P MRS und OPS bestimmt P/O (Phosphat/Sauerstoff-Verhältnis) < 1,9
5. Sie sind gehfähig und können Aktivitäten des täglichen Lebens ohne Hilfe ausführen
6. Hatte einen ausreichenden venösen Zugang für die Verabreichung des Studienmedikaments und klinische Tests.
7. Konnte fließend Englisch sprechen und lesen.
8. Vorausgesetzte Einverständniserklärung.

Ausschlusskriterien:

1. Hatten signifikante Krankheit(en) oder Zustände, die nach Ansicht des Prüfarztes die Studienteilnehmer aufgrund ihrer Teilnahme an der Studie einem Risiko ausgesetzt oder entweder die Ergebnisse der Studie oder die Teilnahmefähigkeit der Studienteilnehmer beeinflusst haben könnten in der Studie.
2. Hatte eine Vorgeschichte von Rhabdomyolyse.
3. Wurde innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening auf schwerwiegende atherosklerotische Ereignisse (z. B. Myokardinfarkt, Revaskularisation des Zielgefäßes, koronare Bypassoperation oder Schlaganfall) oder eine andere schwerwiegende Erkrankung (wie vom Hauptprüfarzt erachtet) ins Krankenhaus eingeliefert.
4. Hatte Metallimplantate, die nicht aus dem Körper entfernt werden konnten und die nach Ansicht des Prüfarztes eine Kontraindikation für die Durchführung des MRS-Verfahrens oder eines anderen protokollbezogenen Verfahrens darstellten.
5. Hatte einen implantierten Herzschrittmacher oder ein anderes implantiertes Herzgerät.
6. Hatte beim Screening oder vor der Infusion einen Natriumspiegel im Serum <136 Milliäquivalent pro Liter (mÄq/l).
7. Hatte beim Screening oder vor der Infusion einen Hämoglobinwert von <12 g/dL.
8. Hatte chronische, unkontrollierte Hypertonie, wie vom Ermittler beurteilt (z. B. systolischer Blutdruck [SBP] zu Studienbeginn > 140 mm Hg, diastolischer Blutdruck [DBP] > 90 mm Hg) oder ein SBP > 150 mm Hg oder DBP > 95 mm Hg bei der Zeitpunkt des Screenings oder der Grundlinie (wenn der anfängliche Blutdruck [BP]-Messwert über diesen Werten lag, wurde der Messwert möglicherweise einmal innerhalb von 20 Minuten nach dem anfänglichen Messwert wiederholt).
9. Hatte einen Body-Mass-Index (BMI) von <16 oder >35 kg/m2.
10. Hatte eine Kreatinin-Clearance <45 ml/min, berechnet nach der Cockcroft-Gault-Gleichung.
11. Hatte ein 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG), das eine schwere Bradykardie (Herzfrequenz < 40 bpm) oder ein durchschnittliches korrigiertes QC-Intervall (QTc) > 450 ms bei Männern und > 470 ms bei Frauen zeigte und nach Meinung des Prüfarztes klinisch signifikant war. (Wenn beim anfänglichen EKG QTc 450 ms für Männer oder 470 ms für Frauen überschritten hat, sollte das EKG 2 weitere Male wiederholt werden und der Durchschnitt der 3 QTc-Werte sollte verwendet werden, um die Eignung des Probanden zu bestimmen).
12. Hatte eine neurologische Störung, die nach Meinung des Prüfarztes eine Kontraindikation für die Aufnahme in die Studie war.
13. Hatte irgendwelche Symptome, die mit einer peripheren Neuropathie oder einer aktuellen Diagnose einer peripheren Neuropathie übereinstimmen, wie Taubheit, Kribbeln, Schmerzen oder verändertes Gefühl von Händen oder Füßen.
14. Hatte eine andere aktive systemische Autoimmunerkrankung als eine autoimmune Schilddrüsenerkrankung (z. B. Diabetes, Lupus, rheumatoide Arthritis), die derzeit eine Behandlung erforderte oder während der Studie wahrscheinlich eine Behandlung erfordern würde.
15. Die rechte Hand des Probanden wies in der Vorgeschichte Mobilitätseinschränkungen, Frakturen, Arthritis, Handoperationen, Muskelerkrankungen oder andere Verletzungen auf, die das Studienverfahren beeinträchtigen könnten.
16. Hatte irgendwelche Symptome, die mit oder einer aktuellen Diagnose von Klaustrophobie vereinbar waren.
17. Hatte eine Vorgeschichte von Krebs, es sei denn, das Subjekt hatte eine Dokumentation über eine abgeschlossene Heilbehandlung.
18. Hatte eine Vorgeschichte oder Risikofaktoren (z. B. signifikante Familienanamnese, Begleiterkrankungen) für tiefe Venenthrombose oder Lungenembolie.
19. Hatte eine Vorgeschichte schwerer psychischer Erkrankungen, wie vom Ermittler beurteilt.
20. Hatte zum Zeitpunkt der geplanten Dosierung eine Körpertemperatur > 37,5 °C.
21. Probanden, die nach Ansicht des Ermittlers Alkohol oder Drogen missbraucht haben.
22. innerhalb der letzten 30 Tage Blut oder Blutprodukte gespendet oder erhalten haben.
23. Mitarbeiter des Prüfzentrums, die direkt mit dieser Studie verbunden sind, und/oder ihre unmittelbaren Familienangehörigen. Unmittelbare Familie wurde als Ehepartner, Elternteil, Kind oder Geschwister definiert, unabhängig davon, ob sie leiblich oder gesetzlich adoptiert waren.
24. Sponsern Sie Mitarbeiter und/oder ihre unmittelbaren Familienangehörigen. Unmittelbare Familie wurde als Ehepartner, Elternteil, Kind oder Geschwister definiert, unabhängig davon, ob sie leiblich oder gesetzlich adoptiert waren.
25. die derzeit an einer klinischen Studie mit einem Prüfprodukt oder der nicht genehmigten Verwendung eines Arzneimittels oder Geräts teilnehmen oder gleichzeitig an einer anderen Art von medizinischer Forschung teilnehmen, die als wissenschaftlich oder medizinisch mit dieser Studie unvereinbar beurteilt wird.
26. Hatte innerhalb der letzten 30 Tage an einer klinischen Studie mit einem Prüfprodukt teilgenommen. Wenn das vorherige Prüfpräparat eine lange Halbwertszeit hatte, sollten 3 Monate oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger war) verstrichen sein.
27. Wurde zuvor in eine Studie randomisiert, in der Elamipretid untersucht wurde, oder war aus irgendeinem Grund Elamipretid ausgesetzt.