Vaiheen 2 tutkimus MTP-131:n (Bendavia™) vaikutuksen arvioimiseksi ikääntyneiden luuston lihasten toimintaan (MOTION)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Ovatko miehiä ja naisia ​​aikuisia ≥60 ja ≤85-vuotiaita
2. Naishenkilöiden tulee olla postmenopausaalisia
3. Määritä in vivo fosfori-31 (31P) magneettiresonanssispektroskopia (MRS) ja (optinen spektriskannaus (OPS)) adenosiinitrifosfaatin synteettisen maksiminopeuden (ATPmax) < 0,70 millimol/sekunti (mM/s)
4. In vivo 31P MRS- ja OPS-määritetty P/O (fosfaatti/happisuhde) < 1,9
5. Ovat liikkuvia ja pystyvät suorittamaan päivittäisiä toimintoja ilman apua
6. Oli riittävä laskimopääsy tutkimuslääkkeen antamiseen ja kliiniseen testaukseen.
7. Pystyi puhumaan ja lukemaan englantia sujuvasti.
8. Annettu tietoinen suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

1. heillä oli merkittäviä sairauksia tai sairauksia, jotka tutkijan mielestä ovat saattaneet vaarantaa koehenkilön hänen osallistumisensa tutkimukseen vuoksi tai ovat saaneet vaikuttaa joko tutkimuksen tuloksiin tai koehenkilön kykyyn osallistua Tutkimuksessa.
2. Hänellä oli aiemmin ollut rabdomyolyysi.
3. Oli ollut sairaalahoidossa 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa vakavien ateroskleroottisten tapahtumien (esim. sydäninfarkti, kohdesuonien revaskularisaatio, sepelvaltimon ohitusleikkaus tai aivohalvaus) tai muun vakavan sairauden (ensisijaisen tutkijan arvioiden) varalta.
4. Oliko sinulla metalli-implantteja, joita ei voitu poistaa kehosta ja jotka olivat tutkijan mielestä vasta-aiheita MRS-toimenpiteelle tai muulle protokollaan liittyvälle toimenpiteelle.
5. Sinulle oli istutettu sydämentahdistin tai muu implantoitu sydänlaite.
6. Seerumin natriumtaso oli <136 milliekvivalenttia litrassa (mEq/l) seulonnassa tai esiinfuusiossa.
7. Hemoglobiinitaso oli <12 g/dl seulonnassa tai esiinfuusion aikana.
8. Hänellä oli tutkijan arvioimana krooninen, hallitsematon verenpaine (esim. systolinen verenpaine [SBP] > 140 mm Hg, diastolinen verenpaine [DBP] > 90 mm Hg) tai verenpaine > 150 mm Hg tai DBP > 95 mm Hg seulonnan tai lähtötilanteen aika (jos alkuperäinen verenpaine [BP] oli näiden arvojen yläpuolella, lukema on saatettu toistaa kerran 20 minuutin sisällä alkuperäisestä lukemasta).
9. Hänen painoindeksi (BMI) oli <16 tai >35 kg/m2.
10. Kreatiniinipuhdistuma oli <45 ml/min Cockcroft Gault -yhtälöllä laskettuna.
11. Hänellä oli 12-kytkentäinen EKG, joka osoitti vakavaa bradykardiaa (syke < 40 bpm) tai keskimääräinen korjattu QC-väli (QTc) >450 ms miehillä ja > 470 ms naisilla, ja se oli tutkijan mielestä kliinisesti merkittävä. (Jos alkuperäisessä EKG:ssä QTc ylitti 450 ms miehillä tai 470 ms naisilla, EKG oli toistettava vielä 2 kertaa ja 3 QTc-arvon keskiarvoa oli käytettävä potilaan kelpoisuuden määrittämiseen).
12. Hänellä oli neurologinen häiriö, joka oli tutkijan mielestä vasta-aihe tutkimukseen ilmoittautumiselle.
13. Onko sinulla ollut perifeerisen neuropatian oireita tai nykyisen diagnoosin mukaisia ​​oireita, kuten tunnottomuutta, pistelyä, kipua tai käsien tai jalkojen tuntemusta.
14. Hänellä oli jokin muu aktiivinen, systeeminen autoimmuunisairaus kuin kilpirauhasen autoimmuunisairaus (esim. diabetes, lupus, nivelreuma), joka tarvitsi tällä hetkellä hoitoa tai vaatisi todennäköisesti hoitoa tutkimuksen aikana.
15. Tutkittavan oikealla kädellä oli aiemmin ollut liikkumisvamma, murtumia, niveltulehdus, käsileikkaus, lihassairaus tai muu vamma, joka saattaa häiritä mitä tahansa tutkimusmenettelyä.
16. Onko sinulla ollut klaustrofobian tai nykyisen diagnoosin mukaisia ​​oireita.
17. Hänellä oli anamneesissa syöpä, ellei koehenkilöllä ollut dokumentaatiota päättyneestä parantavasta hoidosta.
18. Sinulla on ollut syvä laskimotukos tai keuhkoembolia tai riskitekijöitä (esim. merkittävä sukuhistoria, samanaikainen sairaus).
19. Hänellä oli tutkijan arvioiden mukaan vakava mielisairaus.
20. Kehonlämpö oli > 37,5°C suunnitellun annostelun aikana.
21. Koehenkilöt, jotka tutkijan mielestä väärinkäyttivät alkoholia tai huumeita.
22. Oli luovuttanut tai vastaanottanut verta tai verituotteita viimeisten 30 päivän aikana.
23. Tutkimuspaikan henkilökunta, joka on suoraan yhteydessä tähän tutkimukseen, ja/tai heidän lähiomaiset. Välittömäksi perheeksi määriteltiin puoliso, vanhempi, lapsi tai sisarus, joko biologinen tai laillisesti adoptoitu.
24. Sponsoroi työntekijöitä ja/tai heidän lähiomaisiaan. Välittömäksi perheeksi määriteltiin puoliso, vanhempi, lapsi tai sisarus, joko biologinen tai laillisesti adoptoitu.
25. Olivat tällä hetkellä mukana kliinisessä tutkimuksessa, joka koski tutkimustuotetta tai lääkkeen tai laitteen ei-hyväksyttyä käyttöä, tai osallistui samanaikaisesti mihin tahansa muuhun lääketieteelliseen tutkimukseen, jonka katsottiin olevan tieteellisesti tai lääketieteellisesti yhteensopimaton tämän tutkimuksen kanssa.
26. Oli osallistunut viimeisten 30 päivän aikana kliiniseen tutkimukseen, jossa oli mukana tutkimustuote. Jos edellisellä tutkimustuotteella oli pitkä puoliintumisaika, 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi oli pidempi) olisi pitänyt kulua.
27. Oli aiemmin satunnaistettu mihin tahansa elamipretidiä tutkivaan tutkimukseen tai altistunut elamipretidille mistä tahansa syystä.