Badanie fazy 2 oceniające wpływ MTP-131 (Bendavia™) na czynność mięśni szkieletowych u osób w podeszłym wieku (MOTION)

Kryteria przyjęcia:

1. Są dorosłymi mężczyznami i kobietami w wieku ≥60 i ≤85 lat
2. Kobiety muszą być po menopauzie
3. Mieć in vivo fosfor-31 (31P) w spektroskopii rezonansu magnetycznego (MRS) i (Optical Spectra Scan (OPS) określić maksymalną szybkość syntezy trójfosforanu adenozyny (ATPmax) < 0,70 milimol/sekundę (mM/sek.)
4. Mieć określony in vivo 31P MRS i OPS P/O (stosunek fosforanów do tlenu) < 1,9
5. Są mobilni i zdolni do wykonywania codziennych czynności bez pomocy
6. Mieli wystarczający dostęp żylny do podawania badanego leku i badań klinicznych.
7. Mógł płynnie mówić i czytać po angielsku.
8. Podana świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia:

1. cierpiał na poważną chorobę lub stan, który w opinii badacza mógł narazić uczestnika na ryzyko z powodu jego udziału w badaniu lub mógł wpłynąć na wyniki badania lub zdolność uczestnika do udziału W badaniu.
2. Miał historię rabdomiolizy.
3. Był hospitalizowany w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym pod kątem poważnych zdarzeń miażdżycowych (np. zawału mięśnia sercowego, rewaskularyzacji docelowego naczynia, operacji pomostowania wieńcowego lub udaru mózgu) lub innego poważnego schorzenia (według uznania głównego badacza).
4. Posiadanie metalowych implantów niemożliwych do usunięcia z organizmu, które w opinii Badacza były przeciwwskazaniem do poddania się zabiegowi MRS lub innej procedurze związanej z protokołem.
5. Miał wszczepiony rozrusznik serca lub inne wszczepione urządzenie kardiologiczne.
6. Miał poziom sodu w surowicy <136 miliekwiwalentów na litr (mEq/l) podczas badania przesiewowego lub przed infuzją.
7. Miał poziom hemoglobiny <12 g/dl podczas badania przesiewowego lub wstępnej infuzji.
8. miał przewlekłe, niekontrolowane nadciśnienie w ocenie badacza (np. wyjściowe skurczowe ciśnienie krwi [SBP] >140 mm Hg, rozkurczowe ciśnienie krwi [DBP] > 90 mm Hg) lub SBP >150 mm Hg lub DBP >95 mm Hg przy czas badania przesiewowego lub linii bazowej (jeśli początkowy odczyt ciśnienia krwi [BP] był powyżej tych wartości, odczyt mógł zostać powtórzony jeden raz w ciągu 20 minut od pierwszego odczytu).
9. Miał wskaźnik masy ciała (BMI) <16 lub >35 kg/m2.
10. Miał klirens kreatyniny <45 ml/min, obliczony za pomocą równania Cockcrofta-Gaulta.
11. Miał 12-odprowadzeniowy elektrokardiogram (EKG) wykazujący ciężką bradykardię (częstość akcji serca < 40 uderzeń na minutę) lub średni skorygowany odstęp QC (QTc) > 450 ms dla mężczyzn i > 470 ms dla kobiet, co w opinii badacza było istotne klinicznie. (Jeżeli na początkowym EKG QTc przekraczało 450 ms dla mężczyzn lub 470 ms dla kobiet, EKG należało powtórzyć jeszcze 2 razy, a średnia z 3 wartości QTc miała być wykorzystana do określenia kwalifikacji pacjenta).
12. Miał zaburzenie neurologiczne, które w opinii Badacza było przeciwwskazaniem do włączenia do badania.
13. Występowały jakiekolwiek objawy zgodne z aktualnym rozpoznaniem neuropatii obwodowej, takie jak drętwienie, mrowienie, ból lub zmienione czucie w dłoniach lub stopach.
14. Miał czynną, ogólnoustrojową chorobę autoimmunologiczną inną niż autoimmunologiczna choroba tarczycy (np. cukrzyca, toczeń, reumatoidalne zapalenie stawów), która obecnie wymagała leczenia lub prawdopodobnie wymagała leczenia w trakcie badania.
15. Prawa ręka podmiotu miała historię upośledzenia ruchomości, złamań, artretyzmu, operacji ręki, choroby mięśni lub innych urazów, które mogą zakłócać jakąkolwiek procedurę badania.
16. Miał jakiekolwiek objawy zgodne z obecną diagnozą klaustrofobii.
17. Miał historię raka, chyba że pacjent miał dokumentację zakończonego leczenia.
18. Miał historię lub czynniki ryzyka (np. znaczący wywiad rodzinny, współistniejąca choroba) zakrzepicy żył głębokich lub zatorowości płucnej.
19. Miał historię poważnych chorób psychicznych według oceny Śledczego.
20. Miał temperaturę ciała > 37,5°C w momencie planowanego podania dawki.
21. Osoby, które zdaniem Badacza nadużywały alkoholu lub narkotyków.
22. Oddawał lub otrzymał krew lub produkty krwiopochodne w ciągu ostatnich 30 dni.
23. Personel ośrodka badawczego bezpośrednio powiązany z tym badaniem i/lub jego najbliższa rodzina. Najbliższa rodzina została zdefiniowana jako małżonek, rodzic, dziecko lub rodzeństwo, biologiczne lub prawnie adoptowane.
24. Sponsoruj pracowników i/lub ich najbliższe rodziny. Najbliższa rodzina została zdefiniowana jako małżonek, rodzic, dziecko lub rodzeństwo, biologiczne lub prawnie adoptowane.
25. Byli obecnie zapisani do badania klinicznego dotyczącego badanego produktu lub niezatwierdzonego użycia leku lub urządzenia lub jednocześnie uczestniczyli w jakimkolwiek innym rodzaju badania medycznego, które zostało uznane za naukowo lub medycznie niezgodne z tym badaniem.
26. Brał udział w ciągu ostatnich 30 dni w badaniu klinicznym dotyczącym badanego produktu. Jeśli poprzedni badany produkt miał długi okres półtrwania, powinien upłynąć 3 miesiące lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres był dłuższy).
27. był wcześniej przydzielony losowo do dowolnego badania oceniającego elamipretyd lub był narażony na działanie elamipretydu z jakiegokolwiek powodu.