Uno studio di fase 2 per valutare l'impatto dell'MTP-131 (Bendavia™) sulla funzione del muscolo scheletrico negli anziani (MOTION)

Criterio di inclusione:

1. Sono maschi e femmine adulti di età ≥60 e ≤85 anni
2. I soggetti di sesso femminile devono essere in post-menopausa
3. Avere la spettroscopia di risonanza magnetica (MRS) del fosforo-31 (31P) in vivo e (la scansione ottica degli spettri (OPS) ha determinato la velocità massima di sintesi dell'adenosina trifosfato (ATPmax) <0,70 milliMol/secondo (mM/sec)
4. Hanno P/O (rapporto fosfato/ossigeno) determinato in vivo 31P MRS e OPS < 1,9
5. Sono deambulanti e in grado di svolgere le attività della vita quotidiana senza assistenza
6. Aveva un accesso venoso sufficiente per la somministrazione del farmaco in studio e i test clinici.
7. Sapeva parlare e leggere fluentemente l'inglese.
8. Consenso informato fornito.

Criteri di esclusione:

1. Aveva una o più malattie o condizioni significative che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero aver messo a rischio il soggetto a causa della loro partecipazione allo studio o potrebbero aver influenzato i risultati dello studio o la capacità del soggetto di partecipare nello studio.
2. Aveva una storia di rabdomiolisi.
3. Era stato ricoverato in ospedale entro 3 mesi prima dello screening per eventi aterosclerotici maggiori (ad esempio, infarto miocardico, rivascolarizzazione del vaso bersaglio, intervento chirurgico di bypass coronarico o ictus) o altra condizione medica importante (come ritenuto dallo sperimentatore primario).
4. Aveva impianti metallici che non potevano essere rimossi dal corpo che secondo l'opinione dello sperimentatore erano una controindicazione per sottoporsi alla procedura MRS o qualsiasi altra procedura correlata al protocollo.
5. Aveva un pacemaker cardiaco impiantato o un altro dispositivo cardiaco impiantato.
6. Aveva un livello sierico di sodio <136 milliequivalenti per litro (mEq/L) allo screening o alla pre-infusione.
7. Aveva un livello di emoglobina <12 g/dL allo screening o alla pre-infusione.
8. Aveva un'ipertensione cronica non controllata secondo il giudizio dello sperimentatore (ad es. il tempo dello screening o della linea di base (se la lettura iniziale della pressione arteriosa [BP] era superiore a questi valori, la lettura potrebbe essere stata ripetuta una volta entro 20 minuti dalla lettura iniziale).
9. Aveva un indice di massa corporea (BMI) <16 o >35 kg/m2.
10. Aveva una clearance della creatinina <45 ml/min come calcolato dall'equazione di Cockcroft Gault.
11. Aveva un elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG) che mostrava grave bradicardia (frequenza cardiaca <40 bpm) o intervallo QC corretto medio (QTc) >450 ms per i maschi e > 470 ms per le femmine, e secondo l'opinione dello sperimentatore era clinicamente significativo. (Se sull'ECG iniziale, il QTc superava i 450 ms per i maschi o i 470 ms per le femmine, l'ECG doveva essere ripetuto altre 2 volte e la media dei 3 valori del QTc doveva essere utilizzata per determinare l'idoneità del soggetto).
12. Soffriva di un disturbo neurologico che, a parere dello sperimentatore, era una controindicazione per l'arruolamento nello studio.
13. Aveva sintomi coerenti con o una diagnosi attuale di neuropatia periferica, come intorpidimento, formicolio, dolore o sensazione alterata di mani o piedi.
14. Aveva una malattia autoimmune sistemica attiva diversa dalla malattia autoimmune della tiroide (ad es. Diabete, lupus, artrite reumatoide) che attualmente richiedeva un trattamento o era probabile che richiedesse un trattamento durante lo studio.
15. La mano destra del soggetto aveva una storia di compromissione della mobilità, fratture, artrite, intervento chirurgico alla mano, malattia muscolare o altre lesioni che potrebbero interferire con qualsiasi procedura dello studio.
16. Aveva sintomi coerenti con o una diagnosi attuale di claustrofobia.
17. Aveva una storia di cancro, a meno che il soggetto non avesse la documentazione del trattamento curativo completato.
18. Aveva una storia o fattori di rischio (ad esempio, storia familiare significativa, condizione medica concomitante) per trombosi venosa profonda o embolia polmonare.
19. Aveva una storia di grave malattia mentale come giudicato dall'investigatore.
20. Aveva una temperatura corporea > 37,5°C al momento della somministrazione pianificata.
21. Soggetti che a giudizio dell'Investigatore hanno abusato di alcol o droghe.
22. Aveva donato o ricevuto sangue o emoderivati ​​negli ultimi 30 giorni.
23. Personale del sito dell'investigatore direttamente affiliato a questo studio e/o le loro famiglie immediate. La famiglia immediata era definita come un coniuge, genitore, figlio o fratello, biologico o legalmente adottato.
24. Sponsorizzare i dipendenti e/o le loro famiglie immediate. La famiglia immediata era definita come un coniuge, genitore, figlio o fratello, biologico o legalmente adottato.
25. Sono attualmente iscritti a uno studio clinico che coinvolge un prodotto sperimentale o l'uso non approvato di un farmaco o dispositivo o sono contemporaneamente iscritti a qualsiasi altro tipo di ricerca medica giudicato scientificamente o medicalmente incompatibile con questo studio.
26. Aveva partecipato, negli ultimi 30 giorni, a uno studio clinico che coinvolgeva un prodotto sperimentale. Se il precedente prodotto sperimentale aveva una lunga emivita, sarebbero dovuti trascorrere 3 mesi o 5 emivite (a seconda di quale dei due fosse più lungo).
27. Era stato precedentemente randomizzato in uno studio su elamipretide o era stato esposto a elamipretide per qualsiasi motivo.