Een fase 2-onderzoek om de impact van MTP-131 (Bendavia™) op de skeletspierfunctie bij ouderen te evalueren (MOTION)

Inclusiecriteria:

1. Zijn mannelijke en vrouwelijke volwassenen van ≥60 en ≤85 jaar
2. Vrouwelijke proefpersonen moeten postmenopauzaal zijn
3. Laat in vivo fosfor-31 (31P) Magnetic Resonance Spectroscopy (MRS) en (Optical Spectra Scan (OPS) de maximale adenosinetrifosfaatsynthesesnelheid (ATPmax) < 0,70 milliMol/seconde (mM/sec) bepalen
4. Laat in vivo 31P MRS en OPS bepalen P/O (fosfaat/zuurstofverhouding) < 1,9
5. Zijn ambulant en in staat om zonder hulp dagelijkse activiteiten uit te voeren
6. Had voldoende veneuze toegang voor toediening van onderzoeksgeneesmiddelen en klinische tests.
7. Kon vloeiend Engels spreken en lezen.
8. Geïnformeerde toestemming gegeven.

Uitsluitingscriteria:

1. significante ziekte(n) of aandoening(en) gehad die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon mogelijk in gevaar hebben gebracht vanwege hun deelname aan het onderzoek of die de resultaten van het onderzoek of het vermogen van de proefpersoon om deel te nemen kunnen hebben beïnvloed in de studie.
2. Had een voorgeschiedenis van rabdomyolyse.
3. Was binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening in het ziekenhuis opgenomen voor ernstige atherosclerotische voorvallen (bijv. myocardinfarct, revascularisatie van het doelvat, coronaire bypassoperatie of beroerte) of andere ernstige medische aandoening (zoals beoordeeld door de hoofdonderzoeker).
4. Had metalen implantaten die niet uit het lichaam konden worden verwijderd en die naar de mening van de onderzoeker een contra-indicatie vormden voor het ondergaan van de MRS-procedure of een andere protocolgerelateerde procedure.
5. Had een geïmplanteerde pacemaker of ander geïmplanteerd hartapparaat.
6. Had een serumnatriumgehalte <136 milli-equivalenten per liter (mEq/L) bij screening of pre-infusie.
7. Had een hemoglobinegehalte <12 g/dL bij screening of pre-infusie.
8. Had chronische, ongecontroleerde hypertensie zoals beoordeeld door de onderzoeker (bijv. Baseline systolische bloeddruk [SBP]> 140 mm Hg, diastolische bloeddruk [DBP]> 90 mm Hg) of een SBP> 150 mm Hg of DBP> 95 mm Hg bij het tijdstip van de screening of baseline (als de initiële bloeddrukmeting [BP] hoger was dan deze waarden, kan de meting binnen 20 minuten na de initiële meting één keer zijn herhaald).
9. Had een body mass index (BMI) van <16 of >35 kg/m2.
10. Had een creatinineklaring <45 ml/min zoals berekend door de Cockcroft Gault-vergelijking.
11. Had een 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG) dat ernstige bradycardie (hartslag < 40 slagen per minuut) of gemiddeld gecorrigeerd QC-interval (QTc) > 450 ms voor mannen en > 470 ms voor vrouwen aantoonde, en was naar de mening van de onderzoeker klinisch significant. (Als op het initiële ECG de QTc langer was dan 450 ms voor mannen of 470 ms voor vrouwen, moest het ECG nog 2 keer worden herhaald en moest het gemiddelde van de 3 QTc-waarden worden gebruikt om te bepalen of de proefpersoon in aanmerking kwam).
12. Een neurologische aandoening had die naar de mening van de onderzoeker een contra-indicatie vormde voor deelname aan het onderzoek.
13. Symptomen gehad die overeenkomen met of een actuele diagnose hebben van perifere neuropathie, zoals gevoelloosheid, tintelingen, pijn of een veranderd gevoel van handen of voeten.
14. Had een andere actieve, systemische auto-immuunziekte dan auto-immuunziekte van de schildklier (bijv. diabetes, lupus, reumatoïde artritis) die op dat moment behandeling vereiste of waarschijnlijk behandeling nodig had tijdens het onderzoek.
15. De rechterhand van de proefpersoon had een voorgeschiedenis van mobiliteitsproblemen, breuken, artritis, handchirurgie, spierziekte of ander letsel dat elke studieprocedure kan verstoren.
16. Had symptomen die consistent zijn met of een huidige diagnose van claustrofobie.
17. Had een voorgeschiedenis van kanker, tenzij de proefpersoon documentatie had van voltooide curatieve behandeling.
18. Had een voorgeschiedenis van of risicofactoren (bijv. significante familiegeschiedenis, bijkomende medische aandoening) voor diepe veneuze trombose of longembolie.
19. Had een voorgeschiedenis van ernstige psychische aandoeningen, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
20. Had een lichaamstemperatuur > 37,5°C op het moment van geplande dosering.
21. Proefpersonen die naar de mening van de Onderzoeker alcohol of drugs misbruikten.
22. In de afgelopen 30 dagen bloed of bloedproducten had gedoneerd of gekregen.
23. Medewerkers van de locatie van de onderzoeker die rechtstreeks bij dit onderzoek betrokken zijn en/of hun naaste familie. Directe familie werd gedefinieerd als een echtgenoot, ouder, kind of broer of zus, hetzij biologisch of wettelijk geadopteerd.
24. Sponsor medewerkers en/of hun naaste familie. Directe familie werd gedefinieerd als een echtgenoot, ouder, kind of broer of zus, hetzij biologisch of wettelijk geadopteerd.
25. momenteel zijn ingeschreven in een klinisch onderzoek met een onderzoeksproduct of niet-goedgekeurd gebruik van een geneesmiddel of apparaat of tegelijkertijd zijn ingeschreven in enig ander type medisch onderzoek waarvan wordt aangenomen dat het wetenschappelijk of medisch onverenigbaar is met dit onderzoek.
26. Had in de afgelopen 30 dagen deelgenomen aan een klinische studie met een onderzoeksproduct. Als het vorige onderzoeksproduct een lange halfwaardetijd had, zouden 3 maanden of 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst was) verstreken moeten zijn.
27. Was eerder gerandomiseerd in een onderzoek naar elamipretide of was om welke reden dan ook blootgesteld aan elamipretide.