Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Remodulin jako přídavná terapie pro léčbu perzistující plicní hypertenze novorozenců

6. února 2024 aktualizováno: United Therapeutics

Intravenózní Remodulin (Treprostinil) jako přídavná terapie pro léčbu perzistující plicní hypertenze u novorozenců: Randomizovaná, placebem kontrolovaná studie bezpečnosti a účinnosti

Tato pilotní studie si klade za cíl posoudit bezpečnost a léčebný účinek akutního podávání IV Remodulinu u novorozenců s perzistující plicní hypertenzí novorozenců (PPHN).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Do této studie budou zařazeni jedinci s PPHN, kteří nevykazují adekvátní odpověď na inhalovaný oxid dusnatý s hypotézou, že přidání intravenózního (IV) Remodulinu sníží míru klinického zhoršení ve srovnání se standardní péčí. Kromě toho je cílem této studie vyhodnotit účinek léčby Remodulinem a lépe porozumět dávkování a farmakokinetice u novorozenecké populace.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

42

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford Children's Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Baston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032-3784
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22908
        • University of Virginia Health Systems (UVA)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 hodina až 2 týdny (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Rodič (rodiče) nebo opatrovník dávají subjektu souhlas k účasti v souladu s institucionální politikou
  • Minimálně 2 kg při Screeningu
  • Gestační věk ≥ 34 týdnů a ≤ 14 dní při screeningu
  • Diagnóza PPHN, která je buď idiopatické povahy nebo je spojena s následujícími příznaky: syndrom aspirace mekonia (MAS), pneumonie, syndrom respirační tísně (RDS), sepse, porodní hypoxie, perinatální encefalopatie nebo jednostranná vrozená brániční kýla (CDH)
  • V současné době vyžaduje podporu ventilátoru
  • Příjem iNO se dvěma OI 15 nebo více s odstupem alespoň 30 minut po příjmu iNO po dobu alespoň 3 hodin
  • Echokardiografický průkaz plicní hypertenze se zvýšeným tlakem v pravé komoře
  • Vyhrazený žilní přístup pro podávání studovaného léku (centrální linie nebo periferně zavedený centrální žilní katétr)

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí nebo současné užívání inhibitoru fosfodiesterázy-5 (PDE5i), antagonisty endotelinového receptoru (ERA) nebo prostanoidu
  • Významná vrozená srdeční vada (ICHS) zjištěná pomocí ECHO (vyjma přítomnosti drobných defektů, jako je malý defekt septa síní secundum (ASD), drobné chlopenní abnormality nebo očekávané přechodné nálezy, jako je otevřený foramen ovale (PFO) nebo otevřený ductus arteriosus (PDA). Mohou být zařazeni jedinci s malým svalovým, restriktivním defektem komorového septa (VSD).
  • Klinicky významný, neléčený aktivní pneumotorax při screeningu
  • Důkaz klinicky významného krvácení
  • nekrotizující enterkolitida; ≥ Bells II při promítání
  • Nekontrolovaná hypotenze; střední systémové tlaky ≤ 35 mmHg při screeningu.
  • Nekontrolovaná koagulopatie a/nebo neléčená trombocytopenie; definováno jako <50 000 krevních destiček/ul při screeningu
  • Anamnéza těžkého (3. nebo 4. stupně) intrakraniálního krvácení
  • V současné době přijímá ECMO nebo má okamžité plány na zahájení ECMO
  • Očekávaná doba trvání mechanické ventilace méně než 48 hodin
  • Očekávaná délka života je kratší než dva měsíce nebo má letální chromozomální anomálii
  • Kontraindikace ECMO
  • Oboustranná vrozená brániční kýla
  • Aktivní záchvaty při screeningu
  • V současné době se účastní další klinické studie léčiv (kromě observačních registrů)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: IV Remodulin
Počáteční dávka byla 1 ng/kg/min (nesměla překročit 2 ng/kg/min) a byla titrována až o 2 ng/kg/min každé 2 hodiny, jak je tolerováno a klinicky indikováno zkoušejícím. Dávky byly titrovány a maximalizovány v průběhu studie, dokud nebyl pozorován požadovaný klinický účinek nebo do maximální tolerované dávky každého jednotlivého subjektu. Maximální dávka nebyla.
Lék: IV Remodulin
Treprostinil je chemicky stabilní tricyklický analog prostacyklinu.
Ostatní jména:
  • Treprostinil
Komparátor placeba: Placebo
Počáteční dávka byla 1 ng/kg/min (nesměla překročit 2 ng/kg/min) a byla titrována až o 2 ng/kg/min každé 2 hodiny, jak je tolerováno a klinicky indikováno zkoušejícím. Dávky byly titrovány a maximalizovány v průběhu studie, dokud nebyl pozorován požadovaný klinický účinek nebo do maximální tolerované dávky každého jednotlivého subjektu. Maximální dávka nebyla.
Lék: Placebo
Citrát sodný, chlorid sodný, pelety hydroxidu sodného, ​​metakresol a kyselina citronová (bezvodá).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů, u kterých došlo ke klinickému zhoršení
Časové okno: Od základní linie do dne 14
Klinické zhoršení bylo složeným koncovým bodem definovaným výskytem 1 z následujících: úmrtí, zahájení ECMO podle institucionálních zásad nebo potřeba další léčby (zahájení další cílené plicní vazodilatační terapie).
Od základní linie do dne 14

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna indexu okysličování (OI)
Časové okno: Od základní linie do hodin 12, 24 a 72; Dny 7 a 14; a/nebo před vysazením/odstavením studovaného léku
OI je hodnocení toho, kolik kyslíku z plic vstupuje do krve, když subjekt vdechuje, vypočteno jako: střední tlak v dýchacích cestách (MAP) vynásobený zlomkem vdechovaného kyslíku (FiO2) dělený parciálním tlakem kyslíku v arteriální krvi (PaO2) a poté vynásobte 100. OI 15 nebo méně znamená mírnou hypoxii, 16 až 25 znamená střední hypoxii, 26 až 40 znamená těžkou hypoxii a více než 40 znamená velmi těžkou hypoxii.
Od základní linie do hodin 12, 24 a 72; Dny 7 a 14; a/nebo před vysazením/odstavením studovaného léku
Změna poměru P/F
Časové okno: Od základní linie do hodin 12, 24 a 72
Poměr PaO2/FiO2, také označovaný jako poměr P/F, je výpočet používaný k posouzení závažnosti hypoxémie, což je stav charakterizovaný nízkou hladinou kyslíku v krvi. Nízký poměr P/F naznačuje, že hladiny kyslíku u pacienta jsou sníženy vzhledem k množství dodávaného kyslíku.
Od základní linie do hodin 12, 24 a 72
Změna pre- a postduktální saturace kyslíkem (SpO2)
Časové okno: Od základní linie do hodin 6, 12, 24 a 72
SpO2 je hodnocení množství kyslíku v krvi, měřené pulzním oxymetrem. Preduktální SpO2 se měří v pravé ruce nebo noze a je odrazem množství kyslíku proudícího do mozku. Postduktální SpO2 se měří v levé ruce nebo noze poté, co se krev smísí s méně okysličenou krví ze zbytku těla.
Od základní linie do hodin 6, 12, 24 a 72
Změna N-terminálního Pro-Brain natriuretického peptidu (NT-proBNP)
Časové okno: Od výchozího stavu do dnů 1, 2, 3, 7 a 14 (nebo před propuštěním z nemocnice)
NT-proBNP je hormon produkovaný srdcem. Zvýšená koncentrace NT-proBNP je spojena se změnami morfologie a funkce pravého srdce. Hlavním účelem testování NT-proBNP je zjistit, zda jsou hladiny tohoto proteinu v krvi v očekávaném rozmezí pro zdravého jedince.
Od výchozího stavu do dnů 1, 2, 3, 7 a 14 (nebo před propuštěním z nemocnice)
Čas na klinické zhoršení
Časové okno: Od základní linie do dne 56
Klinické zhoršení bylo vyhodnocováno průběžně během studie. Klinické zhoršení bylo složeným koncovým bodem definovaným výskytem 1 z následujících: úmrtí, zahájení ECMO podle institucionálních zásad nebo potřeba další léčby (zahájení další cílené plicní vazodilatační terapie).
Od základní linie do dne 56
Čas na zahájení ECMO
Časové okno: Od základní linie do dne 56
Začátek ECMO byl hodnocen průběžně během studie. ECMO je život podporující terapie, která okysličuje krev průchodem umělými plícemi. U každého subjektu byl zaznamenán počáteční čas ECMO, pokud to bylo potřeba.
Od základní linie do dne 56
Čas do ukončení inhalovaného oxidu dusnatého (iNO)
Časové okno: Od základní linie do dne 56
Vysazení iNO ​​bylo hodnoceno průběžně během studie. iNO působí tak, že uvolňuje krevní cévy v plicích, což usnadňuje dodávání kyslíku do těla. U každého subjektu byl zaznamenán čas zastavení iNO.
Od základní linie do dne 56

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

United Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. července 2015

Primární dokončení (Aktuální)

27. září 2022

Dokončení studie (Aktuální)

17. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. října 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. října 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

10. října 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RIV-PN-201

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit