Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Ремодулин в качестве дополнительной терапии для лечения персистирующей легочной гипертензии у новорожденных

6 февраля 2024 г. обновлено: United Therapeutics

Внутривенный ремодулин (трепростинил) в качестве дополнительной терапии для лечения персистирующей легочной гипертензии у новорожденных: рандомизированное плацебо-контролируемое исследование безопасности и эффективности

Это экспериментальное исследование направлено на оценку безопасности и терапевтического эффекта острого введения ремодулина внутривенно у новорожденных с персистирующей легочной гипертензией новорожденных (ПЛГН).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В это исследование будут включены субъекты с ПЛГН, которые не демонстрируют адекватного ответа на вдыхание оксида азота, с гипотезой о том, что добавление ремодулина внутривенно (в/в) снизит скорость клинического ухудшения по сравнению со стандартным лечением. Кроме того, это исследование направлено на оценку терапевтического эффекта ремодулина и лучшее понимание дозирования и фармакокинетики у новорожденных.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

42

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford Children's Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Baston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032-3784
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22908
        • University of Virginia Health Systems (UVA)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 час до 2 недели (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Родитель(и) или опекун дает согласие на участие субъекта в соответствии с институциональной политикой.
  • Не менее 2 кг на скрининге
  • Гестационный возраст ≥ 34 недель и ≤ 14 дней на момент скрининга
  • Диагноз ПЛГН, который носит идиопатический характер или связан со следующими состояниями: синдром аспирации мекония (СМА), пневмония, респираторный дистресс-синдром (РДС), сепсис, гипоксия при рождении, перинатальная энцефалопатия или односторонняя врожденная диафрагмальная грыжа (ВДГ)
  • В настоящее время требуется поддержка ИВЛ
  • Прием iNO с двумя OI 15 или выше, разделенными не менее чем на 30 минут после приема iNO в течение не менее 3 часов
  • Эхокардиографические признаки легочной гипертензии с повышенным давлением в правом желудочке
  • Специальный венозный доступ для введения исследуемого препарата (центральный венозный катетер или периферически вставленный центральный венозный катетер)

Критерий исключения:

  • Предыдущий или одновременный прием ингибитора фосфодиэстеразы-5 (PDE5i), антагониста рецептора эндотелина (ERA) или простаноида
  • Значительный врожденный порок сердца (ВПС), обнаруженный с помощью ЭХО (исключая наличие незначительных дефектов, таких как небольшой вторичный дефект межпредсердной перегородки (ДМПП), незначительные клапанные аномалии или ожидаемые переходные признаки, такие как открытое овальное окно (ОЗО) или открытый артериальный проток (КПК). Могут быть зачислены субъекты с небольшим мышечным рестриктивным дефектом межжелудочковой перегородки (ДМЖП).
  • Клинически значимый нелеченый активный пневмоторакс при скрининге
  • Признаки клинически значимого кровотечения
  • некротический энтероколит; ≥ Колокола II стадии на скрининге
  • Неконтролируемая гипотензия; среднее системное давление ≤ 35 мм рт. ст. при скрининге.
  • Неконтролируемая коагулопатия и/или нелеченая тромбоцитопения; определяется как <50 000 тромбоцитов/мкл при скрининге
  • Тяжелое (3 или 4 степени) внутричерепное кровоизлияние в анамнезе
  • В настоящее время получает ЭКМО или имеет немедленные планы начать ЭКМО
  • Ожидаемая продолжительность искусственной вентиляции легких менее 48 часов.
  • Ожидаемая продолжительность жизни менее двух месяцев или имеет летальную хромосомную аномалию
  • Противопоказания к ЭКМО
  • Двусторонняя врожденная диафрагмальная грыжа
  • Активные приступы при скрининге
  • В настоящее время участвует в другом клиническом исследовании лекарств (за исключением наблюдательных регистров)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: IV Ремодулин
Начальная доза составляла 1 нг/кг/мин (не превышала 2 нг/кг/мин) и увеличивалась до 2 нг/кг/мин каждые 2 часа в зависимости от переносимости и клинических показаний исследователя. Дозы титрулись и увеличивались до максимума на протяжении всего исследования до тех пор, пока не наблюдался желаемый клинический эффект или до достижения максимально переносимой дозы для каждого отдельного субъекта. Максимальной дозы не было.
Лекарство: В/в ремодулин
Трепростинил — химически стабильный трициклический аналог простациклина.
Другие имена:
  • Трепростинил
Плацебо Компаратор: Плацебо
Начальная доза составляла 1 нг/кг/мин (не превышала 2 нг/кг/мин) и увеличивалась до 2 нг/кг/мин каждые 2 часа в зависимости от переносимости и клинических показаний исследователя. Дозы титрулись и увеличивались до максимума на протяжении всего исследования до тех пор, пока не наблюдался желаемый клинический эффект или до достижения максимально переносимой дозы для каждого отдельного субъекта. Максимальной дозы не было.
Лекарство: Плацебо
Цитрат натрия, хлорид натрия, гранулы гидроксида натрия, метакрезол и лимонная кислота (безводная).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество субъектов, испытывающих клиническое ухудшение
Временное ограничение: От исходного уровня до 14-го дня
Клиническое ухудшение было комбинированной конечной точкой, определяемой возникновением 1 из следующих событий: смерть, начало ЭКМО в соответствии с институциональной политикой или необходимость дополнительного лечения (начало дополнительной таргетной легочной вазодилататорной терапии).
От исходного уровня до 14-го дня

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение индекса оксигенации (OI)
Временное ограничение: От исходного уровня до часов 12, 24 и 72; Дни 7 и 14; и/или до отмены/отлучения от исследуемого препарата
OI — это оценка того, сколько кислорода из легких поступает в кровь при вдохе субъекта, рассчитывается как: среднее давление в дыхательных путях (MAP), умноженное на долю вдыхаемого кислорода (FiO2), деленное на парциальное давление кислорода в артериальной крови (PaO2). , затем умножаем на 100. OI 15 и менее указывает на легкую гипоксию, от 16 до 25 — на умеренную гипоксию, от 26 до 40 — на тяжелую гипоксию, а более 40 — на очень тяжелую гипоксию.
От исходного уровня до часов 12, 24 и 72; Дни 7 и 14; и/или до отмены/отлучения от исследуемого препарата
Изменение соотношения P/F
Временное ограничение: От исходного уровня до часов 12, 24 и 72
Соотношение PaO2/FiO2, также называемое соотношением P/F, представляет собой расчет, используемый для оценки тяжести гипоксемии, которая представляет собой состояние, характеризующееся низким уровнем кислорода в крови. Низкое соотношение P/F предполагает, что уровень кислорода у пациента снижен по сравнению с количеством подаваемого кислорода.
От исходного уровня до часов 12, 24 и 72
Изменение пре- и постдуктального насыщения кислородом (SpO2)
Временное ограничение: От исходного уровня до часов 6, 12, 24 и 72.
SpO2 — это оценка количества кислорода в крови, измеряемая пульсоксиметром. Предуктальный SpO2 измеряется на правой руке или ноге и отражает количество кислорода, поступающего в мозг. Постдуктальный SpO2 измеряется на левой руке или ноге после того, как кровь смешалась с менее насыщенной кислородом кровью остального тела.
От исходного уровня до часов 6, 12, 24 и 72.
Изменение N-концевого промозгового натрийуретического пептида (NT-proBNP)
Временное ограничение: От исходного уровня до дней 1, 2, 3, 7 и 14 (или до выписки из больницы)
NT-proBNP — это гормон, вырабатываемый сердцем. Увеличение концентрации NT-proBNP связано с изменениями морфологии и функции правых отделов сердца. Основная цель тестирования NT-proBNP — выяснить, находятся ли уровни этого белка в крови в пределах ожидаемого диапазона для здорового человека.
От исходного уровня до дней 1, 2, 3, 7 и 14 (или до выписки из больницы)
Время до клинического ухудшения
Временное ограничение: От исходного уровня до 56-го дня
Клиническое ухудшение оценивалось постоянно в ходе исследования. Клиническое ухудшение было комбинированной конечной точкой, определяемой возникновением 1 из следующих событий: смерть, начало ЭКМО в соответствии с институциональной политикой или необходимость дополнительного лечения (начало дополнительной таргетной легочной вазодилататорной терапии).
От исходного уровня до 56-го дня
Время до начала ЭКМО
Временное ограничение: От исходного уровня до 56-го дня
Начало ЭКМО оценивалось постоянно в ходе исследования. ЭКМО — это терапия жизнеобеспечения, которая насыщает кровь кислородом, пропуская ее через искусственное легкое. Время начала ЭКМО, при необходимости, записывали для каждого субъекта.
От исходного уровня до 56-го дня
Время до прекращения приема ингаляционного оксида азота (iNO)
Временное ограничение: От исходного уровня до 56-го дня
Прекращение приема iNO постоянно оценивалось в ходе исследования. iNO действует путем расслабления кровеносных сосудов в легких, что облегчает доставку кислорода в организм. Время остановки iNO записывали для каждого испытуемого.
От исходного уровня до 56-го дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

United Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 июля 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

27 сентября 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 мая 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 октября 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 октября 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

10 октября 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RIV-PN-201

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования В/в ремодулин

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Malawi

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться