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Remodulin als Zusatztherapie zur Behandlung der persistierenden pulmonalen Hypertonie des Neugeborenen

6. Februar 2024 aktualisiert von: United Therapeutics

Intravenöses Remodulin (Treprostinil) als Zusatztherapie zur Behandlung von persistierender pulmonaler Hypertonie des Neugeborenen: Eine randomisierte, placebokontrollierte Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie

Diese Pilotstudie zielt darauf ab, die Sicherheit und den Behandlungseffekt einer akuten Gabe von IV Remodulin bei Neugeborenen mit persistierender pulmonaler Hypertonie des Neugeborenen (PPHN) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In diese Studie werden Probanden mit PPHN aufgenommen, die keine angemessene Reaktion auf inhaliertes Stickstoffmonoxid zeigen, mit der Hypothese, dass die Zugabe von intravenösem (i.v.) Remodulin die Rate der klinischen Verschlechterung im Vergleich zur Standardbehandlung verringern wird. Darüber hinaus zielt diese Studie darauf ab, die Behandlungswirkung von Remodulin zu bewerten und die Dosierung und Pharmakokinetik in der Neugeborenenpopulation besser zu verstehen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

42

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford Children's Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Baston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032-3784
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia Health Systems (UVA)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Stunde bis 2 Wochen (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eltern oder Erziehungsberechtigte stimmen der Teilnahme des Subjekts gemäß den Richtlinien der Einrichtung zu
  • Mindestens 2 kg beim Screening
  • Gestationsalter ≥ 34 Wochen und ≤ 14 Tage alt beim Screening
  • Diagnose von PPHN, die entweder idiopathischer Natur ist oder mit Folgendem assoziiert ist: Mekoniumaspirationssyndrom (MAS), Pneumonie, Atemnotsyndrom (RDS), Sepsis, Geburtshypoxie, perinatale Enzephalopathie oder einseitige angeborene Zwerchfellhernie (CDH)
  • Derzeit Beatmungsunterstützung erforderlich
  • Erhalten von iNO mit zwei OIs von 15 oder mehr, die mindestens 30 Minuten voneinander entfernt sind, nachdem iNO mindestens 3 Stunden lang erhalten wurde
  • Echokardiographischer Nachweis einer pulmonalen Hypertonie mit erhöhtem rechten Ventrikeldruck
  • Spezieller venöser Zugang für die Verabreichung des Studienmedikaments (Zentralkatheter oder peripher eingeführter zentraler Venenkatheter)

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige oder gleichzeitige Anwendung eines Phosphodiesterase-5-Inhibitors (PDE5i), Endothelin-Rezeptor-Antagonisten (ERA) oder Prostanoids
  • Signifikante angeborene Herzkrankheit (CHD), wie durch ECHO festgestellt (ausgenommen das Vorhandensein geringfügiger Defekte wie kleiner Vorhofseptumdefekt (ASD) im Sekundumbereich), geringfügige Herzklappenanomalien oder erwartete Übergangsbefunde wie ein offenes Foramen ovale (PFO) oder offener Ductus arteriosus (PDA). Patienten mit einem kleinen muskulären, restriktiven Ventrikelseptumdefekt (VSD) können aufgenommen werden
  • Klinisch signifikanter, unbehandelter aktiver Pneumothorax beim Screening
  • Nachweis einer klinisch signifikanten Blutung
  • nekrotisierende Enterkolitis; ≥ Bells Stadium II beim Screening
  • Unkontrollierte Hypotonie; mittlerer systemischer Druck ≤ 35 mmHg beim Screening.
  • Unkontrollierte Koagulopathie und/oder unbehandelte Thrombozytopenie; definiert als <50.000 Blutplättchen/µL beim Screening
  • Vorgeschichte schwerer (Grad 3 oder 4) intrakranieller Blutungen
  • Erhält derzeit ECMO oder hat unmittelbare Pläne, ECMO zu initiieren
  • Erwartete Dauer bei mechanischer Beatmung von weniger als 48 Stunden
  • Die Lebenserwartung beträgt weniger als zwei Monate oder es liegt eine tödliche Chromosomenanomalie vor
  • Kontraindikation für ECMO
  • Bilaterale angeborene Zwerchfellhernie
  • Aktive Anfälle beim Screening
  • Derzeit Teilnahme an einer anderen klinischen Arzneimittelstudie (ausgenommen Beobachtungsregister)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: IV Remodulin
Die Anfangsdosis betrug 1 ng/kg/min (nicht mehr als 2 ng/kg/min) und wurde alle 2 Stunden um bis zu 2 ng/kg/min erhöht, je nach Verträglichkeit und klinischer Indikation des Prüfarztes. Die Dosen wurden während der gesamten Studie titriert und maximiert, bis der gewünschte klinische Effekt beobachtet wurde oder bis zur maximal verträglichen Dosis jedes einzelnen Probanden. Es gab keine Höchstdosis.
Arzneimittel: IV Remodulin
Treprostinil ist ein chemisch stabiles trizyklisches Analogon von Prostacyclin.
Andere Namen:
  • Treprostinil
Placebo-Komparator: Placebo
Die Anfangsdosis betrug 1 ng/kg/min (nicht mehr als 2 ng/kg/min) und wurde alle 2 Stunden um bis zu 2 ng/kg/min erhöht, je nach Verträglichkeit und klinischer Indikation des Prüfarztes. Die Dosen wurden während der gesamten Studie titriert und maximiert, bis der gewünschte klinische Effekt beobachtet wurde oder bis zur maximal verträglichen Dosis jedes einzelnen Probanden. Es gab keine Höchstdosis.
Arzneimittel: Placebo
Natriumcitrat, Natriumchlorid, Natriumhydroxidpellets, Metacresol und Zitronensäure (wasserfrei).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Probanden, bei denen eine klinische Verschlechterung auftritt
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum 14. Tag
Die klinische Verschlechterung war ein zusammengesetzter Endpunkt, der durch das Auftreten eines der folgenden Ereignisse definiert wurde: Tod, Beginn einer ECMO gemäß institutionellen Richtlinien oder Notwendigkeit einer zusätzlichen Behandlung (Einleitung einer zusätzlichen gezielten pulmonalen Vasodilatatortherapie).
Von der Grundlinie bis zum 14. Tag

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Oxygenierungsindex (OI)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu den Stunden 12, 24 und 72; Tage 7 und 14; und/oder vor Absetzen/Entwöhnung des Arzneimittels vor Studienbeginn
Der OI ist eine Bewertung, wie viel Sauerstoff aus der Lunge in das Blut gelangt, wenn eine Person einatmet. Er wird wie folgt berechnet: mittlerer Atemwegsdruck (MAP), multipliziert mit dem Anteil des eingeatmeten Sauerstoffs (FiO2), geteilt durch den Sauerstoffpartialdruck im arteriellen Blut (PaO2). , dann mit 100 multiplizieren. Ein OI von 15 oder weniger weist auf eine leichte Hypoxie hin, 16 bis 25 auf eine mäßige Hypoxie, 26 bis 40 auf eine schwere Hypoxie und mehr als 40 auf eine sehr schwere Hypoxie.
Von der Grundlinie bis zu den Stunden 12, 24 und 72; Tage 7 und 14; und/oder vor Absetzen/Entwöhnung des Arzneimittels vor Studienbeginn
Änderung des P/F-Verhältnisses
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu den Stunden 12, 24 und 72
Das PaO2/FiO2-Verhältnis, auch P/F-Verhältnis genannt, ist eine Berechnung zur Beurteilung des Schweregrads einer Hypoxämie, einer Erkrankung, die durch einen niedrigen Sauerstoffgehalt im Blut gekennzeichnet ist. Ein niedriges P/F-Verhältnis deutet darauf hin, dass der Sauerstoffgehalt des Patienten im Verhältnis zur zugeführten Sauerstoffmenge beeinträchtigt ist.
Von der Grundlinie bis zu den Stunden 12, 24 und 72
Veränderung der prä- und postduktalen Sauerstoffsättigung (SpO2)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu den Stunden 6, 12, 24 und 72
SpO2 ist eine Beurteilung des Sauerstoffgehalts im Blut, gemessen mit einem Pulsoximeter. Der präduktale SpO2 wird in der rechten Hand oder im rechten Fuß gemessen und spiegelt die Menge an Sauerstoff wider, die zum Gehirn fließt. Postduktaler SpO2 wird in der linken Hand oder im linken Fuß gemessen, nachdem sich das Blut mit weniger sauerstoffhaltigem Blut aus dem Rest des Körpers vermischt hat.
Von der Grundlinie bis zu den Stunden 6, 12, 24 und 72
Veränderung des N-terminalen Pro-Brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu den Tagen 1, 2, 3, 7 und 14 (oder vor der Entlassung aus dem Krankenhaus)
NT-proBNP ist ein vom Herzen produziertes Hormon. Eine erhöhte NT-proBNP-Konzentration ist mit Veränderungen der Morphologie und Funktion des rechten Herzens verbunden. Der Hauptzweck des NT-proBNP-Tests besteht darin, festzustellen, ob die Blutspiegel dieses Proteins im erwarteten Bereich für einen gesunden Menschen liegen.
Vom Ausgangswert bis zu den Tagen 1, 2, 3, 7 und 14 (oder vor der Entlassung aus dem Krankenhaus)
Zeit für eine klinische Verschlechterung
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum 56. Tag
Die klinische Verschlechterung wurde während der Studie kontinuierlich beurteilt. Die klinische Verschlechterung war ein zusammengesetzter Endpunkt, der durch das Auftreten eines der folgenden Ereignisse definiert wurde: Tod, Beginn einer ECMO gemäß institutionellen Richtlinien oder Notwendigkeit einer zusätzlichen Behandlung (Einleitung einer zusätzlichen gezielten pulmonalen Vasodilatatortherapie).
Von der Grundlinie bis zum 56. Tag
Zeit bis zur Einführung von ECMO
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum 56. Tag
Der Beginn der ECMO wurde während der Studie kontinuierlich beurteilt. ECMO ist eine lebenserhaltende Therapie, die das Blut mit Sauerstoff anreichert, indem es durch eine künstliche Lunge geleitet wird. Für jedes Subjekt wurde bei Bedarf die Startzeit der ECMO aufgezeichnet.
Von der Grundlinie bis zum 56. Tag
Zeit bis zum Absetzen von inhaliertem Stickstoffmonoxid (iNO)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zum 56. Tag
Das Absetzen von iNO wurde während der Studie kontinuierlich bewertet. iNO wirkt, indem es die Blutgefäße in der Lunge entspannt, wodurch die Sauerstoffzufuhr zum Körper erleichtert wird. Die Stoppzeit von iNO wurde für jedes Subjekt aufgezeichnet.
Von der Grundlinie bis zum 56. Tag

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

United Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Juli 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. September 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Oktober 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Oktober 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

10. Oktober 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RIV-PN-201

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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