Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Remodulin som tilleggsterapi for behandling av vedvarende pulmonal hypertensjon hos nyfødte

6. februar 2024 oppdatert av: United Therapeutics

Intravenøs remodulin (Treprostinil) som tilleggsterapi for behandling av vedvarende pulmonal hypertensjon hos nyfødte: En randomisert, placebokontrollert studie av sikkerhet og effektivitet

Denne pilotstudien tar sikte på å vurdere sikkerheten og behandlingseffekten av akutt dosering med IV Remodulin hos nyfødte med vedvarende pulmonal hypertensjon hos nyfødte (PPHN).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil inkludere personer med PPHN som ikke viser en adekvat respons på inhalert nitrogenoksid med den hypotese at tilsetning av intravenøs (IV) Remodulin vil redusere frekvensen av klinisk forverring sammenlignet med standardbehandling. I tillegg har denne studien som mål å evaluere behandlingseffekten av Remodulin og bedre forstå doseringen og farmakokinetikken i den nyfødte populasjonen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford Children's Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Baston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032-3784
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22908
        • University of Virginia Health Systems (UVA)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 time til 2 uker (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Foreldre eller foresatte gir samtykke til at forsøkspersonen kan delta, i henhold til institusjonens retningslinjer
  • Minst 2 kg ved screening
  • Svangerskapsalder ≥ 34 uker og ≤ 14 dager gammel ved screening
  • Diagnose av PPHN, som enten er idiopatisk av natur eller assosiert med følgende: mekoniumaspirasjonssyndrom (MAS), lungebetennelse, respiratorisk nødsyndrom (RDS), sepsis, fødselshypoksi, perinatal encefalopati eller unilateral medfødt diafragmabrokk (CDH)
  • Trenger for tiden ventilatorstøtte
  • Motta iNO med to OIer på 15 eller høyere atskilt med minst 30 minutter etter mottak av iNO i minst 3 timer
  • Ekkokardiografisk bevis på pulmonal hypertensjon med forhøyet trykk i høyre ventrikkel
  • Dedikert venetilgang for administrering av studiemedikament (sentral linje eller perifert innsatt sentralt venekateter)

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere eller samtidig bruk av en fosfodiesterase-5-hemmer (PDE5i), endotelinreseptorantagonist (ERA) eller prostanoid
  • Signifikant medfødt hjertesykdom (CHD) som oppdaget av ECHO (unntatt tilstedeværelse av mindre defekter som liten secundum atrial septal defekt (ASD), mindre klaffeavvik eller forventede overgangsfunn som patent foramen ovale (PFO) eller patent ductus arteriosus (PDA). Personer med liten muskulær, restriktiv ventrikkelseptumdefekt (VSD) kan bli registrert
  • Klinisk signifikant, ubehandlet aktiv pneumothorax ved screening
  • Bevis på klinisk signifikant blødning
  • Nekrotiserende enterkolitt; ≥ Bells scene II ved visning
  • Ukontrollert hypotensjon; gjennomsnittlig systemisk trykk ≤ 35 mmHg ved screening.
  • Ukontrollert koagulopati og/eller ubehandlet trombocytopeni; definert som <50 000 blodplater /µL ved screening
  • Anamnese med alvorlig (grad 3 eller 4) intrakraniell blødning
  • Mottar for øyeblikket ECMO eller har umiddelbare planer om å starte ECMO
  • Forventet varighet på mekanisk ventilasjon på mindre enn 48 timer
  • Forventet levealder er mindre enn to måneder eller har en dødelig kromosomavvik
  • Kontraindikasjon mot ECMO
  • Bilateral medfødt diafragmabrokk
  • Aktive anfall ved Screening
  • Deltar for tiden i en annen klinisk legemiddelstudie (unntatt observasjonsregistre)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: IV Remodulin
Startdosen var 1 ng/kg/min (ikke overstige til 2 ng/kg/min) og ble titrert med opptil 2 ng/kg/min hver 2. time, som tolerert og klinisk indikert av etterforskeren. Doser ble titrert og maksimert gjennom hele studien inntil ønsket klinisk effekt ble observert eller til hver enkelt individs maksimalt tolererte dose. Det var ingen maksimal dose.
Legemiddel: IV Remodulin
Treprostinil er en kjemisk stabil trisyklisk analog av prostacyklin.
Andre navn:
  • Treprostinil
Placebo komparator: Placebo
Startdosen var 1 ng/kg/min (ikke overstige til 2 ng/kg/min) og ble titrert med opptil 2 ng/kg/min hver 2. time, som tolerert og klinisk indikert av etterforskeren. Doser ble titrert og maksimert gjennom hele studien inntil ønsket klinisk effekt ble observert eller til hver enkelt individs maksimalt tolererte dose. Det var ingen maksimal dose.
Legemiddel: Placebo
Natriumsitrat, natriumklorid, natriumhydroksidpellets, metakresol og sitronsyre (vannfri).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall forsøkspersoner som opplever klinisk forverring
Tidsramme: Fra baseline til dag 14
Klinisk forverring var et sammensatt endepunkt definert av forekomsten av 1 av følgende: død, initiering av ECMO i henhold til institusjonelle retningslinjer, eller behov for tilleggsbehandling (initiering av ytterligere målrettet pulmonal vasodilatatorterapi).
Fra baseline til dag 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i oksygenasjonsindeks (OI)
Tidsramme: Fra baseline til timer 12, 24 og 72; Dag 7 og 14; og/eller før seponering/avvenning av studiemedisin
OI er en vurdering av hvor mye oksygen fra lungene som kommer inn i blodet når en person inhalerer, beregnet som: gjennomsnittlig luftveistrykk (MAP) multiplisert med brøkdel av innåndet oksygen (FiO2) delt på partialtrykket av oksygen i arterielt blod (PaO2) , og deretter multiplisere med 100. En OI på 15 eller mindre indikerer mild hypoksi, 16 til 25 indikerer moderat hypoksi, 26 til 40 indikerer alvorlig hypoksi, og mer enn 40 indikerer svært alvorlig hypoksi.
Fra baseline til timer 12, 24 og 72; Dag 7 og 14; og/eller før seponering/avvenning av studiemedisin
Endring i P/F-forhold
Tidsramme: Fra baseline til timer 12, 24 og 72
PaO2/FiO2-forhold, også referert til som P/F-forhold, er en beregning som brukes til å vurdere alvorlighetsgraden av hypoksemi, som er en tilstand som er preget av lave nivåer av oksygen i blodet. Et lavt P/F-forhold antyder at pasientens oksygennivå er kompromittert i forhold til mengden oksygen som tilføres.
Fra baseline til timer 12, 24 og 72
Endring i pre- og postduktal oksygenmetning (SpO2)
Tidsramme: Fra baseline til timer 6, 12, 24 og 72
SpO2 er en vurdering av hvor mye oksygen som er i blodet, målt med et pulsoksymeter. Pre-duktal SpO2 måles i høyre hånd eller fot og er en refleksjon av mengden oksygen som strømmer til hjernen. Post-duktal SpO2 måles i venstre hånd eller fot, etter at blodet har blandet seg med mindre oksygenrikt blod fra resten av kroppen.
Fra baseline til timer 6, 12, 24 og 72
Endring i N-terminalt pro-hjerne-natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsramme: Fra baseline til dag 1, 2, 3, 7 og 14 (eller før utskrivning fra sykehus)
NT-proBNP er et hormon som produseres av hjertet. Økt NT-proBNP-konsentrasjon er assosiert med endringer i høyre hjertemorfologi og funksjon. Hovedformålet med NT-proBNP-testing er å se om blodnivåene av dette proteinet er innenfor det forventede området for et friskt individ.
Fra baseline til dag 1, 2, 3, 7 og 14 (eller før utskrivning fra sykehus)
Tid for klinisk forverring
Tidsramme: Fra baseline til dag 56
Klinisk forverring ble vurdert kontinuerlig under studien. Klinisk forverring var et sammensatt endepunkt definert av forekomsten av 1 av følgende: død, initiering av ECMO i henhold til institusjonelle retningslinjer, eller behov for tilleggsbehandling (initiering av ytterligere målrettet pulmonal vasodilatatorterapi).
Fra baseline til dag 56
Tid til initiering av ECMO
Tidsramme: Fra baseline til dag 56
Start av ECMO ble vurdert fortløpende under studien. ECMO er en livsstøttende terapi som oksygenerer blod ved å føre det gjennom en kunstig lunge. Starttiden for ECMO, om nødvendig, ble registrert for hvert emne.
Fra baseline til dag 56
Tid til seponering av inhalert nitrogenoksid (iNO)
Tidsramme: Fra baseline til dag 56
Seponering av iNO ble vurdert fortløpende under studien. iNO virker ved å slappe av blodårene i lungene, noe som gjør det lettere for oksygen å leveres til kroppen. Stopptiden til iNO ble registrert for hvert emne.
Fra baseline til dag 56

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

United Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2015

Primær fullføring (Faktiske)

27. september 2022

Studiet fullført (Faktiske)

17. mai 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. oktober 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. oktober 2014

Først lagt ut (Antatt)

10. oktober 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RIV-PN-201

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere