Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Remodulin som tillægsterapi til behandling af vedvarende pulmonal hypertension hos nyfødte

6. februar 2024 opdateret af: United Therapeutics

Intravenøs remodulin (Treprostinil) som tillægsterapi til behandling af vedvarende pulmonal hypertension hos nyfødte: en randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse af sikkerhed og effektivitet

Denne pilotundersøgelse har til formål at vurdere sikkerheden og behandlingseffekten af ​​akut dosering med IV Remodulin til nyfødte med vedvarende pulmonal hypertension hos den nyfødte (PPHN).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil indskrive forsøgspersoner med PPHN, som ikke udviser et tilstrækkeligt respons på inhaleret nitrogenoxid med den hypotese, at tilsætning af intravenøs (IV) Remodulin vil reducere hastigheden af ​​klinisk forværring sammenlignet med standardbehandling. Derudover har denne undersøgelse til formål at evaluere behandlingseffekten af ​​Remodulin og bedre forstå doseringen og farmakokinetikken i den neonatale befolkning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

42

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford Children's Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Baston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032-3784
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22908
        • University of Virginia Health Systems (UVA)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 time til 2 uger (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forældre(r) eller værge giver samtykke til, at forsøgspersonen kan deltage i henhold til institutionens politik
  • Mindst 2 kg ved screening
  • Svangerskabsalder ≥ 34 uger og ≤ 14 dage gammel ved screening
  • Diagnose af PPHN, som enten er idiopatisk af natur eller forbundet med følgende: meconium aspiration syndrom (MAS), lungebetændelse, respiratory distress syndrome (RDS), sepsis, fødselshypoksi, perinatal encefalopati eller unilateral medfødt diafragmabrok (CDH)
  • Kræver i øjeblikket ventilatorstøtte
  • Modtagelse af iNO med to OI'er på 15 eller større adskilt af mindst 30 minutter efter modtagelse af iNO i mindst 3 timer
  • Ekkokardiografiske tegn på pulmonal hypertension med forhøjet højre ventrikeltryk
  • Dedikeret venøs adgang til administration af undersøgelseslægemiddel (central linje eller perifert indsat centralt venekateter)

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere eller samtidig brug af en phosphodiesterase-5-hæmmer (PDE5i), endotelinreceptorantagonist (ERA) eller prostanoid
  • Signifikant medfødt hjertesygdom (CHD) som detekteret af ECHO (eksklusive tilstedeværelsen af ​​mindre defekter såsom lille secundum atrial septal defekt (ASD), mindre valvulære abnormiteter eller forventede overgangsfund såsom en patent foramen ovale (PFO) eller patent ductus arteriosus (PDA). Forsøgspersoner med lille muskulær, restriktiv ventrikulær septumdefekt (VSD) kan tilmeldes
  • Klinisk signifikant, ubehandlet aktiv pneumothorax ved screening
  • Tegn på klinisk signifikant blødning
  • Nekrotiserende entercolitis; ≥ Bells fase II ved Screening
  • Ukontrolleret hypotension; middel systemiske tryk ≤ 35 mmHg ved screening.
  • Ukontrolleret koagulopati og/eller ubehandlet trombocytopeni; defineret som <50.000 blodplader /µL ved screening
  • Anamnese med alvorlig (grad 3 eller 4) intrakraniel blødning
  • Modtager i øjeblikket ECMO eller har øjeblikkelige planer om at starte ECMO
  • Forventet varighed på mekanisk ventilation på mindre end 48 timer
  • Forventet levetid er mindre end to måneder eller har en dødelig kromosomal anomali
  • Kontraindikation til ECMO
  • Bilateral medfødt diafragmabrok
  • Aktive anfald ved screening
  • Deltager i øjeblikket i et andet klinisk lægemiddelstudie (eksklusive observationsregistre)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: IV Remodulin
Startdosis var 1 ng/kg/min (må ikke overstige til 2 ng/kg/min) og blev titreret med op til 2 ng/kg/min hver 2. time, som tolereret og klinisk indiceret af investigator. Doserne blev titreret og maksimeret gennem hele undersøgelsen, indtil den ønskede kliniske effekt blev observeret eller til hver enkelt individs maksimalt tolererede dosis. Der var ingen maksimal dosis.
Medicin: IV Remodulin
Treprostinil er en kemisk stabil tricyklisk analog af prostacyclin.
Andre navne:
  • Treprostinil
Placebo komparator: Placebo
Startdosis var 1 ng/kg/min (må ikke overstige til 2 ng/kg/min) og blev titreret med op til 2 ng/kg/min hver 2. time, som tolereret og klinisk indiceret af investigator. Doserne blev titreret og maksimeret gennem hele undersøgelsen, indtil den ønskede kliniske effekt blev observeret eller til hver enkelt individs maksimalt tolererede dosis. Der var ingen maksimal dosis.
Medicin: Placebo
Natriumcitrat, natriumchlorid, natriumhydroxid-pellets, metacresol og citronsyre (vandfri).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal forsøgspersoner, der oplever klinisk forværring
Tidsramme: Fra baseline til dag 14
Klinisk forværring var et sammensat endepunkt defineret ved forekomsten af ​​1 af følgende: død, initiering af ECMO i henhold til institutionelle politikker eller behov for yderligere behandling (initiering af yderligere målrettet pulmonal vasodilatorterapi).
Fra baseline til dag 14

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i iltningsindeks (OI)
Tidsramme: Fra baseline til timer 12, 24 og 72; Dag 7 og 14; og/eller før seponering/fravænning af studiemedicin
OI er en vurdering af, hvor meget ilt fra lungerne, der kommer ind i blodet, når et forsøgsperson inhalerer, beregnet som: middel luftvejstryk (MAP) ganget med fraktion af indåndet ilt (FiO2) divideret med partialtrykket af ilt i det arterielle blod (PaO2) og derefter gange med 100. En OI på 15 eller mindre indikerer mild hypoxi, 16 til 25 indikerer moderat hypoxi, 26 til 40 indikerer svær hypoxi, og mere end 40 indikerer meget alvorlig hypoxi.
Fra baseline til timer 12, 24 og 72; Dag 7 og 14; og/eller før seponering/fravænning af studiemedicin
Ændring i P/F-forhold
Tidsramme: Fra baseline til timer 12, 24 og 72
PaO2/FiO2-forhold, også kaldet P/F-forhold, er en beregning, der bruges til at vurdere sværhedsgraden af ​​hypoxæmi, som er en tilstand karakteriseret ved lave niveauer af ilt i blodet. Et lavt P/F-forhold tyder på, at patientens iltniveauer er kompromitteret i forhold til mængden af ​​ilt, der tilføres.
Fra baseline til timer 12, 24 og 72
Ændring i præ- og postduktal iltmætning (SpO2)
Tidsramme: Fra baseline til timer 6, 12, 24 og 72
SpO2 er en vurdering af, hvor meget ilt der er i blodet, målt med et pulsoximeter. Præ-duktal SpO2 måles i højre hånd eller fod og er en afspejling af mængden af ​​ilt, der strømmer til hjernen. Post-duktal SpO2 måles i venstre hånd eller fod, efter at blodet er blandet med mindre iltet blod fra resten af ​​kroppen.
Fra baseline til timer 6, 12, 24 og 72
Ændring i N-terminalt pro-hjerne-natriuretisk peptid (NT-proBNP)
Tidsramme: Fra baseline til dag 1, 2, 3, 7 og 14 (eller før udskrivelse)
NT-proBNP er et hormon, der produceres af hjertet. Øget NT-proBNP-koncentration er forbundet med ændringer i højre hjertemorfologi og funktion. Hovedformålet med NT-proBNP-testning er at se, om blodniveauerne af dette protein er inden for det forventede interval for et sundt individ.
Fra baseline til dag 1, 2, 3, 7 og 14 (eller før udskrivelse)
Tid til klinisk forværring
Tidsramme: Fra baseline til dag 56
Klinisk forværring blev vurderet løbende under undersøgelsen. Klinisk forværring var et sammensat endepunkt defineret ved forekomsten af ​​1 af følgende: død, initiering af ECMO i henhold til institutionelle politikker eller behov for yderligere behandling (initiering af yderligere målrettet pulmonal vasodilatorterapi).
Fra baseline til dag 56
Tid til igangsættelse af ECMO
Tidsramme: Fra baseline til dag 56
Start af ECMO blev vurderet løbende under undersøgelsen. ECMO er en livsunderstøttende behandling, der ilter blod ved at føre det gennem en kunstig lunge. Starttidspunktet for ECMO blev om nødvendigt registreret for hvert emne.
Fra baseline til dag 56
Tid til seponering af inhaleret nitrogenoxid (iNO)
Tidsramme: Fra baseline til dag 56
Seponering af iNO blev vurderet løbende under undersøgelsen. iNO virker ved at afslappe blodkarrene i lungerne, hvilket gør det lettere for ilt at blive leveret til kroppen. Stoptiden for iNO blev registreret for hvert emne.
Fra baseline til dag 56

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

United Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. juli 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. september 2022

Studieafslutning (Faktiske)

17. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. oktober 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. oktober 2014

Først opslået (Anslået)

10. oktober 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RIV-PN-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner