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Remodulin como terapia adjuvante para o tratamento da hipertensão pulmonar persistente do recém-nascido

6 de fevereiro de 2024 atualizado por: United Therapeutics

Remodulina Intravenosa (Treprostinil) como Terapia Adicional para o Tratamento da Hipertensão Pulmonar Persistente do Recém-Nascido: Um Estudo Randomizado, Controlado por Placebo, de Segurança e Eficácia

Este estudo piloto visa avaliar a segurança e o efeito do tratamento da dosagem aguda com Remodulin IV em recém-nascidos com hipertensão pulmonar persistente do recém-nascido (HPPRN).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo incluirá indivíduos com HPPN que não apresentam uma resposta adequada ao óxido nítrico inalado com a hipótese de que a adição de Remodulin intravenoso (IV) reduzirá a taxa de piora clínica em comparação com o tratamento padrão. Além disso, este estudo visa avaliar o efeito do tratamento com Remodulin e entender melhor a dosagem e a farmacocinética na população neonatal.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

42

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford Children's Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Baston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032-3784
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Health Systems (UVA)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 hora a 2 semanas (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O(s) pai(s) ou responsável fornece consentimento para a participação do sujeito, conforme política institucional
  • Pelo menos 2 kg na Triagem
  • Idade gestacional ≥ 34 semanas e ≤ 14 dias na triagem
  • Diagnóstico de HPPN, que é de natureza idiopática ou associada ao seguinte: síndrome de aspiração de mecônio (MAS), pneumonia, síndrome do desconforto respiratório (SDR), sepse, hipóxia no nascimento, encefalopatia perinatal ou hérnia diafragmática congênita unilateral (HDC)
  • Atualmente requer suporte ventilatório
  • Receber iNO com dois OIs de 15 ou mais separados por pelo menos 30 minutos após receber iNO por pelo menos 3 horas
  • Evidência ecocardiográfica de hipertensão pulmonar com pressão elevada do ventrículo direito
  • Acesso venoso dedicado para a administração do medicamento do estudo (linha central ou cateter venoso central de inserção periférica)

Critério de exclusão:

  • Uso prévio ou concomitante de um inibidor da fosfodiesterase-5 (PDE5i), antagonista do receptor de endotelina (ERA) ou prostanóide
  • Doença cardíaca congênita (DCC) significativa detectada por ECO (excluindo a presença de defeitos menores, como pequena comunicação interatrial (CIA) secundum), anormalidades valvares menores ou achados transitórios esperados, como forame oval patente (FOP) ou canal arterial patente (PCA). Indivíduos com pequeno defeito do septo ventricular (CIV) muscular e restritivo podem ser inscritos
  • Pneumotórax ativo não tratado clinicamente significativo na triagem
  • Evidência de sangramento clinicamente significativo
  • Enterocolite necrosante; ≥ Bells estágio II na Triagem
  • hipotensão descontrolada; pressões sistêmicas médias ≤ 35 mmHg na triagem.
  • Coagulopatia descontrolada e/ou trombocitopenia não tratada; definido como <50.000 plaquetas /µL na triagem
  • História de hemorragia intracraniana grave (grau 3 ou 4)
  • Atualmente recebendo ECMO ou tem planos imediatos para iniciar ECMO
  • Duração esperada em ventilação mecânica inferior a 48 horas
  • A expectativa de vida é inferior a dois meses ou tem uma anomalia cromossômica letal
  • Contra-indicação para ECMO
  • Hérnia diafragmática congênita bilateral
  • Convulsões ativas na Triagem
  • Atualmente participando de outro estudo clínico de medicamentos (excluindo registros observacionais)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Remodulina IV
A dose inicial foi de 1 ng/kg/min (não exceder 2 ng/kg/min) e foi titulada em até 2 ng/kg/min a cada 2 horas, conforme tolerado e clinicamente indicado pelo investigador. As doses foram tituladas e maximizadas ao longo do estudo até que o efeito clínico desejado fosse observado ou até a dose máxima tolerada por cada indivíduo. Não houve dose máxima.
Medicamento: Remodulina IV
O treprostinil é um análogo tricíclico quimicamente estável da prostaciclina.
Outros nomes:
  • Treprostinil
Comparador de Placebo: Placebo
A dose inicial foi de 1 ng/kg/min (não exceder 2 ng/kg/min) e foi titulada em até 2 ng/kg/min a cada 2 horas, conforme tolerado e clinicamente indicado pelo investigador. As doses foram tituladas e maximizadas ao longo do estudo até que o efeito clínico desejado fosse observado ou até a dose máxima tolerada por cada indivíduo. Não houve dose máxima.
Medicamento: Placebo
Citrato de sódio, cloreto de sódio, pellets de hidróxido de sódio, metacresol e ácido cítrico (anidro).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de indivíduos que apresentam piora clínica
Prazo: Da linha de base ao dia 14
A piora clínica foi um desfecho composto definido pela ocorrência de 1 dos seguintes: morte, início de ECMO de acordo com as políticas institucionais ou necessidade de tratamento adicional (início de terapia vasodilatadora pulmonar direcionada adicional).
Da linha de base ao dia 14

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança no Índice de Oxigenação (IO)
Prazo: Da linha de base às horas 12, 24 e 72; Dias 7 e 14; e/ou antes da descontinuação/desmame do medicamento em estudo
OI é uma avaliação de quanto oxigênio dos pulmões entra no sangue quando um sujeito inala, calculado como: pressão média das vias aéreas (PAM) multiplicada pela fração de oxigênio inspirado (FiO2) dividida pela pressão parcial de oxigênio no sangue arterial (PaO2) , depois multiplicando por 100. Um IO de 15 ou menos indica hipóxia leve, 16 a 25 indica hipóxia moderada, 26 a 40 indica hipóxia grave e mais de 40 indica hipóxia muito grave.
Da linha de base às horas 12, 24 e 72; Dias 7 e 14; e/ou antes da descontinuação/desmame do medicamento em estudo
Mudança na relação P/F
Prazo: Da linha de base às horas 12, 24 e 72
A relação PaO2/FiO2, também conhecida como relação P/F, é um cálculo usado para avaliar a gravidade da hipoxemia, que é uma condição caracterizada por baixos níveis de oxigênio no sangue. Uma relação P/F baixa sugere que os níveis de oxigênio do paciente estão comprometidos em relação à quantidade de oxigênio fornecida.
Da linha de base às horas 12, 24 e 72
Alteração na saturação de oxigênio pré e pós-ductal (SpO2)
Prazo: Da linha de base às horas 6, 12, 24 e 72
SpO2 é uma avaliação da quantidade de oxigênio no sangue, medida por um oxímetro de pulso. A SpO2 pré-ductal é medida na mão ou no pé direito e é um reflexo da quantidade de oxigênio que flui para o cérebro. A SpO2 pós-ductal é medida na mão ou no pé esquerdo, depois que o sangue se mistura com o sangue menos oxigenado do resto do corpo.
Da linha de base às horas 6, 12, 24 e 72
Alteração no peptídeo natriurético pró-cérebro N-terminal (NT-proBNP)
Prazo: Da linha de base até os dias 1, 2, 3, 7 e 14 (ou antes da alta hospitalar)
NT-proBNP é um hormônio produzido pelo coração. O aumento da concentração de NT-proBNP está associado a alterações na morfologia e função do coração direito. O principal objetivo do teste NT-proBNP é verificar se os níveis sanguíneos desta proteína estão dentro da faixa esperada para um indivíduo saudável.
Da linha de base até os dias 1, 2, 3, 7 e 14 (ou antes da alta hospitalar)
Hora de piorar clínica
Prazo: Da linha de base ao dia 56
A piora clínica foi avaliada continuamente durante o estudo. A piora clínica foi um desfecho composto definido pela ocorrência de 1 dos seguintes: morte, início de ECMO de acordo com as políticas institucionais ou necessidade de tratamento adicional (início de terapia vasodilatadora pulmonar direcionada adicional).
Da linha de base ao dia 56
Hora de iniciar a ECMO
Prazo: Da linha de base ao dia 56
O início da ECMO foi avaliado continuamente durante o estudo. ECMO é uma terapia de suporte à vida que oxigena o sangue passando-o por um pulmão artificial. O horário de início da ECMO, se necessário, foi registrado para cada sujeito.
Da linha de base ao dia 56
Hora de descontinuar o óxido nítrico inalado (NOi)
Prazo: Da linha de base ao dia 56
A descontinuação do NOi foi avaliada continuamente durante o estudo. O iNO atua relaxando os vasos sanguíneos dos pulmões, o que facilita o fornecimento de oxigênio ao corpo. O tempo de parada do iNO foi registrado para cada sujeito.
Da linha de base ao dia 56

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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United Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de julho de 2015

Conclusão Primária (Real)

27 de setembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

17 de maio de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de outubro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de outubro de 2014

Primeira postagem (Estimado)

10 de outubro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RIV-PN-201

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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