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Remodulin come terapia aggiuntiva per il trattamento dell'ipertensione polmonare persistente del neonato

6 febbraio 2024 aggiornato da: United Therapeutics

Remodulina endovenosa (treprostinil) come terapia aggiuntiva per il trattamento dell'ipertensione polmonare persistente del neonato: uno studio randomizzato, controllato con placebo, di sicurezza ed efficacia

Questo studio pilota mira a valutare la sicurezza e l'effetto del trattamento della somministrazione acuta di Remodulin IV nei neonati con ipertensione polmonare persistente del neonato (PPHN).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio arruolerà soggetti con PPHN che non mostrano una risposta adeguata all'ossido nitrico inalato con l'ipotesi che l'aggiunta di Remodulin per via endovenosa (IV) ridurrà il tasso di peggioramento clinico rispetto allo standard di cura. Inoltre, questo studio mira a valutare l'effetto del trattamento di Remodulin e comprendere meglio il dosaggio e la farmacocinetica nella popolazione neonatale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

42

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford Children's Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Baston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032-3784
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Health Systems (UVA)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 ora a 2 settimane (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il/i genitore/i o tutore/i fornisce il consenso alla partecipazione del soggetto, come da policy istituzionale
  • Almeno 2 kg allo screening
  • Età gestazionale ≥ 34 settimane e ≤ 14 giorni allo Screening
  • Diagnosi di PPHN, che è di natura idiopatica o associata a quanto segue: sindrome da aspirazione di meconio (MAS), polmonite, sindrome da distress respiratorio (RDS), sepsi, ipossia alla nascita, encefalopatia perinatale o ernia diaframmatica congenita unilaterale (CDH)
  • Attualmente richiede il supporto del ventilatore
  • Ricezione di iNO con due OI di 15 o superiore separati da almeno 30 minuti dopo aver ricevuto iNO per almeno 3 ore
  • Evidenza ecocardiografica di ipertensione polmonare con elevata pressione del ventricolo destro
  • Accesso venoso dedicato per la somministrazione del farmaco in studio (linea centrale o catetere venoso centrale inserito perifericamente)

Criteri di esclusione:

  • Uso precedente o concomitante di un inibitore della fosfodiesterasi-5 (PDE5i), antagonista del recettore dell'endotelina (ERA) o prostanoide
  • Cardiopatia congenita significativa (CHD) rilevata da ECHO (esclusa la presenza di difetti minori come piccolo difetto del setto atriale secundum (ASD), anomalie valvolari minori o reperti transitori attesi come forame ovale pervio (PFO) o dotto arterioso pervio (PDA). Possono essere arruolati soggetti con difetto del setto ventricolare (VSD) muscolare piccolo e restrittivo
  • Pneumotorace attivo clinicamente significativo, non trattato allo screening
  • Evidenza di sanguinamento clinicamente significativo
  • Entercolite necrotizzante; ≥ Fase Bells II allo Screening
  • ipotensione incontrollata; pressioni sistemiche medie ≤ 35 mmHg allo screening.
  • Coagulopatia incontrollata e/o trombocitopenia non trattata; definito come <50.000 piastrine /µL allo screening
  • Storia di emorragia intracranica grave (grado 3 o 4).
  • Attualmente riceve l'ECMO o ha piani immediati per avviare l'ECMO
  • Durata prevista in ventilazione meccanica inferiore a 48 ore
  • L'aspettativa di vita è inferiore a due mesi o presenta un'anomalia cromosomica letale
  • Controindicazione all'ECMO
  • Ernia diaframmatica congenita bilaterale
  • Convulsioni attive allo Screening
  • Partecipa attualmente a un altro studio clinico sui farmaci (esclusi i registri osservazionali)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: IV Rimodulina
La dose iniziale era di 1 ng/kg/min (non superare i 2 ng/kg/min) ed è stata titolata fino a 2 ng/kg/min ogni 2 ore, come tollerato e clinicamente indicato dallo sperimentatore. Le dosi sono state titolate e massimizzate durante lo studio fino a quando non è stato osservato l'effetto clinico desiderato o fino alla dose massima tollerata da ciascun singolo soggetto. Non c'era una dose massima.
Droga: Remodulina IV
Il treprostinil è un analogo triciclico chimicamente stabile della prostaciclina.
Altri nomi:
  • Treprostinil
Comparatore placebo: Placebo
La dose iniziale era di 1 ng/kg/min (non superare i 2 ng/kg/min) ed è stata titolata fino a 2 ng/kg/min ogni 2 ore, come tollerato e clinicamente indicato dallo sperimentatore. Le dosi sono state titolate e massimizzate durante lo studio fino a quando non è stato osservato l'effetto clinico desiderato o fino alla dose massima tollerata da ciascun singolo soggetto. Non c'era una dose massima.
Droga: Placebo
Citrato di sodio, cloruro di sodio, pellet di idrossido di sodio, metacresolo e acido citrico (anidro).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti che hanno manifestato un peggioramento clinico
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 14
Il peggioramento clinico era un endpoint composito definito dal verificarsi di 1 dei seguenti: decesso, inizio dell’ECMO secondo le politiche istituzionali o necessità di un trattamento aggiuntivo (inizio di una terapia aggiuntiva di vasodilatatori polmonari mirati).
Dal basale al giorno 14

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'indice di ossigenazione (OI)
Lasso di tempo: Dal basale alle ore 12, 24 e 72; Giorni 7 e 14; e/o prima della sospensione/svezzamento del farmaco in studio
L'OI è una valutazione della quantità di ossigeno proveniente dai polmoni che entra nel sangue quando un soggetto inspira, calcolato come: pressione media delle vie aeree (MAP) moltiplicata per la frazione di ossigeno inspirato (FiO2) divisa per la pressione parziale di ossigeno nel sangue arterioso (PaO2) , quindi moltiplicando per 100. Un OI pari o inferiore a 15 indica un'ipossia lieve, da 16 a 25 indica un'ipossia moderata, da 26 a 40 indica un'ipossia grave e più di 40 indica un'ipossia molto grave.
Dal basale alle ore 12, 24 e 72; Giorni 7 e 14; e/o prima della sospensione/svezzamento del farmaco in studio
Modifica del rapporto P/F
Lasso di tempo: Dal basale alle ore 12, 24 e 72
Il rapporto PaO2/FiO2, noto anche come rapporto P/F, è un calcolo utilizzato per valutare la gravità dell'ipossiemia, che è una condizione caratterizzata da bassi livelli di ossigeno nel sangue. Un rapporto P/F basso suggerisce che i livelli di ossigeno del paziente sono compromessi rispetto alla quantità di ossigeno fornita.
Dal basale alle ore 12, 24 e 72
Variazione della saturazione di ossigeno pre e post duttale (SpO2)
Lasso di tempo: Dal basale alle ore 6, 12, 24 e 72
SpO2 è una valutazione della quantità di ossigeno presente nel sangue, misurata da un pulsossimetro. La SpO2 preduttale viene misurata nella mano o nel piede destro e riflette la quantità di ossigeno che fluisce al cervello. La SpO2 postduttale viene misurata nella mano o nel piede sinistro, dopo che il sangue si è mescolato con il sangue meno ossigenato proveniente dal resto del corpo.
Dal basale alle ore 6, 12, 24 e 72
Variazione del peptide natriuretico pro-cervello N-terminale (NT-proBNP)
Lasso di tempo: Dal basale ai giorni 1, 2, 3, 7 e 14 (o prima della dimissione ospedaliera)
NT-proBNP è un ormone prodotto dal cuore. L’aumento della concentrazione di NT-proBNP è associato a cambiamenti nella morfologia e nella funzione del cuore destro. Lo scopo principale del test NT-proBNP è verificare se i livelli ematici di questa proteina rientrano nell'intervallo previsto per un individuo sano.
Dal basale ai giorni 1, 2, 3, 7 e 14 (o prima della dimissione ospedaliera)
È tempo di peggioramento clinico
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 56
Il peggioramento clinico è stato valutato continuamente durante lo studio. Il peggioramento clinico era un endpoint composito definito dal verificarsi di 1 dei seguenti: decesso, inizio dell’ECMO secondo le politiche istituzionali o necessità di un trattamento aggiuntivo (inizio di una terapia aggiuntiva di vasodilatatori polmonari mirati).
Dal basale al giorno 56
Tempo per l'avvio dell'ECMO
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 56
L’avvio dell’ECMO è stato valutato continuamente durante lo studio. L’ECMO è una terapia di supporto vitale che ossigena il sangue facendolo passare attraverso un polmone artificiale. Per ciascun soggetto è stata registrata l'ora di inizio dell'ECMO, se necessario.
Dal basale al giorno 56
Tempo di interruzione dell'ossido nitrico per inalazione (iNO)
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 56
L'interruzione di iNO è stata valutata continuamente durante lo studio. iNO funziona rilassando i vasi sanguigni nei polmoni, il che rende più facile l'apporto di ossigeno al corpo. Il tempo di arresto di iNO è stato registrato per ciascun soggetto.
Dal basale al giorno 56

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

United Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 luglio 2015

Completamento primario (Effettivo)

27 settembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

17 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 ottobre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 ottobre 2014

Primo Inserito (Stimato)

10 ottobre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RIV-PN-201

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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