Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Remodulina jako terapia wspomagająca w leczeniu przetrwałego nadciśnienia płucnego u noworodka

6 lutego 2024 zaktualizowane przez: United Therapeutics

Dożylna remodulina (treprostinil) jako terapia wspomagająca w leczeniu przetrwałego nadciśnienia płucnego u noworodków: randomizowane, kontrolowane placebo badanie bezpieczeństwa i skuteczności

To badanie pilotażowe ma na celu ocenę bezpieczeństwa i efektu leczenia ostrego dawkowania remoduliny dożylnie u noworodków z przetrwałym nadciśnieniem płucnym noworodka (PPHN).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Do tego badania zostaną włączeni pacjenci z PPHN, którzy nie wykazują odpowiedniej odpowiedzi na wziewny tlenek azotu z hipotezą, że dodanie dożylnego (IV) remoduliny zmniejszy częstość pogorszenia stanu klinicznego w porównaniu ze standardową opieką. Ponadto badanie to ma na celu ocenę efektu leczenia remoduliną i lepsze zrozumienie dawkowania i farmakokinetyki w populacji noworodków.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

42

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford Children's Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Baston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032-3784
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia Health Systems (UVA)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 godzina do 2 tygodnie (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rodzic(e) lub opiekun wyrażają zgodę na udział podmiotu, zgodnie z polityką instytucji
  • Co najmniej 2 kg podczas badania przesiewowego
  • Wiek ciążowy ≥ 34 tygodnie i ≤ 14 dni w momencie badania przesiewowego
  • Rozpoznanie PPHN, które ma charakter idiopatyczny lub jest związane z: zespołem aspiracji smółki (MAS), zapaleniem płuc, zespołem zaburzeń oddychania (RDS), posocznicą, niedotlenieniem porodowym, encefalopatią okołoporodową lub jednostronną wrodzoną przepukliną przeponową (CDH)
  • Obecnie wymaga wsparcia respiratora
  • Odbiór iNO z dwoma OI 15 lub wyższymi w odstępie co najmniej 30 minut po otrzymaniu iNO przez co najmniej 3 godziny
  • Echokardiograficzne cechy nadciśnienia płucnego z podwyższonym ciśnieniem w prawej komorze
  • Dedykowany dostęp żylny do podawania badanego leku (wkłucie centralne lub wprowadzony obwodowo cewnik do żyły centralnej)

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze lub jednoczesne stosowanie inhibitora fosfodiesterazy-5 (PDE5i), antagonisty receptora endoteliny (ERA) lub prostanoidu
  • Istotna wrodzona wada serca (CHD) stwierdzona za pomocą ECHO (z wyłączeniem obecności drobnych wad, takich jak mały ubytek w przegrodzie międzyprzedsionkowej typu secundum (ASD), drobne nieprawidłowości zastawkowe lub spodziewane objawy przejściowe, takie jak przetrwały otwór owalny (PFO) lub przetrwały przewód tętniczy (PDA). Do badania mogą zostać włączeni pacjenci z niewielkim, mięśniowym, restrykcyjnym ubytkiem przegrody międzykomorowej (VSD).
  • Klinicznie istotna, nieleczona aktywna odma opłucnowa podczas badania przesiewowego
  • Dowód klinicznie istotnego krwawienia
  • Martwicze zapalenie jelit; ≥ Bells etap II podczas pokazu
  • niekontrolowane niedociśnienie; średnie ciśnienie systemowe ≤ 35 mmHg podczas badania przesiewowego.
  • niekontrolowana koagulopatia i (lub) nieleczona małopłytkowość; zdefiniowane jako <50 000 płytek krwi/µl podczas badania przesiewowego
  • Ciężki krwotok śródczaszkowy w wywiadzie (stopnia 3. lub 4.).
  • Obecnie otrzymuje ECMO lub ma bezpośrednie plany rozpoczęcia ECMO
  • Przewidywany czas trwania wentylacji mechanicznej krótszy niż 48 godzin
  • Oczekiwana długość życia jest mniejsza niż dwa miesiące lub ma śmiertelną anomalię chromosomową
  • Przeciwwskazania do ECMO
  • Obustronna wrodzona przepuklina przeponowa
  • Aktywne napady podczas badań przesiewowych
  • Obecnie uczestniczy w innym badaniu klinicznym leku (z wyłączeniem rejestrów obserwacyjnych)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: IV Remodulina
Dawka początkowa wynosiła 1 ng/kg/min (nie przekraczać 2 ng/kg/min) i była zwiększana aż do 2 ng/kg/min co 2 godziny, zgodnie z tolerancją i wskazaniami klinicznymi badacza. Dawki miareczkowano i maksymalizowano przez cały czas trwania badania, aż do zaobserwowania pożądanego efektu klinicznego lub osiągnięcia maksymalnej dawki tolerowanej przez każdego indywidualnego pacjenta. Nie było dawki maksymalnej.
Lek: IV Remodulina
Treprostinil jest chemicznie stabilnym trójpierścieniowym analogiem prostacykliny.
Inne nazwy:
  • Treprostinil
Komparator placebo: Placebo
Dawka początkowa wynosiła 1 ng/kg/min (nie przekraczać 2 ng/kg/min) i była zwiększana aż do 2 ng/kg/min co 2 godziny, zgodnie z tolerancją i wskazaniami klinicznymi badacza. Dawki miareczkowano i maksymalizowano przez cały czas trwania badania, aż do zaobserwowania pożądanego efektu klinicznego lub osiągnięcia maksymalnej dawki tolerowanej przez każdego indywidualnego pacjenta. Nie było dawki maksymalnej.
Lek: Placebo
Cytrynian sodu, chlorek sodu, wodorotlenek sodu w granulkach, metakrezol i kwas cytrynowy (bezwodny).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów, u których wystąpiło pogorszenie stanu klinicznego
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 14
Pogorszenie stanu klinicznego było złożonym punktem końcowym zdefiniowanym jako wystąpienie jednego z następujących objawów: śmierć, rozpoczęcie ECMO zgodnie z polityką placówki lub potrzeba dodatkowego leczenia (rozpoczęcie dodatkowej ukierunkowanej terapii lekami rozszerzającymi naczynia płucne).
Od wartości początkowej do dnia 14

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wskaźnika natlenienia (OI)
Ramy czasowe: Od wartości bazowej do godzin 12, 24 i 72; Dni 7 i 14; i/lub przed odstawieniem/odstawieniem badanego leku
OI to ocena ilości tlenu z płuc przedostawającej się do krwi podczas wdechu pacjenta, obliczana jako: średnie ciśnienie w drogach oddechowych (MAP) pomnożone przez ułamek wdychanego tlenu (FiO2) podzielone przez ciśnienie cząstkowe tlenu we krwi tętniczej (PaO2) , a następnie pomnożyć przez 100. OI wynoszący 15 lub mniej oznacza łagodne niedotlenienie, 16 do 25 oznacza umiarkowane niedotlenienie, 26 do 40 wskazuje na ciężkie niedotlenienie, a powyżej 40 wskazuje na bardzo ciężkie niedotlenienie.
Od wartości bazowej do godzin 12, 24 i 72; Dni 7 i 14; i/lub przed odstawieniem/odstawieniem badanego leku
Zmiana współczynnika P/F
Ramy czasowe: Od wartości bazowej do godzin 12, 24 i 72
Stosunek PaO2/FiO2, nazywany także stosunkiem P/F, to obliczenie stosowane do oceny ciężkości hipoksemii, czyli stanu charakteryzującego się niskim poziomem tlenu we krwi. Niski stosunek P/F sugeruje, że poziom tlenu u pacjenta jest gorszy w porównaniu z ilością dostarczanego tlenu.
Od wartości bazowej do godzin 12, 24 i 72
Zmiana przed- i poprzewodowego nasycenia tlenem (SpO2)
Ramy czasowe: Od wartości bazowej do godzin 6, 12, 24 i 72
SpO2 to ocena ilości tlenu we krwi, mierzona za pomocą pulsoksymetru. Przedprzewodowe SpO2 mierzy się w prawej dłoni lub stopie i odzwierciedla ilość tlenu przepływającego do mózgu. SpO2 pozaprzewodowe mierzy się w lewej ręce lub stopie, po zmieszaniu się krwi z mniej natlenioną krwią z reszty ciała.
Od wartości bazowej do godzin 6, 12, 24 i 72
Zmiana N-końcowego peptydu natriuretycznego Pro-Brain (NT-proBNP)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dni 1, 2, 3, 7 i 14 (lub przed wypisem ze szpitala)
NT-proBNP to hormon wytwarzany przez serce. Zwiększone stężenie NT-proBNP wiąże się ze zmianami w morfologii i funkcji prawego serca. Głównym celem badania NT-proBNP jest sprawdzenie, czy poziom tego białka we krwi mieści się w zakresie oczekiwanym dla zdrowego człowieka.
Od wartości początkowej do dni 1, 2, 3, 7 i 14 (lub przed wypisem ze szpitala)
Czas do pogorszenia klinicznego
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 56
W trakcie badania w sposób ciągły oceniano pogorszenie stanu klinicznego. Pogorszenie stanu klinicznego było złożonym punktem końcowym zdefiniowanym jako wystąpienie jednego z następujących objawów: śmierć, rozpoczęcie ECMO zgodnie z polityką placówki lub potrzeba dodatkowego leczenia (rozpoczęcie dodatkowej ukierunkowanej terapii lekami rozszerzającymi naczynia płucne).
Od wartości początkowej do dnia 56
Czas do rozpoczęcia ECMO
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 56
Rozpoczęcie ECMO oceniano w sposób ciągły w trakcie badania. ECMO to terapia podtrzymująca życie, która dotlenia krew poprzez przepuszczanie jej przez sztuczne płuco. W razie potrzeby dla każdego pacjenta rejestrowano czas rozpoczęcia ECMO.
Od wartości początkowej do dnia 56
Czas do zaprzestania wdychanego tlenku azotu (iNO)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 56
W trakcie badania na bieżąco oceniano zaprzestanie podawania iNO. iNO działa poprzez rozluźnienie naczyń krwionośnych w płucach, co ułatwia dostarczanie tlenu do organizmu. Dla każdego pacjenta rejestrowano czas zatrzymania iNO.
Od wartości początkowej do dnia 56

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

United Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 lipca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 września 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 października 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 października 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

10 października 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RIV-PN-201

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj