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Remodulin como terapia adicional para el tratamiento de la hipertensión pulmonar persistente del recién nacido

6 de febrero de 2024 actualizado por: United Therapeutics

Remodulina intravenosa (treprostinil) como terapia adicional para el tratamiento de la hipertensión pulmonar persistente del recién nacido: un estudio aleatorizado, controlado con placebo, de seguridad y eficacia

Este estudio piloto tiene como objetivo evaluar la seguridad y el efecto del tratamiento de la dosificación aguda con Remodulin IV en recién nacidos con hipertensión pulmonar persistente del recién nacido (PPHN).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio reclutará sujetos con HPPRN que no muestren una respuesta adecuada al óxido nítrico inhalado con la hipótesis de que la adición de Remodulin intravenoso (IV) reducirá la tasa de empeoramiento clínico en comparación con el tratamiento estándar. Además, este estudio tiene como objetivo evaluar el efecto del tratamiento con Remodulin y comprender mejor la dosificación y la farmacocinética en la población neonatal.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

42

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford Children's Hospital
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
        • All Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center - Baston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032-3784
        • Columbia University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Childrens Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia Health Systems (UVA)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Wauwatosa, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 hora a 2 semanas (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El padre(s) o tutor da su consentimiento para que el sujeto participe, según la política institucional
  • Al menos 2 kg en la selección
  • Edad gestacional ≥ 34 semanas y ≤ 14 días en el momento de la selección
  • Diagnóstico de HPPRN, que es de naturaleza idiopática o está asociado con lo siguiente: síndrome de aspiración de meconio (MAS), neumonía, síndrome de dificultad respiratoria (SDR), sepsis, hipoxia al nacer, encefalopatía perinatal o hernia diafragmática congénita unilateral (CDH)
  • Actualmente requiere soporte de ventilador
  • Recibir iNO con dos OI de 15 o más separados por al menos 30 minutos después de recibir iNO durante al menos 3 horas
  • Evidencia ecocardiográfica de hipertensión pulmonar con presión ventricular derecha elevada
  • Acceso venoso exclusivo para la administración del fármaco del estudio (vía central o catéter venoso central de inserción periférica)

Criterio de exclusión:

  • Uso previo o simultáneo de un inhibidor de la fosfodiesterasa-5 (PDE5i), un antagonista del receptor de la endotelina (ERA) o un prostanoide
  • Enfermedad cardiaca congénita (CHD) significativa detectada por ECHO (excluyendo la presencia de defectos menores como comunicación interauricular (ASD, por sus siglas en inglés) tipo secundum pequeño, anomalías valvulares menores o hallazgos transitorios esperados, como foramen oval permeable (PFO, por sus siglas en inglés) o conducto arterioso permeable (PDA). Se pueden inscribir sujetos con comunicación interventricular (CIV) muscular pequeña y restrictiva.
  • Neumotórax activo clínicamente significativo no tratado en la selección
  • Evidencia de sangrado clínicamente significativo
  • entercolitis necrotizante; ≥ Etapa II de Bell en la selección
  • Hipotensión no controlada; presiones sistémicas medias ≤ 35 mmHg en la selección.
  • coagulopatía no controlada y/o trombocitopenia no tratada; definida como <50 000 plaquetas/µl en la selección
  • Antecedentes de hemorragia intracraneal grave (grado 3 o 4)
  • Actualmente recibe ECMO o tiene planes inmediatos para iniciar ECMO
  • Duración esperada en ventilación mecánica de menos de 48 horas
  • La esperanza de vida es inferior a dos meses o tiene una anomalía cromosómica letal
  • Contraindicación para ECMO
  • Hernia diafragmática congénita bilateral
  • Convulsiones activas en la selección
  • Actualmente participando en otro estudio clínico de medicamentos (excluyendo registros observacionales)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Remodulina IV
La dosis inicial fue de 1 ng/kg/min (sin exceder los 2 ng/kg/min) y se tituló hasta 2 ng/kg/min cada 2 horas, según la tolerancia y las indicaciones clínicas del investigador. Las dosis se ajustaron y maximizaron a lo largo del estudio hasta que se observó el efecto clínico deseado o hasta la dosis máxima tolerada por cada sujeto individual. No había dosis máxima.
Droga: Remodulina IV
Treprostinil es un análogo tricíclico químicamente estable de la prostaciclina.
Otros nombres:
  • Treprostinil
Comparador de placebos: Placebo
La dosis inicial fue de 1 ng/kg/min (sin exceder los 2 ng/kg/min) y se tituló hasta 2 ng/kg/min cada 2 horas, según la tolerancia y las indicaciones clínicas del investigador. Las dosis se ajustaron y maximizaron a lo largo del estudio hasta que se observó el efecto clínico deseado o hasta la dosis máxima tolerada por cada sujeto individual. No había dosis máxima.
Droga: Placebo
Citrato de sodio, cloruro de sodio, gránulos de hidróxido de sodio, metacresol y ácido cítrico (anhidro).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de sujetos que experimentan empeoramiento clínico
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 14
El empeoramiento clínico fue un criterio de valoración compuesto definido por la aparición de uno de los siguientes: muerte, inicio de ECMO según las políticas institucionales o necesidad de tratamiento adicional (inicio de terapia vasodilatadora pulmonar dirigida adicional).
Desde el inicio hasta el día 14

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el índice de oxigenación (IO)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las horas 12, 24 y 72; Días 7 y 14; y/o antes de la interrupción/destete del fármaco del estudio
La OI es una evaluación de la cantidad de oxígeno de los pulmones que ingresa a la sangre cuando un sujeto inhala, calculada como: presión media de las vías respiratorias (PAM) multiplicada por la fracción de oxígeno inspirado (FiO2) dividida por la presión parcial de oxígeno en la sangre arterial (PaO2) , luego multiplicar por 100. Un OI de 15 o menos indica hipoxia leve, de 16 a 25 indica hipoxia moderada, de 26 a 40 indica hipoxia grave y más de 40 indica hipoxia muy grave.
Desde el inicio hasta las horas 12, 24 y 72; Días 7 y 14; y/o antes de la interrupción/destete del fármaco del estudio
Cambio en la relación P/F
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las horas 12, 24 y 72
La relación PaO2/FiO2, también conocida como relación P/F, es un cálculo utilizado para evaluar la gravedad de la hipoxemia, que es una afección caracterizada por niveles bajos de oxígeno en la sangre. Una relación P/F baja sugiere que los niveles de oxígeno del paciente están comprometidos en relación con la cantidad de oxígeno que se proporciona.
Desde el inicio hasta las horas 12, 24 y 72
Cambio en la saturación de oxígeno pre y posductal (SpO2)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las horas 6, 12, 24 y 72
SpO2 es una evaluación de la cantidad de oxígeno que hay en la sangre, medida con un oxímetro de pulso. La SpO2 preductal se mide en la mano o el pie derechos y es un reflejo de la cantidad de oxígeno que fluye hacia el cerebro. La SpO2 posductal se mide en la mano o el pie izquierdo, después de que la sangre se haya mezclado con la sangre menos oxigenada del resto del cuerpo.
Desde el inicio hasta las horas 6, 12, 24 y 72
Cambio en el péptido natriurético procerebral N-terminal (NT-proBNP)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los días 1, 2, 3, 7 y 14 (o antes del alta hospitalaria)
NT-proBNP es una hormona producida por el corazón. El aumento de la concentración de NT-proBNP se asocia con cambios en la morfología y función del corazón derecho. El objetivo principal de la prueba NT-proBNP es ver si los niveles sanguíneos de esta proteína están dentro del rango esperado para un individuo sano.
Desde el inicio hasta los días 1, 2, 3, 7 y 14 (o antes del alta hospitalaria)
Tiempo hasta el empeoramiento clínico
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 56
El empeoramiento clínico se evaluó continuamente durante el estudio. El empeoramiento clínico fue un criterio de valoración compuesto definido por la aparición de uno de los siguientes: muerte, inicio de ECMO según las políticas institucionales o necesidad de tratamiento adicional (inicio de terapia vasodilatadora pulmonar dirigida adicional).
Desde el inicio hasta el día 56
Tiempo hasta el inicio de la ECMO
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 56
El inicio de ECMO se evaluó de forma continua durante el estudio. ECMO es una terapia de soporte vital que oxigena la sangre al pasarla a través de un pulmón artificial. Se registró la hora de inicio de la ECMO, si era necesaria, para cada sujeto.
Desde el inicio hasta el día 56
Tiempo hasta la interrupción del óxido nítrico inhalado (NOi)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 56
La interrupción del ONi se evaluó continuamente durante el estudio. iNO actúa relajando los vasos sanguíneos de los pulmones, lo que facilita el suministro de oxígeno al cuerpo. Se registró el tiempo de parada de iNO para cada sujeto.
Desde el inicio hasta el día 56

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

United Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de julio de 2015

Finalización primaria (Actual)

27 de septiembre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

17 de mayo de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de octubre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de octubre de 2014

Publicado por primera vez (Estimado)

10 de octubre de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de febrero de 2024

Última verificación

1 de febrero de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RIV-PN-201

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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